Kiadis Pharma veröffentlicht Update zu klinischen und regulatorischen Fortschritten mit ATIR101(TM) und ATIR201(TM)

    Kiadis Pharma veröffentlicht Update zu klinischen und regulatorischen Fortschritten mit
ATIR101(TM) und ATIR201(TM)

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Kiadis Pharma veröffentlicht Update zu klinischen und regulatorischen
Fortschritten mit ATIR101(TM) und ATIR201(TM)

06.02.2017 / 07:03
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Kiadis Pharma veröffentlicht Update zu klinischen und regulatorischen
Fortschritten mit ATIR101(TM) und ATIR201(TM)

~ Zulassungsrelevante Phase-III-Studie mit ATIR101(TM) gestartet ~
~ Zulassungsantrag (MAA) für ATIR101(TM) zur Einreichung bei  EMA  geht gut
voran ~

Amsterdam, Niederlande, 6. Februar 2017, - Kiadis Pharma N.V. ("Kiadis
Pharma" oder das "Unternehmen") (Euronext Amsterdam und Brüssel: KDS), ein
biopharmazeutisches Unternehmen, das über innovative T-Zell-basierte
Immuntherapie-Behandlungen für Blutkrebs und erbliche Blutkrankheiten in
der klinischen Entwicklung verfügt, gab heute ein Status-Update zum
klinischen und regulatorischen Fortschritt von ATIR101(TM), dem
Hauptprodukt des Unternehmens.  ATIR101(TM) adressiert die wesentlichen
Risiken und Einschränkungen einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation
("hematopoietic stem cell transplantation", HSCT) bei Blutkrebs.

Start der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie mit ATIR101(TM)
Nach Genehmigung durch die kanadische Gesundheitsbehörde Health Canada
freut sich das Unternehmen, die Initiierung der randomisierten,
kontrollierten, transatlantischen Phase-III-Studie mit ATIR101(TM) (CR-
AIR-009) bekannt zu geben. An der Phase-III-Studie werden etwa 195
Patienten mit akuter Leukämie teilnehmen, die randomisiert 1:1 entweder
eine haploidentische allogene HSCT gemäß dem Kiadis Pharma-Ansatz mit einer
Einzeldosis ATIR101(TM) oder eine Cyclophosphamid-Behandlung nach der
Transplantation (auch bekannt als Baltimore-Protokoll) erhalten. Das
Studienprotokoll wurde ebenfalls bei der US-amerikanischen
Gesundheitsbehörde (Food and Drug Administration, FDA) sowie mehreren
europäischen Regulierungsbehörden zur Genehmigung eingereicht und wird
derzeit bewertet. Nach erteilter Genehmigung wird die Studie auf
zusätzliche Studienzentren in den Vereinigten Staaten und Europa
ausgeweitet.

Kiadis Pharma hat CTI Clinical Trial and Consulting Services, Inc., ein
internationales klinisches Auftragsforschungsinstitut beauftragt, in
Zusammenarbeit mit dem Unternehmen den klinischen Part der Studie zu
unterstützen. PCT, LLC, ein Unternehmen von Caladrius Biosciences, einem
führenden externen Auftragshersteller für die Zelltherapieindustrie, wird
ATIR101(TM) für die Vereinigten Staaten und Kanada produzieren. Der DRK-
Blutspenderdienst, Baden-Württemberg/Hessen, wird den Wirkstoff weiterhin
für den europäischen Raum produzieren. Alle 15 Studienzentren, die an der
Phase-II-Studie mit ATIR101(TM) (CR-AIR-007 und CR-AIR-008) teilgenommen
hatten, haben ihre Absicht bestätigt, auch an der Phase-III-Studie (CR-
AIR-009) teilzunehmen. Kiadis Pharma rekrutiert aktiv und schnell weitere
Studienstandorte mit dem Ziel, dass mehr als 40 Zentren in Nordamerika und
Europa an der Phase-III-Studie partizipieren.

 Laufende CR-AIR-008 Studie bestätigt weiterhin das Sicherheitsprofil von
ATIR101(TM)
Die Infusion einer Einzeldosis ATIR101(TM) ist auch in der laufenden Phase-
II-Studie mit ATIR101(TM) (CR-AIR-008) weiterhin sicher und es werden, wie
bereits angekündigt, Patienten auch weiterhin mit einer Einzeldosis
ATIR101(TM) gemäß dem klinischen Studienprotokoll und der Empfehlung des
unabhängigen Datenüberwachungsausschusses (Independent Data Monitoring
Committee, IDMC) in dieser Studie behandelt werden. Im Rahmen der Studie
erhielten bislang fünf Patienten eine Einzeldosis ATIR101(TM), von denen
drei bereits vor über 120 bis 150 Tagen die Infusion verabreicht wurde.
Keiner dieser Patienten zeigte irgendwelche Symptome einer schweren Graft-
versus-Host-Disease (GvHD), obwohl keiner dieser Patienten prophylaktische
Immunsuppression erhalten hatte.

Zulassungsantrag für ATIR101(TM) bei der EMA macht gute Fortschritte
Nach dem Beschluss des Unternehmens, einen Zulassungsantrag ("Marketing
Authorization Application", MAA) bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur
(EMA) für die Verwendung von ATIR101(TM) zur Behandlung von Blutkrebs zu
stellen, bestätigt Kiadis Pharma, dass die Vorbereitungen zur Einreichung
des Dossiers gute Fortschritte machen. Der Zulassungsantrag wird auf den
Ergebnissen der erfolgreichen Phase-II-Einzeldosisstudie (CR-AIR-007)
basieren, in der gezeigt werden konnte, dass ATIR101(TM) sicher per
Infusion verabreicht werden kann, statistisch belegte, signifikante
Vorteile für das Gesamtüberleben bringt sowie - verglichen mit einer
Kontrollgruppe von Patienten aus einer Beobachtungsstudie, die eine
ähnliche T-Zellen-depletierte Stammzelltransplantation von einem
haploidentischen Familienmitglied erhalten haben, jedoch ohne die
zusätzliche Gabe von ATIR101(TM) - die Todesrate durch GvHD und Infektionen
gesenkt hat.

Kiadis Pharma hat von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) bereits
ein "Arzneimittel für neuartige Therapien" Zertifikat ("Advanced Therapy
Medicinal Products-", ATMP certificate) für ihre Herstellungsqualität und
ihre präklinischen Daten erhalten, womit anerkannt wird, dass die für
ATIR101(TM) generierten Daten den strengen Standards der Agentur für die
Bewertung einer MAA entsprechen.

Vorbehaltlich der noch ausstehenden Zulassung durch die EMA erwartet Kiadis
Pharma eine Markteinführung von ATIR101(TM) in Europa im Jahr 2018.

Phase-I/II-Studie mit ATIR201(TM)
Wie bereits angekündigt, hat die klinische Phase-I/II-Studie des
Unternehmens mit seinem Produkt ATIR201(TM) zur Behandlung von Thalassämie
(CR-BD-001) die Zulassung von sowohl der nationalen regulatorischen Behörde
des Vereinigten Königreichs (MHRA, "Medicines and Healthcare products
Regulatory Agency") als auch von der Ethikkommission der Royal Manchester
Kinderklinik und der Birmingham Kinderklinik erhalten. Darüber hinaus ist
nun die Zustimmung der Ethikkommission der Universität Regensburg in
Deutschland eingegangen. Die Zulassung durch die nationale Behörde in
Deutschland steht noch aus. Kiadis Pharma erwartet, dass erste klinische
Studienergebnisse in der zweiten Hälfte des Jahres 2017 verfügbar sein
werden.


Dr. Manfred Rüdiger, Chief Executive Officer von Kiadis Pharma,
kommentierte: "Ich freue mich sehr über den Start unserer pivotalen Phase-
III-Studie mit ATIR101(TM). Dies sind wichtige Impulse für die Entwicklung
unseres Unternehmens und auch die Vorbereitungen für die Einreichung
unseres Zulassungsantrages bei der EMA machen gute Fortschritte. Diese
Aktivitäten sind ein wichtiger Schritt, um den Patienten unsere potenziell
lebensrettende Therapie, die zudem sowohl in Europa als auch in den USA den
Orphan-Drug-Status erhalten hat, nach der erwarteten Markteinführung in
Europa im Jahr 2018 zur Verfügung zu stellen."

Über ATIR101(TM)
Für Patienten, die an einer Form von Blutkrebs leiden, wird eine allogene
hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT, hematopoetic stem cell
transplantation) allgemein als die wirksamste kurative Behandlung
angesehen. Während der HSCT wird das Knochenmark, der Sitz der entarteten
Krebszellen, komplett zerstört und anschließend durch Stammzellen aus dem
Transplantat des gesunden Spenders ersetzt. Nach einer HSCT dauert es in
der Regel mindestens sechs bis 12 Monate, bis der Patient wieder ein
normales Blutbild und ein funktionierendes Immunsystem aufweist. Während
dieser Zeit ist der Patient nicht nur äußerst anfällig für Infektionen
durch Bakterien, Viren und Pilze, sondern trägt auch ein hohes
Rückfallrisiko.

ATIR101(TM) (Allodepleted T-cell ImmunotheRapeutics) ermöglicht eine
sichere Infusion von Spenderlymphozyten (donor lymphocyte infusion, DLI)
von einem genetisch nur teilweise passenden (haploidentischen)
Familienmitglied, ohne das Risiko einer ernsten Graft-versus-Host-Reaktion
(Graft-versus-Host-Disease, GvHD). Die T-Zellen in ATIR101(TM) helfen,
Infektionen und verbliebene Tumorzellen zu bekämpfen und so die Zeit bis
zur vollständigen Wiederherstellung des Immunsystems aus den
transplantierten Stammzellen zu überbrücken.

T-Zellen, die im Empfänger GvHD verursachen würden, werden in ATIR101(TM)
mit Hilfe der Kiadis Pharma-Photodepletion-Technologie aus den
Spenderlymphozyten eliminiert, was das Risiko von GvHD minimiert und eine
prophylaktische Immunsuppression unnötig macht. Gleichzeitig können in
ATIR101(TM) enthaltene potenzielle krebszellvernichtende T-Zellen des
Spenders die noch verbliebenen Tumorzellen eliminieren und damit ein
Wiederauftreten der Erkrankung verhindern, was Graft-versus-Leukämie-(GvL)-
Effekt genannt wird.

ATIR101(TM), verabreicht als ein die HSCT begleitendes Immuntherapeutikum,
versorgt den Patienten mit funktionellen, reifen Immunzellen, die aus
Spendermaterial haploidentischer Familienmitglieder gewonnen werden. Diese
können Infektionen und Tumorzellen bekämpfen, ohne GvHD zu verursachen.
ATIR101(TM) hat somit das Potenzial, HSCT zu einer anwendbaren kurativen
Behandlungsoption für einen größeren Kreis von Patienten zu machen.

Das Unternehmen schätzt, dass für etwa 35% der Patienten, die dringend eine
HSCT benötigen, rechtzeitig kein passender Spender gefunden werden kann.
Ein haploidentisches Familienmitglied steht allerdings als potenzieller
Spender in der Regel für mehr als 95% der Patienten zur Verfügung.

ATIR101(TM) besteht aus Spender-T-Zellen, die Infektionen und verbliebene
Tumorzellen bekämpfen, ohne eine schwere GvHD hervorzurufen und wurde
entwickelt, um bei gleichzeitig niedrigen Rückfallquoten die Sterberate
infolge von Infektionen zu reduzieren.


Über Kiadis Pharma
Kiadis Pharma ist auf zellbasierte immuntherapeutische Produkte für die
Behandlung von Blutkrebs sowie erblich bedingte Blutkrankheiten
spezialisiert. Die Produkte des Unternehmens besitzen das Potenzial, die
Risiken und Einschränkungen zu überwinden, die mit der allogenen
hämatopoetischen Stammzelltransplantation ("allogeneic hematopoietic stem
cell transplantation", HSCT) verbunden sind. Dazu gehören die Graft-versus-
Host-Reaktionen, ein Rückfall der Krebserkrankung, opportunistische
Infektionen sowie die begrenzte Verfügbarkeit von passenden Spendern. Das
Unternehmen ist der Auffassung, dass HSCT die erste Wahl zur Behandlung von
Blutkrebs, erblich bedingten Blutkrankheiten und möglicherweise von
Autoimmunkrankheiten sowie von soliden Organtransplantationen werden
könnten.

Am 05. Dezember 2016 gab das Unternehmen auf der Jahrestagung der American
Society of Hematology (ASH) positive Phase-II-Daten zu seinem Hauptprodukt
ATIR101(TM) bei Blutkrebspatienten bekannt. Die Studiendaten bestätigten,
dass ATIR101(TM) die transplantationsbedingte Sterblichkeit deutlich
reduziert und die Überlebenswahrscheinlichkeit wesentlich verbessert. Zudem
hat ATIR101(TM) bei keinem der Patienten eine GvHD vom lebensbedrohlichen
Grad III-IV hervorgerufen. Auf Basis dieser positiven Ergebnisse wurde eine
klinische Phase-III-Studie initiiert. ATIR101(TM) hat sowohl in den USA als
auch in Europa den Orphan-Drug-Status erhalten.

Der zweite Produktkandidat des Unternehmens, ATIR201(TM), adressiert
erblich bedingte Blutkrankheiten mit einem anfänglichen Schwerpunkt auf
Thallassämie, eine Erkrankung, die bei Patienten zu einer Zerstörung von
roten Blutzellen führt. Vor Kurzem wurde die klinische Phase-I/II-
Entwicklung für ATIR201(TM) begonnen.

Kiadis Pharma mit Hauptsitz in Amsterdam, Niederlande, wurde von der
Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für ihre Herstellungsqualität und
ihre nicht-klinischen Daten der Status als Arzneimittel für neuartige
Therapien ("Advanced Therapy Medicinal Products", ATMP) gewährt. Die Aktien
des Unternehmens sind an der Euronext Amsterdam und Brüssel gelistet.
Weitere Informationen unter www.kiadis.com.



Unternehmenskontakt:
Manfred Rüdiger, CEO
Kiadis Pharma
Entrada 231-234
1114 AA Amsterdam-Duivendrecht
Niederlande
Tel. [phone]
[e-mail]

Medienkontakt für Deutschland & Investor Relations Kontinentaleuropa:
MC Services AG
Anne Hennecke
Tel.: [phone]
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