Fulcrum Therapeutics, Inc. Aktie

Fulcrum Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen konzentriert sich darauf, das Leben von Patienten mit genetisch definierten seltenen Krankheiten in Bereichen mit hohem medizinischem Bedarf zu verbessern. Der klinische Produktkandidat des Unternehmens, Losmapimod, wird für die potenzielle Behandlung der fazioskapulohumeralen Muskeldystrophie (FSHD) entwickelt. Der andere klinische Produktkandidat ist FTX-6058, der für die Behandlung bestimmter Hämoglobinopathien, einschließlich der Sichelzellkrankheit (SCD), entwickelt wird. Neben der Entwicklung von Produktkandidaten hat das Unternehmen einen Ansatz zur Entdeckung von Medikamenten entwickelt, den es zur systematischen Identifizierung und Validierung von zellulären Wirkstoffzielen einsetzt, die potenziell die Genexpression modulieren können, um bekannte Ursachen von genetisch definierten seltenen Krankheiten zu behandeln. Das Unternehmen hat Pociredir entwickelt, das den Spiegel von fetalem Hämoglobin (HbF) für die Behandlung von Menschen mit SCD erhöhen soll.