Unternehmen Nightstar Therapeutics PLC

Nightstar Therapeutics PLC, ehemals Nightstar Therapeutics Limited, ist ein Unternehmen für Gentherapie in der klinischen Phase. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung und Vermarktung neuartiger Einmalbehandlungen für Patienten, die an seltenen erblichen Netzhauterkrankungen leiden, die ansonsten zur Erblindung führen würden. Das Unternehmen entwickelt eine Pipeline von firmeneigenen Produktkandidaten, die darauf abzielen, das Fortschreiten von erblichen Netzhauterkrankungen wesentlich zu verändern oder zu stoppen. Der führende Produktkandidat des Unternehmens, NSR-REP1, zur Behandlung von Choroiderämie oder CHM, befindet sich in der klinischen Entwicklung der Phase III. Das Unternehmen führt auch eine klinische Phase-I/II-Studie mit seinem zweiten Produktkandidaten, NSR-RPGR, zur Behandlung von X-chromosomal verknüpfter Retinitis pigmentosa oder XLRP durch. Der dritte Produktkandidat des Unternehmens, NSR-BEST1, befindet sich in der präklinischen Entwicklung zur Behandlung der besten vitelliformen Makula-Dystrophie oder der besten Krankheit.