Newron gibt Update zur klinischen Studie STARS mit Sarizotan zur Behandlung des Rett-Syndroms bekannt

    Newron gibt Update zur klinischen Studie STARS mit Sarizotan zur Behandlung des Rett-Syndroms
bekannt

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DGAP-News: Newron Pharmaceuticals S.p.A. / Schlagwort(e): Studie/Sonstiges
Newron gibt Update zur klinischen Studie STARS mit Sarizotan zur Behandlung
des Rett-Syndroms bekannt

13.06.2018 / 07:15
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Newron gibt Update zur klinischen Studie STARS mit Sarizotan zur Behandlung
des Rett-Syndroms bekannt

  * Studie soll Registrierung nun im 2. Halbjahr 2018 abschliessen,
    Studienergebnisse im 1. Halbjahr 2019 erwartet

  * 90% der Patienten in langfristige Verlängerungs-Studie übergegangen

  * Rett-Syndrom ist eine seltene Krankheit ohne zugelassene Behandlung

Mailand, Italien und Morristown, New Jersey, USA - 13. Juni 2018 -
("Newron", SIX: NWRN), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die
Entwicklung neuartiger Therapien für Patienten mit Erkrankungen des
zentralen und peripheren Nervensystems konzentriert, gibt heute bekannt,
dass die klinische Studie STARS ("Sarizotan Treatment of Apneas in Rett
Syndrome") in Patienten mit Rett-Syndrom die Rekrutierung im 2. Halbjahr
2018 abschliessen soll. Newron erwartet, die Ergebnisse der Studie im 1.
Halbjahr 2019 zu rapportieren.

Derzeit haben sich über 100 Patienten im Alter von sechs Jahren und älter
für die Aufnahme in die Studie qualifiziert. Basierend auf der aktuellen
Screening- und Qualifikationsrate geht Newron davon aus, dass die
Randomisierung der angestrebten 129 Patienten bis Ende 2018 abgeschlossen
sein wird. Die STARS-Studie wird bei Patienten durchgeführt, bei denen im
Verlauf der Erkrankung klinisch signifikante Apnoen vorliegen. Apnoen sind
ein Hauptmerkmal des Rett-Syndroms, das bei etwa 70% der Patienten auftritt,
wesentlich zu anderen Komorbiditäten beiträgt und zu einer verringerten
Lebensqualität führt. Das Rett-Syndrom ist eine schwere,
neuro-entwicklungsbedingte seltene Erkrankung ("Orphan Disease") ohne
zugelassene Behandlungsmöglichkeiten, die vor allem Mädchen ab einem sehr
jungen Alter betrifft.

Nur Patienten, welche pro Stunde mindestens 10 Episoden klinisch
signifikanter Apnoe haben (von jeweils mehr als 10 Sekunden, tagsüber und im
Wachzustand), qualifizieren sich für die Aufnahme in die Studie. Diese
Aufzeichnungen werden über einen Zeitraum von 5-6 Stunden pro Tag an 3 Tagen
pro Woche durchgeführt, mit der Möglichkeit für Patienten, den Vorgang in
den folgenden 3 Wochen zu wiederholen, falls sie sich in der ersten Woche
des Screenings nicht qualifizieren. Patienten, die die Zulassungskriterien
erfüllen, werden randomisiert der Behandlung mit Wirkstoff oder Placebo
zugeteilt und zu vier verschiedenen Zeitpunkten der 24-wöchigen
Doppelblindstudie zu Hause den gleichen Aufzeichnungen der Atmungsaktivität
unterzogen. Der primäre Endpunkt für die STARS-Studie ist die Reduzierung
der Episoden der Apnoe während der Wachzeit um 20 Prozent. Während der
6-monatigen Studie erhalten die Patienten eine Behandlung mit Tagesdosen von
10 und 20 mg Sarizotan oder Placebo.

Die Behandlung mit Sarizotan wurde sehr gut vertragen, mit einer sehr
geringen Abbruchrate aufgrund von Nebenwirkungen oder mangelnder
Wirksamkeit. Von den Patienten, welche die 24-wöchige Doppelblind-Phase
erfolgreich abgeschlossen hatten, setzten rund 90 Prozent ihre Teilnahme an
der Studie fort und registrierten sich für die langfristige
Open-Label-Erweiterung. Die Sicherheit der Patienten in der Studie wird von
einem unabhängigen internationalen Gremium überwacht, das alle
Sicherheitsdaten überprüft und empfohlen hat, die Studie ohne jegliche
Änderung fortzusetzen.


Über das Rett-Syndrom
Das Rett-Syndrom ist eine schwere neurologische Entwicklungsstörung, von der
hauptsächlich Mädchen und Frauen betroffen sind. Die geschätzte Prävalenz
liegt bei einer von 10.000 Frauen. Es stehen keine zugelassenen Therapien
zur Verfügung. Kennzeichnend für das Rett-Syndrom sind der Verlust
erworbener fein- und grobmotorischer Fähigkeiten und die Entwicklung
neurologischer, kognitiver und autonomer Funktionsstörungen, die zum Verlust
der Fähigkeit zur Ausübung normaler Alltagsaktivitäten sowie der Geh- oder
Kommunikationsfähigkeit führen. Das Rett-Syndrom ist außerdem mit einer
verminderten Lebenserwartung verbunden. Etwa 25 Prozent der Todesfälle bei
Patienten mit Rett-Syndrom stehen möglicherweise mit multiplen
kardiorespiratorischen Arrhythmien im Zusammenhang, die von der Unreife des
Hirnstamms und autonomem Versagen herrühren. Bei über 95 Prozent dieser
Patienten liegt eine zufällige Mutation am MeCP2-Gen vor. Episoden von
Apnoe, Hyperventilation und Atemstörungen treten bei ca. 70 Prozent der
Patienten mit Rett-Syndrom in irgendeiner Lebensphase auf.

Über Newron Pharmaceuticals
Newron (SIX: NWRN) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf
neuartige Therapien für Erkrankungen des zentralen und peripheren
Nervensystems konzentriert. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz im
italienischen Bresso in der Nähe von Mailand. Xadago(R) (Safinamide) ist in
der EU, der Schweiz und den USA für die Behandlung der Parkinson-Krankheit
zugelassen und wird von Newron's Partner Zambon vertrieben. US WorldMeds
besitzt die Vermarktungsrechte in den USA. Meiji Seika hält die
Entwicklungs- und Vermarktungsrechte in Japan und anderen Schlüsselregionen
Asiens. Über Xadago(R) für die Parkinson-Krankheit hinaus verfügt Newron
über eine starke Pipeline vielversprechender Behandlungen für Patienten mit
seltenen Erkrankungen, die sich in unterschiedlichen Stadien der klinischen
Entwicklung befinden. Dazu gehören Sarizotan für das Rett-Syndrom und
Ralfinamide für Patienten mit bestimmten seltenen Schmerzindikationen.
Newron entwickelt darüber hinaus Evenamide als mögliche erste
Begleittherapie zur Behandlung von Patienten mit Positivsymptomen der
Schizophrenie. Weitere Informationen unter www.newron.com.

Für weitere Informationen:

Newron
Stefan Weber - CEO
[phone]
[e-mail]

Grossbritannien/Europa
Julia Phillips / Natalie Garland-Collins, FTI Consulting
[phone]
[e-mail]

Schweiz
Martin Meier-Pfister, IRF Communications
[phone]
[e-mail]

Deutschland/Europa
Anne Hennecke, MC Services
[phone]
[e-mail]

USA
Beth Kurth, LaVoieHealthScience
[phone], Ext. 106
[e-mail]

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erschöpfende Weise) folgende Themen betreffen: (1) die Fähigkeit von Newron,
ihre Geschäftsfelder weiterzuentwickeln und auszubauen, die Entwicklung
ihrer aktuellen Produktkandidaten erfolgreich abzuschliessen, laufende und
zukünftige Kollaborationen zur Entwicklung und Vermarktung ihrer
Produktkandidaten mit Erfolg zu führen und die Kosten (einschliesslich
Personalkosten) zu senken, (2) den Markt für Arzneimittel zur Behandlung von
Erkrankungen des ZNS und von Schmerzen, (3) die erwarteten zukünftigen
Erträge, Investitionen und finanziellen Ressourcen von Newron und (4) diesen
Aussagen zugrundeliegende Hypothesen. In manchen Fällen können diese
Aussagen und Hypothesen anhand von Begriffen wie "werden", "voraussehen",
"schätzen", "erwarten", "prognostizieren", "beabsichtigen", "planen",
"vermuten", "abzielen" und anderen Wörtern und Begriffen mit ähnlicher
Bedeutung erkannt werden. Alle in diesem Dokument enthaltenen Aussagen
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