4D Molecular Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die Patientenrekrutierung in allen 3 Kohorten der Phase-1-Dosis-Explorationsphase der klinischen Phase-1/2-Studie mit dem intravitrealen 4D-150 bei Patienten mit feuchter AMD abgeschlossen ist (n=15 Patienten insgesamt; 5 Patienten pro Kohorte). Alle 3 Kohorten wurden für sicher befunden, wobei keine dosislimitierenden Toxizitäten (DLTs) gemeldet wurden. 4D Molecular Therapeutics gab außerdem bekannt, dass die vorläufigen klinischen Daten der Kohorte 1 dieser klinischen Phase 1/2-Studie am Montag, den 14. November 2022, um 7:30 Uhr MEZ veröffentlicht werden.

4D wird am 14. November 2022 um 8:00 Uhr (MEZ) eine Telefonkonferenz und einen Live-Webcast veranstalten, um die vorläufigen klinischen Daten weiter zu diskutieren. Die Präsentation wird eine Zusammenfassung der folgenden Daten von Patienten mit feuchter AMD enthalten, die in Kohorte 1 der Dosisfindungsphase der klinischen Studie (n=5; 3E10 vg/Auge) aufgenommen und mit 4D-150 behandelt wurden: Sicherheits- und Verträglichkeitsdaten; Aflibercept-Transgenexpression in Kammerwasserproben; Wirksamkeitsbewertungen wie folgt: Veränderung der annualisierten Anti-VEGF-Injektionsrate nach der Verabreichung von 4D-150 und Prozentsatz der Patienten, die nach der Verabreichung von 4D-150 frei von zusätzlichen Aflibercept-Injektionen bleiben. 4D-150 besteht aus dem zielgerichteten und weiterentwickelten intravitrealen Vektor R100 und einer Nutzlast, die Aflibercept und ein VEGF-C RNAi exprimiert.

Diese duale transgene Nutzlast hemmt 4 angiogene Faktoren: VEGF A, B, C und PlGF. 4D-150 ist für eine niedrig dosierte intravitreale Verabreichung vorgesehen. Die feuchte AMD ist eine Form der Makuladegeneration, bei der abnorme Blutgefäße (choroidale Neovaskularisation oder CNV) in die Makula, den zentralen Bereich der Netzhaut, einwachsen.

Infolgedessen verursacht die CNV Schwellungen und Ödeme der Netzhaut, Blutungen und Narbenbildung und führt zu Sehstörungen und verminderter Sehschärfe. Die Proliferation und der Austritt abnormaler Blutgefäße wird durch VEGF stimuliert. Dieser Prozess verzerrt das zentrale Sehvermögen und kann es potenziell zerstören und ohne Behandlung zur Erblindung führen.