Silence Therapeutics plc Aktie London S.E.

Silence Therapeutics plc ist ein in Großbritannien ansässiges Biotechnologieunternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung und Entwicklung von Molekülen, die kurz interferierende Ribonukleinsäure (siRNA) enthalten, um die Expression von Zielgenen in der Pathologie von Krankheiten mit ungedecktem medizinischen Bedarf zu hemmen. Die siRNA-Moleküle des Unternehmens sind so konzipiert, dass sie den natürlichen Mechanismus der RNA-Interferenz (RNAi) des Körpers nutzen, indem sie spezifisch an Boten-RNA (mRNA) binden und diese abbauen, d.h. an Moleküle, die für bestimmte krankheitsassoziierte Proteine in einer Zelle kodieren. Die mRNAi GOLD (GalNAc Oligonucleotide Discovery)-Plattform des Unternehmens ist eine Plattform für präzisionsgefertigte Medikamente, die auf krankheitsassoziierte Gene in der Leber abzielen. Zu den Produktkandidaten von mRNAi GOLD gehören SLN360 für den ungedeckten Bedarf an der Verringerung des kardiovaskulären Risikos bei Menschen, die mit hohen Lipoprotein(a)-Werten geboren werden, und SLN124 für seltene hämatologische Erkrankungen wie Thalassämie, myelodysplastisches Syndrom (MDS) und Polycythemia vera (PV).