Basel (awp) - Der Pharmakonzern Novartis hat am Wochenende mit einer Vielzahl von Studiendaten von sich reden gemacht. Zudem hat die US-Gesundheitsbehörde FDA den Zulassungsantrag für die Genersatztherapie AVXS-101 zur Behandlung von erblich bedingtem Muskelschwund (SMA) genehmigt.

Diesen Zulassungsantrag wird die Behörde beschleunigt überprüfen, wie sie Novartis zusätzlich zugesagt hat. Laut Mitteilung vom Monat wird sie damit im Mai kommenden Jahres ihre Entscheidung mitteilen. Darüber hinaus wird AVXS-101 ab jetzt unter dem Namen Zolgensma geführt.

Bei SMA Typ 1 handelt es sich um eine progressive neuromuskuläre Erkrankung. Sie ist laut Mitteilung die häufigste Ursache für genetische Mortalität bei Säuglingen weltweit. Zolgensma ist demnach die erste Therapie, in der eine seltene, monogene Krankheit mit Hilfe der Genersatztherapie - einer Technologie, die ein fehlendes oder defektes Gen durch eine funktionelle Kopie ersetzt - behandelt würde.

Gute Ergebnisse am ASH-Kongress

Bereits am Wochenende hat Novartis im Zuge des Fachkongresses der American Society of Hematology (ASH) neue Studiendaten zu seiner personalisierten CAR-T-Zelltherapie Kymriah präsentiert. So habe Kymriah "weiterhin eine starke Wirksamkeit mit dauerhaften Reaktionen" gezeigt und dabei ein konsistentes Sicherheitsprofil aufgewiesen. "Diese Analysen bestärken uns in unserem Glauben an das Potenzial der CAR-T-Zelltherapie zur Verlängerung des Lebens von Patienten mit fortgeschrittenen B-Zell-Malignomen", wurde Samit Hirawat vom Novartis Oncology Global Drug Development in der Meldung zitiert.

Novartis hatte erst im Oktober eine Zulassung für Kymriah in der Schweiz erhalten. Die einmalige Behandlung mit dem Mittel soll hierzulande 370'000 Franken kosten. In den USA, der EU und weiteren Ländern ist die Therapie bereits zugelassen.

Darüber hinaus hat Novartis auch noch Daten zu seinem Medikament Crizanlizumab zur Behandlung von Sichelzellenkrankheiten (SCD) veröffentlicht. Die Analyse zeigte demnach, dass mehr Patienten keine vaso-okklusiven Krisen (VOC) hatten, wenn sie mit Crizanlizumab statt mit einem Placebo behandelt wurden.

Positive Bewertung

Für ZKB-Analyst Michael Nawrath sind die Nachrichten vom Kongress unter dem Strich leicht positiv. Gerade etwa der Thrombopoietin Rezeptor Agonist (TRORA) Promacta gegen die seltene Blutkrankheit ITP (Immun Thrombozytopenie) habe in einer retrospektiven Analyse im Vergleich zu den anderen vier gängigen Behandlungsmethoden die besten Ergebnisse gezeigt. Nawrath bezeichnet das Mittel denn auch als unbeachteten Blockbuster.

Am Markt werden die Ergebnisse ebenfalls freundlich aufgenommen, wie das Kursplus von 1,8 Prozent gegen 9.30 Uhr zeigt. Der Leitindex SMI steht zeitgleich um 1,45 Prozent höher.

hr/rw