Forge Biologics, ein auf die Entwicklung und Herstellung von Gentherapien spezialisiertes Auftragsunternehmen, hat von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) und der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) weitere Zulassungen und Rückmeldungen erhalten, die die Herstellung seiner eigenen AAV-Gentherapien und die seiner Kunden verbessern.
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Forge GMP technician at The Hearth (Photo: Business Wire)
Die EMA erteilte der Gentherapie FBX-101 des Unternehmens, die sich derzeit in der klinischen Phase befindet, die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden zur Behandlung von Patienten mit Morbus Krabbe. FBX-101 ist die erste potenzielle Behandlungsoption für Menschen, bei der ein systemisch verabreichtes adeno-assoziiertes Virus (AAV) zur Übermittlung der korrekten Version des fehlerhaften Gens eingesetzt wird, das eine Anomalie bei Patienten mit Morbus Krabbe bewirkt, einer seltenen genetischen Erkrankung mit tödlichem Verlauf. Bereits zu Beginn dieses Jahres wurde FBX-101 von der FDA als „Orphan Drug“ und Arzneimittel für seltene pädiatrische Erkrankungen eingestuft.
„FBX-101 ist das Ergebnis von mehr als 20 Jahren wissenschaftlicher Forschung mit dem Ziel, die Herausforderungen zu verstehen, mit denen Patienten mit fortschreitender Erkrankung nach einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation, dem derzeitigen Behandlungsstandard, konfrontiert sind“, so Maria Escolar, M.D., Chief Medical Officer bei Forge. „Derzeit melden wir Patienten für unsere klinische Studie RESKUE für die Verabreichung von FBX-101 an und begrüßen die Entscheidung der EMA, die europäischen Patienten Zugang zu diesem potenziell transformativen Behandlungsansatz verschafft.“
Wie das Unternehmen außerdem mitteilte, hat die FDA ein positives Feedback zu den AAV-Herstellungsverfahren von Forge erteilt, einschließlich der Verwendung seiner exklusiven Produktionsplasmide und der Master-Zellbank für die cGMP-konforme Herstellung von Gentherapien.
Forge präsentierte der FDA Daten zur proprietären HEK293-Suspensionszelllinie Ignition Cells™ und dem Adenovirus-Helferplasmid pEMBR™, deren Eignung für die cGMP-konforme Herstellung klinischer Wirkstoffe von der FDA bestätigt wurde.
„Wir sind sehr erfreut, dass die von Forge entwickelten Tools dabei helfen werden, die cGMP-konforme Herstellung von AAV-Gentherapien für Patienten zu beschleunigen und zu skalieren. Wir sind dankbar für den konstruktiven Dialog mit der EMA und für Bestätigung durch die FDA mit Blick auf die Eignung unserer wichtigsten Produktionsmaterialien für unsere eigenen Therapien und die unserer Auftraggeber“, kommentiert Christopher Shilling, Vice President of Regulatory Affairs and Quality. „Diese neuen Technologien können dabei helfen, die Bedenken im Zusammenhang mit der Sicherheit von kritischen Rohstoffen, die in AAV-Skalierungs- und Produktionsverfahren für Forschungsprogramme am Übergang von der Forschung in die klinische Phase verwendet werden, abzubauen.
Forge stellt Dienstleistungen für die AAV-Herstellung und -Entwicklung bereit, die von der Konzeption bis zur klinischen Forschung reichen und Gentherapieprogramme in der präklinischen und klinischen Phase mithilfe einer Technologieplattformen beschleunigen, die eine vollständig rückverfolgbare Zelllinienhistorie für eine potenzielle Kommerzialisierung ermöglichen.
Über Morbus Krabbe
Morbus Krabbe ist eine seltene pädiatrische Leukodystrophie, von der etwa 1 bis 2,5 von 100.000 Menschen in den USA betroffen sind und die autosomal-rezessiv vererbt wird. Die Erkrankung wird durch Funktionsverlustmutationen im Galactosylceramidase (GALC)-Gen verursacht, einem lysosomalen Enzym, das für den Abbau bestimmter Arten von Lipiden wie Psychosin verantwortlich ist. Ohne funktionsfähiges GALC reichert sich Psychosin in den Zellen in toxischen Mengen an. Die Toxizität von Psychosin ist am höchsten in den Myelinzellen, die Nerven im Gehirn und im peripheren Nervensystem umgeben, und führt letztlich zum Absterben dieser Zellen. Die Erkrankung manifestiert sich zunächst durch die Verzögerung der körperlichen Entwicklung, Muskelschwäche und Reizbarkeit und schreitet schnell fort mit Schluckstörungen, Atem- und kognitiven Schwierigkeiten sowie Seh- und Hörverlust. Bei der im frühen Kindesalter einsetzenden, infantilen Form von Morbus Krabbe versterben die Patienten in der Regel im Alter von 2 bis 4 Jahren, während bei der später einsetzenden, spätinfantilen Form der Verlauf der progressiven Zustandsverschlechterung variabler ist. Derzeit existiert keine zugelassene Behandlungsoption für Morbus Krabbe.
Über FBX-101
FBX-101 wurde von Forge zur Behandlung von pädiatrischen Patienten mit Morbus Krabbe entwickelt. FBX-101 ist eine adeno-assoziierte virale (AAV) Gentherapie, die typischerweise nach einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation verabreicht wird. FBX-101 liefert eine funktionale Kopie des GALC-Gens an Zellen des zentralen und peripheren Nervensystems. In Tiermodellen hat FBX-101 nachweislich die zentrale und periphere Neuropathie und die mit Morbus Krabbe verbundenen Verhaltensstörungen korrigiert und die Lebenserwartung drastisch verlängert. Dieser Ansatz besitzt das Potenzial, einige der immunologischen Sicherheitsprobleme zu überwinden, die bei herkömmlichen AAV-Gentherapien aufgetreten sind.
Über die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden
Die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden durch die EMA soll die Entwicklung neuer Therapien für lebensbedrohliche oder chronisch schwächende Krankheiten gefördert werden, die selten auftreten (von denen nicht mehr als fünf von 10 000 Menschen in der Europäischen Union betroffen sind). Medikamente wie FBX-101, die die EMA-Kriterien für eine Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden erfüllen, werden durch mehrere Maßnahmen gefördert, darunter die Verlängerung des Marktexklusivitätsrechts, Unterstützung bei der Erstellung von Protokollen und potenziell reduzierte Gebühren für regulatorische Verfahren. Die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden erfolgt durch den EMA-Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) zur Verabreichung in der Europäischen Union.
Über Forge Biologics
Forge Biologics ist ein hybrides Auftragsherstellungs- und Entwicklungsunternehmen mit Spezialisierung auf Gentherapien. Forge hat sich dem Ziel verschrieben, den Zugang zu lebensverändernden Gentherapien zu verbessern und die Umsetzung von der Idee zur Behandlung zu unterstützen. In Columbus, US-Bundesstaat Ohio, unterhält Forge seinen Hauptsitz „The Hearth“, eine Anlage mit 16.200 Quadratmetern. The Hearth verfügt über eine einzigartige cGMP-Anlage zur Herstellung von AAV-Vektoren und wird umfassende Produktionsdienstleistungen bereitstellen, um Gentherapieprogramme von der präklinischen bis hin zur klinischen und kommerziellen Phase zu beschleunigen. Forge verfolgt einen Ansatz, bei dem der Patient im Mittelpunkt steht, und strebt an, die Entwicklungszeiten dieser transformativen Medikamente für diejenigen zu verkürzen, die sie am dringendsten benötigen.
Weitere Informationen sind verfügbar unter https://www.forgebiologics.com.
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