Basel (awp) - Roche sieht die Wirksamkeit seines Produktkandidaten Risdiplam durch die jüngsten Studien-Ergebnisse untermauert. So habe das Mittel bei Patienten, die am Typ 2 oder 3 der seltenen Muskelerkrankung spinale Muskelatrophie (SMA) leiden, die motorischen Funktionen teilweise klar verbessert, teilte der Konzern am Donnerstag mit.

In den vergangenen Monaten ist viel über den erblichen Muskelschwund SMA zu lesen gewesen. Kein Wunder: Mit Novartis und Roche bemühen sich die beiden Schweizer Schwergewichte um Marktanteile. Dabei hat Novartis für seine Gentherapie bereits eine US-Zulassung, Roche wartet noch auf die Entscheidung der Behörden.

Seit dem gestrigen Mittwoch ist die Behandlung dieser Krankheit nun nochmals in den Fokus gerückt. In der Nähe von Paris findet nämlich zum zweiten Mal der Fachkongress SMA Europe statt.

Dabei präsentiert Roche Daten zu seinem Produktkandidaten Risdiplam. Das ist ein Mittel, das die betroffenen Patienten einmal täglich schlucken müssen. Roche legte an dem Kongress 1-Jahres-Daten aus der Phase-III-Studie SUNFISH vor. Dabei wurde Risdiplam bei Personen im Alter von 2-25 Jahren mit SMA des Typs 2 oder 3 eingesetzt und mit Placebo verglichen.

Verschiedene Schweregrade

SMA wird in unterschiedliche Typen unterschieden. Etwa eines von 10'000 Neugeborenen kommt mit SMA auf die Welt. Der Gendefekt führt dazu, dass die Nerven im Rückenmark die Muskeln nicht ausreichend versorgen. Dabei ist Typ 1 am schwerwiegendsten. Kinder mit dieser Form erreichen meist ihr zweites Lebensjahr nicht. Beim Typ 2 ist die motorische Entwicklung stark verzögert und auch die Lebenserwartung kann hierbei verkürzt sein. Beim Typ 3 können die Betroffenen zwar irgendwann mal gehen, verlieren dann aber diese Fähigkeit später wieder.

Ziel der SUNFISH-Studie von Roche war es, eine deutliche Verbesserung auf der Motorik-Mess-Skala (MFM-32) zu erreichen. Dieses Ziel wurde klar erreicht, wie Roche am Donnerstag mitteilte. Die stärksten Reaktionen im Vergleich zu Placebo wurden in der jüngsten Altersgruppe (2-5 Jahre) beobachtet.

"In der jüngeren Altersgruppe findet sich eine Mischung von Typ 2 und 3 Patienten mit unterschiedlichem Grad der Behinderung meist die Typ 2-Patienten zu finden", erklärte Paulo Fontoura, Leiter Entwicklung Neurowissenschaften bei Roche, im Gespräch mit AWP. "Bei diesen Patienten haben wir eine deutliche Zunahme motorischer Funktion gesehen."

'Keine Verschlechterung ist schon gut'

Zudem sei in der Altersgruppe der 18- bis 25-Jährigen eine Stabilisierung beobachtet worden, was das Ziel der Behandlung dieser Patienten gewesen sei. "Dieser Punkt ist wichtiger, als er auf den ersten Blick scheint", stellte Fontoura heraus. "Gerade diesen Patienten, ist es eben sehr wichtig, dass sich ihr Zustand nicht weiter verschlechtert." Wie der Experte erklärt, konnten manche dieser Patienten zu einem früheren Zeitpunkt womöglich laufen - eine Fähigkeit, die sie im Laufe der Zeit aber wieder verlieren könnten.

Wichtig sei auch, dass sich viele der bislang durchgeführten Studien noch nicht so intensiv gerade mit Patienten des Typs 2 und 3 befassen, ergänzte der Neurologe. "Die Symptome bei diesen älteren Patienten sind sehr unterschiedlich." Roche habe bei der Patientenrekrutierung auch keine besonderen Auswahlkriterien angewandt, so dass die Patientengruppe recht breit gefächert gewesen sei in puncto Symptome und Grad der Beeinträchtigung.

"Bisher liegen Daten aus erst einem Jahr vor, also stehen wir noch am Anfang, um weitere mögliche langfristige Vorteile dieser Behandlung zu verstehen", so Fontoura. "Die Prüfer in unseren Studien haben aber Kinder gesehen, die kaum laufen konnten und mit Risdiplam in der Lage waren, ein Velo zu fahren."

hr/rw