Santhera Pharmaceuticals : Britische Arzneimittelbehörde MHRA erneuert EAMS Scientific Opinion für Santheras Idebenon bei Duchenne-Muskeldystrophie

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Britische Arzneimittelbehörde MHRA erneuert EAMS Scientific Opinion für Santheras Idebenon bei Duchenne-Muskeldystrophie

Pratteln, Schweiz, 24. Juni 2019 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt bekannt, dass die britische Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) die Early Access to Medicines Scheme (EAMS) Scientific Opinion für Idebenon zur Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und abnehmender Atmungsfunktion, ohne Glukokortikoid-Begleitmedikation, für ein weiteres Jahr erneuert hat. Mit dieser Verlängerung bestätigte die MHRA ihre positive wissenschaftliche Beurteilung für Idebenon, für das kürzlich ein entsprechender europäischer Zulassungsantrag (MAA) eingereicht wurde.

Bei der Beantragung der EAMS-Erneuerung reichte Santhera neue Wirksamkeitsdaten (einschliesslich der Ergebnisse der Langzeitstudie SYROS) ein, die das Potenzial für eine klinisch relevante Erhaltung der Atmungsfunktion während einer Idebenon-Behandlung für bis zu sechs Jahre im Therapiealltag aufzeigen. Mit der Erneuerung des EAMS1 hat die MHRA den Zugang zu Idebenon für DMD-Patienten mit dem dringendsten medizinischen Bedarf ermöglicht. Erst kürzlich hat Santhera einen Antrag auf bedingte Zulassung (CMA) bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für Idebenon (unter der Marke Puldysa®) zur Behandlung von Atmungsfunktionsverlust bei DMD eingereicht.

"Wir begrüssen die EAMS-Erneuerung für Idebenon, denn sie bietet eine therapeutische Option für DMD-Patienten mit Atmungsfunktionsverlust in Grossbritannien, die sonst keine Behandlungsalternative haben", sagte Kristina Sjöblom Nygren, MD, Chief Medical Officer und Head of Development bei Santhera. "Letzten Monat haben wir einen europäischen Zulassungsantrag für Idebenon bei DMD eingereicht. In diesem Zusammenhang sehen wir die MHRA-Erneuerung nicht nur als weitere Anerkennung des positiven Nutzen/Risiko-Profils von Idebenon in dieser Patientenpopulation, sondern es trägt auch dazu bei, die Zeit bis zur Arzneimittelzulassung zu überbrücken."

Idebenon ist seit Juni 2017 in Grossbritannien über das EAMS erhältlich. Derzeit profitieren 67 Patienten mit DMD in mehreren spezialisierten DMD-Zentren Grossbritanniens vom Zugang zu Idebenon über EAMS.

Im Rahmen des EAMS, und wie im öffentlichen Beurteilungsbericht2 dargelegt, kann Idebenon als Behandlung eingesetzt werden, um den Atmungsfunktionsverlust bei DMD-Patienten zu verlangsamen, welche mindestens 10 Jahre alt sind und gleichzeitig keine Glukokortikoide einnehmen. Patienten müssen die klinischen Aufnahmekriterien für das EAMS erfüllen, einschliesslich des Nachweises eines bestehenden Atmungsfunktionsverlusts vor Beginn der Behandlung. Raxone kann Patienten verabreicht werden, die zuvor mit Glukokortikoiden behandelt wurden, oder bei denen diese nicht verträglich oder nicht angezeigt sind.

Diese Mitteilung ist eine Übersetzung der verbindlichen englischen Originalversion.

Britische Arzneimittelbehörde MHRA erneuert EAMS Scientific Opinion für Santheras Idebenon bei Duchenne-Muskeldystrophie 24. Juni 2019 / Seite 2 von 2

1. Annex zum öffentlichen Beurteilungsbericht (2. Erneuerung, 2019). Einsehbar unter:https://assets.publishing.service.gov.uk/government/uploads/system/uploads/attachment_data/file/809856/AN NEX_to_PAR_Raxone_EAMS_Second_Renewal.pdf
2. Öffentlicher Beurteilungsbericht. Link:https://assets.publishing.service.gov.uk/government/uploads/system/uploads/attachment_data/file/620862/Rax one_FINAL_Public_Assessment_Report.pdf

Über das UK Early Access to Medicines Scheme (EAMS)

Das EAMS in Grossbritannien soll Patienten mit lebensbedrohlichen oder zu schwerer Beeinträchtigung führenden Erkrankungen, für die es keine oder keine zufriedenstellenden Behandlungsoptionen gibt, den Zugang zu noch nicht zugelassenen Arzneimitteln ermöglichen. Im Rahmen des EAMS begutachtet die MHRA Nutzen und Risiken eines Arzneimittels in einer wissenschaftlichen Beurteilung (Scientific Opinion) basierend auf den bei der EAMS-Einreichung verfügbaren Daten. Das EAMS ist freiwillig und die Beurteilung seitens der MHRA ist kein Ersatz für das normale Zulassungsprozedere für Medikamente.

Über Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN), ein Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen, ist auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente für seltene und andere Erkrankungen mit hohem medizinischen Bedarf fokussiert. Das Produktportfolio umfasst Arzneimittel für neuro- ophthalmologische, neuromuskuläre und pulmonale Krankheiten, die entweder in der klinischen Entwicklung sind oder bereits die Marktzulassung erhalten haben. Santheras Raxone® (Idebenon) ist in der Europäischen Union, Norwegen, Island, Liechtenstein, Israel und Serbien zur Behandlung von Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON) zugelassen und wird derzeit in über 20 Ländern vermarktet. Weitere Informationen sind verfügbar unter www.santhera.com.

Raxone® und Puldysa® sind eingetragene Marken von Santhera Pharmaceuticals.

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