GNW-News: Actelion bekräftigt Engagement für Erforschung und Behandlung seltener Krankheiten

Actelion bekräftigt Engagement für Erforschung und Behandlung seltener Krankheiten

Actelion Pharmaceuticals Ltd /

Actelion bekräftigt Engagement für Erforschung und Behandlung seltener

Krankheiten

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Source: Globenewswire

"Gebt den Seltenen Eure Stimme!" Unter diesem Thema steht der Tag der seltenen

Krankheiten 2016 - ein Anlass für Actelion, das langfristige Engagement des

Unternehmens zur Unterstützung der Bedürfnisse der Patienten zu bekräftigen.

ALLSCHWIL, SCHWEIZ - 29. Februar 2016 - Heute, am Tag der seltenen Krankheiten

2016, kommen Patienten, ihre Familien und Betreuer, Patientenorganisationen,

medizinische Fachkräfte, Politiker und Wissenschaftler zusammen, um darauf

aufmerksam zu machen, was das Leben mit einer seltenen Krankheit für die

Betroffenen und ihre Angehörigen bedeutet.

Bei der Erforschung und Verbesserung der Behandlungsstandards seltener

Krankheiten spielen die Patienten eine zentrale Rolle. "Gebt den Seltenen Eure

Stimme!", das Thema des diesjährigen Tages der seltenen Krankheiten, trägt dem

Rechnung. Den Patienten zuzuhören und eng mit von seltenen Krankheiten

betroffenen Menschen zusammenzuarbeiten ist für Actelion eine unabdingbare

Voraussetzung für die Umsetzung des Ziels, neue, innovative Medikamente für

seltene Krankheiten zu entwickeln und mehr Patienten mit wegweisenden Therapien

zu helfen. Am Ende des Jahres 2015 profitierten mehr als 65 000 Patienten von

Medikamenten gegen seltene Krankheiten, die von Actelion entwickelt wurden. Das

Unternehmen arbeitet mit Regierungsbehörden und anderen involvierten Stellen

weiter daran, den Zugang zu diesen Produkten rund um den Globus auszuweiten.

Am 23. Februar wurde unser Engagement für seltene Krankheiten in Brüssel durch

den Europäischen Dachverband der Patientenorganisationen für Menschen mit

Seltenen Erkrankungen EURORDIS (European Organisation for Rare Diseases)

öffentlich anerkannt: Actelion wurde mit dem EURORDIS Company Award 2016

ausgezeichnet. Der Preis wird an Firmen verliehen, die wegweisend bei der

Entwicklung von Therapien gegen seltene Krankheiten sind und würdigt

insbesondere die Zusammenarbeit von Actelion mit Patientenorganisationen bei der

Unterstützung von Patienten und deren Betreuern.

Dank der Zusammenarbeit des Unternehmens mit Patientenorganisationen und

medizinischen Fachkräften gilt Actelion als verlässlicher Partner bei der

Umsetzung von Aktivitäten, die auf die Herausforderungen aufmerksam machen,

denen sich Menschen mit seltenen Krankheiten gegenübersehen, und die helfen,

positive Veränderungen anzustossen. Zu diesen Aktivitäten gehören die

Entwicklung von Materialien wie dem innovativen PAHuman eBook, das die Krankheit

und ihre Auswirkungen besser beschreibt, und der Kampagne "Think again. Think

NP-C". Diese soll medizinischen Fachkräften, welche nicht mit dieser seltenen

Erkrankung vertraut sind, dabei helfen, die Niemann-Pick-Krankheit Typ C früher

zu diagnostizieren.

Gerald Fischer, CEO der Europäischen Dachorganisation für Lungenhochdruck (PHA

Europe), sagte: "Actelion hat unsere Aktivitäten auf ausserordentliche Weise

unterstützt, so dass wir im Laufe der Jahre gemeinsam sehr viel erreichen

konnten. Das Engagement von Actelion geht klar über die Erforschung und

Entwicklung neuer Medikamente hinaus. Es schliesst Initiativen ein, die das

Wissen und Verständnis in Bezug auf PAH und andere seltene Krankheiten fördern,

was für Organisationen wie unsere ganz entscheidend ist."

Ein Beispiel für die Pionierarbeit von Actelion auf dem Gebiet der seltenen

Krankheiten ist eine laufende klinische Studie bei Patienten mit Eisenmenger-

Syndrom. Durch die Zusammenarbeit mit Ethikkommissionen, Interessenvertretungen

von Patienten, Selbsthilfegruppen und Familien von Betroffenen konnte Actelion

die Studie zum Eisenmenger-Syndrom auf Patienten mit Down-Syndrom ausweiten.

Dadurch kann der hohe medizinische Bedarf nach wirksamen, zielgerichteten PAH-

Therapien für diese fragile und zu selten in Betracht gezogene

Patientenpopulation besser berücksichtigt werden.

Dr. Martine Clozel, Chief Scientific Officer bei Actelion, kommentierte: "Ich

bin sehr stolz darauf, dass Actelion gemeinsam mit der PAH-Gemeinschaft nicht

nur einen, sondern mehrere Paradigmenwechsel in der Behandlung der PAH

herbeigeführt hat. Die drei etablierten Signalwege der PAH sind nun

therapeutisch gut abgedeckt, aber unsere Forschungsaktivitäten gehen weiter. Wir

werden uns auf neue Signalwege in PAH fokussieren und dabei unsere guten

Verbindungen zu universitären Einrichtungen nutzen, um die Prognose für

Patienten, die mit dieser schweren Krankheit leben müssen, weiter zu verbessern.

Actelion nimmt auch eine führende Rolle bei der Behandlung der Niemann-Pick-

Krankheit Typ C ein, wo das Leben vieler Patienten positiv beeinflusst werden

konnte. Ich bin davon überzeugt, dass wir mit unserer leistungsstarken und

innovativen Forschung die Behandlungsmöglichkeiten für viele seltene Krankheiten

weiter voranbringen werden."

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ANMERKUNGEN FÜR HERAUSGEBER

TAG DER SELTENEN KRANKHEITEN 2016

Der Tag der seltenen Krankheiten findet jährlich am letzten Tag im Februar

statt. Sein Hauptziel ist es, Öffentlichkeit und Entscheidungsträger auf seltene

Krankheiten und deren Auswirkungen auf das Leben betroffener Patienten

aufmerksam zu machen. Seit der Einführung des Tages der seltenen Krankheiten im

Jahr 2008 durch EURORDIS und dessen Council of National Alliances gab es

weltweit tausende Veranstaltungen, die hunderttausende Menschen erreicht haben.

Das Thema des Tages der seltenen Krankheiten 2016,  "Gebt den Seltenen Eure

Stimme!", hebt die zentrale Rolle der Patienten hervor, wenn es darum geht,

Bedürfnisse zu artikulieren und Veränderungen anzuregen, durch die ihre

Lebenssituation und die ihrer Familien und Betreuer verbessert werden kann. Das

Thema spricht eine breite Öffentlichkeit an, auch Menschen, die nicht direkt von

einer seltenen Krankheit betroffen sind, und soll dazu beitragen, der

Allgemeinheit die Auswirkungen seltener Krankheiten nahezubringen. Weitere

Informationen sind verfügbar unter http://www.rarediseaseday.org.

PULMONELLE ARTERIELLE HYPERTONIE (PAH)

Pulmonale arterielle Hypertonie (PAH) ist eine chronische, lebensbedrohliche

Erkrankung, die durch abnorm hohen Blutdruck in den Arterien zwischen Herz und

Lunge der betroffenen Patienten gekennzeichnet ist. Die Symptome von PAH sind

unspezifisch und reichen von leichter Atemlosigkeit und Müdigkeit beim

Verrichten normaler täglicher Aktivitäten bis hin zu Rechtsherzversagen und

schwerwiegender Beeinträchtigung der körperlichen Leistungsfähigkeit und

schliesslich einer verkürzten Lebensdauer. PAH ist eine Untergruppe der

pulmonalen Hypertonie (PH). Zur Untergruppe gehören die idiopathische PAH, die

erblich bedingte PAH und PAH infolge Bindegewebserkrankungen, HIV-Infektion und

angeborener Herzkrankheit. In den letzten zehn Jahren wurden bedeutende

Fortschritte in Bezug auf das Verständnis der Pathophysiologie der PAH gemacht,

die mit der Entwicklung von Behandlungsrichtlinien und neuen Therapien

einhergingen. Zu den Arzneimitteln, die auf die drei in die Pathogenese

involvierten Signalwege (Pathways) ausgerichtet sind, zählen Endothelin-

Rezeptor-Antagonisten (ERAs), Prostazyklin-Rezeptor-Agonisten und

Phosphodiesterase-5-Inhibitoren. Dank verfügbarer PAH-Therapeutika hat sich die

Prognose für PAH-Patienten von einer symptomatischen Verbesserung der

Belastungstoleranz vor zehn Jahren hin zu einer verzögerten

Krankheitsprogression heute verändert. Das verbesserte Verständnis der Krankheit

und evidenzbasierte Richtlinien, die anhand der Erkenntnisse aus randomisierten

klinischen Studien entwickelt wurden, legen eine frühzeitige therapeutische

Intervention, eine zielgerichtete Behandlung und eine Kombinationstherapie nahe.

Weitere Informationen sind verfügbar unter: http://www.pahuman.com/

NIEMANN-PICK-KRANKHEIT TYP C

Niemann-Pick Typ C (NP-C) ist eine behandelbare seltene, neurodegenerative,

erbliche Erkrankung, die in erster Linie Kinder und Teenager betrifft. Ihre

klinischen Erscheinungsformen können aber in jedem Alter auftreten. Die Symptome

werden durch die Speicherung bestimmter Lipide - wie Glykosphingolipide oder

Cholesterin - im Körpergewebe, unter anderem im Gehirn, hervorgerufen.  Ein

neurologischer Verfall ist das Schlüsselmerkmal der Erkrankung. Er kann sich in

plumpen Körperbewegungen, Gleichgewichtsstörungen, langsamem oder undeutlichem

Sprechen, Schluckbeschwerden, Problemen bei der Augenbewegung und Anfällen

äussern. Auch ein Nachlassen der intellektuellen Leistungsfähigkeit ist häufig

zu beobachten. In den letzten Phasen der Krankheit ist das Kind oder der junge

Erwachsene häufig bettlägerig, hat nur geringe Muskelkontrolle und ist

intellektuell eingeschränkt. Die Diagnose dieser Krankheit ist schwierig und

kann aufgrund ihres seltenen Auftretens und der Verschiedenartigkeit der

Symptome Jahre dauern.

"Think again. Think NP-C" ist ein Projekt, das von der International Niemann-

Pick Disease Alliance in Zusammenarbeit und mit der finanziellen Unterstützung

von Actelion Pharmaceuticals Ltd. koordiniert wird. Ein multidisziplinärer

Beirat mit führenden klinischen Experten auf dem Gebiet von NP-C hat das Projekt

bezüglich der Inhalte der Kampagne beraten, um sicherzustellen, dass sich die

medizinische Fachwelt gezielt angesprochen fühlt. Weitere Informationen sind

verfügbar unter http://www.think-npc.com

EISENMENGER-SYNDROM

Das Eisenmenger-Syndrom ist die am weitesten fortgeschrittene Form der

Pulmonalen Arteriellen Hypertonie (PAH) in Verbindung mit angeborener

Herzkrankheit (CHD). Patienten mit Down-Syndrom stellen eine bedeutende

Untergruppe der Eisenmenger-Population dar (abhängig von der untersuchten

Kohorte zwischen 25% und 50%). Um dem hohen medizinischen Bedarf an wirksamen,

zielgerichteten PAH-Therapien bei dieser fragilen Patientenpopulation

nachzukommen, hat Actelion seine MAESTRO-Studie mit Macitentan bei Eisenmenger-

Patienten auf Patienten mit Down-Syndrom ausgeweitet. Um sicherzustellen, dass

angemessene Massnahmen zum Schutz der Rechte und der Sicherheit der Patienten

getroffen werden, arbeiten wir mit Ethikkommissionen, Patientenorganisationen,

Selbsthilfegruppen und den Familien der Patienten zusammen. Unsere Initiative

wurde von allen beteiligten Stellen ausserordentlich positiv aufgenommen, und

dank dieser Unterstützung konnten einige Patienten mit Down-Syndrom in die

Studie aufgenommen werden. Es ist das erste Mal, dass von Eisenmenger-Syndrom

betroffene Patienten mit Down-Syndrom in eine randomisierte klinische Studie

einbezogen werden.

EURORDIS AWARDS

Actelion wurde von EURORDIS, dem Europäischen Dachverband der

Patientenorganisationen für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (European

Organisation for Rare Diseases), mit dem EURORDIS Company Award 2016

ausgezeichnet. EURORDIS ist ein nichtstaatlicher Verband, der 705

Patientenorganisationen für seltene Krankheiten in 63 Ländern repräsentiert.

Ziel der EURORDIS Awards ist es, Engagement und Leistungen von

Patientenorganisationen, Freiwilligen, Unternehmen, Wissenschaftlern, Medien und

politischen Entscheidungsträgern zu würdigen, die dazu beigetragen haben, die

Auswirkungen seltener Krankheiten auf das Leben der Betroffenen zu lindern.

Weitere Informationen zu den Preisträgern 2016 sind verfügbar unter

http://www.eurordis.org/eurordis-awards

ÜBER ACTELION LTD.

Actelion Ltd. ist ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf

die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente für

Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert.

Actelion ist wegweisend auf dem Gebiet der pulmonalen arteriellen Hypertonie

(PAH). Unser PAH-Portfolio umfasst Medikamente zur oralen, inhalierbaren und

intravenösen Therapie der WHO-Funktionsklassen II bis IV und deckt damit das

gesamte Behandlungsspektrum ab. Actelion verfügt zudem über behördlich

zugelassene, jedoch nicht in allen Ländern erhältliche Therapien für eine Reihe

von Krankheiten, die durch Spezialisten behandelt werden. Hierzu zählen Typ-1-

Gaucher-Krankheit, Niemann-Pick-Krankheit Typ C, digitale Ulzerationen bei

Patienten mit systemischer Sklerose sowie Mycosis fungoides vom Typ kutanes T-

Zell-Lymphom.

Das Unternehmen wurde Ende 1997 gegründet und beschäftigt inzwischen über 2.500

engagierte Fachkräfte. Actelion ist in allen wichtigen Märkten der Welt präsent,

darunter Europa, USA, Japan, China, Russland und Mexiko. Der Hauptsitz des

Unternehmens befindet sich in Allschwil / Basel, Schweiz.

Actelion Aktien werden an der SIX Swiss Exchange als Teil des Blue-Chip-Index

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Actelion Pharmaceuticals Ltd, Gewerbestrasse 16, CH-4123 Allschwil

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www.actelion.com

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Entwicklungsprogramme der Gesellschaft und den damit in Zusammenhang stehenden

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zukunftsgerichtete Aussagen reflektieren die gegenwärtigen Ansichten der

Gesellschaft bezüglich dieser zukünftigen Ereignisse und unterliegen bekannten

und unbekannten Risiken, Unsicherheiten und Annahmen. Viele Faktoren können die

effektive Performance, Resultate oder Leistungen beeinflussen, sodass sie

erheblich von derartigen ausdrücklichen oder implizit erwähnten

zukunftsgerichteten Aussagen abweichen können. Sollten eines oder mehrere dieser

Risiken eintreten oder Annahmen sich als nicht korrekt herausstellen, können die

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[HUG#1990000]

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