Abeona Therapeutics berichtet über erste Sicherheits- und Biowirksamkeitsanzeichen in
klinischer MPS-IIIB-Gentherapie-Studie


* Die erstmals am Menschen durchgeführte AAV9-basierte Gentherapie wird durch
    eine einzelne intravenöse Injektion verabreicht und zielt auf das zentrale
    Nervensystem sowie periphere Manifestationen von MPS IIIB ab.
  * ABO-101 ist gut verträglich und zeigt beim ersten Probanden 30 Tage nach der
    Injektion erste Anzeichen einer biologischen Wirksamkeit mit erheblichen
    Reduzierungen von krankheitsspezifischem Heparansulfat (HS) im Liquor
    cerebrospinalis (Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit), im Urin und im Plasma
    sowie einen über 300-fachen Anstieg der NAGLU-Enzymaktivität.
  * Das Unternehmen plant weitere Rekrutierungen nach der noch ausstehenden
    Prüfung durch das unabhängige Data Safety Monitoring Board (DSMB).

NEW YORK und CLEVELAND, 08. Feb. 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics
Inc. (NASDAQ:ABEO), ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der
klinischen Forschung, das neue Zell- und Gentherapien für seltene
lebensbedrohliche Erbkrankheiten entwickelt, berichtete heute über vorläufige
Sicherheits- und Biowirksamkeitsanzeichen 30 Tage nach der erstmaligen
Verabreichung bei einem Patienten im Rahmen der laufenden Phase-1/2-Studie zu
ABO-101, einer gentherapeutischen Behandlung für Patienten mit MPS IIIB
(Sanfilippo-Syndrom Typ B), die das Unternehmen am Nationwide Children's
Hospital in Columbus, Ohio, durchführt. Die ABO-101-Therapie beinhaltet eine
einmalige intravenöse Injektion einer Gentherapie mit Adeno-assoziierten Viren
(AAV) bei Probanden mit MPS IIIB, einer seltenen, autosomal rezessiv vererbten
Erkrankung, die zu einer Abnahme der neurokognitiven Funktionen, dem Verlust der
Sprache und der Mobilität und zu einem vorzeitigen Tod führt. Abeona plant die
Rekrutierung von insgesamt drei Patienten in Kohorte 1 (2E13 vg/kg) vor der
Dosiseskalation in Kohorte 2 (5E13 vg/kg).

"MPS IIIB ist eine verheerende und fortschreitende lysosomale Speichererkrankung
ohne zugelassene Behandlungsmöglichkeiten. Der erste mit ABO-101 behandelte
Patient hat gezeigt, dass der systemische AAV-Gentransfer gut vertragen wird,
und die vorläufige Evidenz der biologischen Wirksamkeit im ZNS und in der
Peripherie ist sehr ermutigend", erklärte Kevin M. Flanigan, MD, Hauptprüfarzt
und Leiter des Center for Gene Therapy am Nationwide Children's Hospital sowie
Professor of Pediatrics and Neurology am The Ohio State University College of
Medicine. "Wir sind besonders erfreut über die beobachteten Reduzierungen
mehrerer wichtiger Biopotenz-Marker, darunter die Heparansulfat-Reduzierungen im
Liquor cerebrospinalis, im Urin und im Plasma sowie die Normalisierung der
NAGLU-Enzymaktivität im Plasma 7, 14 und 30 Tage nach dem Transfer."

Die Phase-1/2-Studie soll die Sicherheit und vorläufige Anzeichen der
Wirksamkeit von ABO-101 bei an MPS IIIB erkrankten Probanden untersuchen. Beim
ersten in Kohorte 1 behandelten Patienten:

  * ABO-101, in der systemischen Dosis von 2E13 vg/kg, ist gut verträglich; in
    der Untersuchungsphase von 30 Tagen nach der Verabreichung sind keine
    behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse oder schwerwiegenden
    unerwünschten Ereignisse (SUE) aufgetreten.
  * Frühe Anzeichen einer biologischen Wirkung beinhalten erhebliche
    Reduzierungen von Heparansulfat (HS) im Liquor cerebrospinalis (50 %), Urin
    (69 %), Plasma (60 %) und des Gesamtglykosaminoglykangehalts im Urin (GAG)
    (67 %).

      * Die Abnahme des Heparansulfats im Liquor cerebrospinalis um 50 % ab der
        Baseline stützt die vorherigen klinischen AAV9-Beobachtungen, dass ABO-
        101 nach der intravenösen Verabreichung die Blut-Hirn-Schranke überwand.

  * Die beobachtete normalisierte NAGLU-Enzymaktivität wurde von einem über 300-
    fachen Anstieg ab der Baseline 30 Tage nach der Verabreichung gestützt.



"Die Reduzierung von Heparansulfat, der Schlüssel-Biomarker der
Krankheitspathologie bei MPS IIIB, 30 Tage nach dem Gentransfer zeigt eine frühe
und zuverlässige systemische Abgabe von ABO-101 und unterstützt unseren
geplanten Ansatz der intravenösen Verabreichung von ABO-101 bei der Behandlung
von Sanfilippo-Syndromen", erklärte Timothy J. Miller, PhD, President und CEO
von Abeona Therapeutics. "Im Einklang mit unserer laufenden klinischen Studie zu
ABO-102 bei MPS IIIA stützen diese Ergebnisse unsere Pläne, nach der Prüfung
durch das DSMB weitere Patienten in diese Studie aufzunehmen."

Probanden der Phase-1/2-Studie erhalten eine einmalige intravenöse Injektion von
ABO-101, das einen AAV-Vektor verwendet, um eine gesunde Kopie des mit der MPS-
IIIB-Krankheit assoziierten NAGLU-Gens einzuführen. Die Probanden werden in den
ersten 30 Tagen nach der Injektion mehrmals untersucht, um die Sicherheit und
die ersten Anzeichen der biologischen Wirkung zu beurteilen. Die Ergebnisse beim
ersten Patienten, der ABO-101 erhalten hat, lassen auf eine starke Verteilung im
ZNS und auf eine breitere systemische Verteilung sowie auf das Potenzial
schließen, die Glykosaminoglykan-Spiegel (GAG) zu reduzieren, die Indikator für
die Störung der lysosomale Speicherung und von zentraler Bedeutung für den
Krankheitsverlauf von MPS IIIB sind.

ABO-101 hat den Status "Rare Pediatric Disease" (seltene pädiatrische
Erkrankung) in den USA und den Orphan-Drug-Status in den USA und der
Europäischen Union erhalten.

Über ABO-101 (AAV-NAGLU): ABO-101 ist die AAV-basierte (Adeno-assoziierte Viren)
Gentherapie des Unternehmens zur Erstanwendung am Menschen für die Behandlung
von MPS IIIB (des Sanfilippo-Syndroms). Die Behandlung umfasst eine einmalige
intravenöse Verabreichung einer funktionsfähigen Kopie des NAGLU-Gens (N-acetyl-
alpha-D-Glukosaminidase) in Zellen des zentralen Nervensystems (ZNS) und
peripherer Organe mit dem Ziel, die Auswirkungen des die Krankheit
verursachenden Gendefekts zu beheben. Nach der Verabreichung einer einmaligen
Dosis an präklinischen Sanfilippo-Tiermodellen veranlasste ABO-101 Zellen im ZNS
und in peripheren Organen, das fehlende NAGLU-Enzym zu produzieren, welches
daraufhin den zugrunde liegenden abnormen Zuckerspiegel (Glykosaminoglykan oder
GAG) in den Zellen auf einen normalen Spiegel absenkte. In präklinischen in-
vivo-Wirksamkeitsstudien mit Sanfilippo-Syndrom-Tiermodellen zeigte ABO-101
einen funktionalen Nutzen, der über mehrere Monate nach der Behandlung anhielt.
Eine Einzeldosis von ABO-101 erzielte eine deutlich normalisierte Zell- und
Organfunktion, beseitigte kognitive Störungen, erhöhte die neuromuskuläre
Funktion und normalisierte die Lebensdauer der Tiere mit MPS IIIB nach der
Behandlung im Vergleich zu den beobachteten unbehandelten Tieren. Diese
Ergebnisse wurden bei Untersuchungen in mehreren Labors erzielt, was darauf
hindeutet, dass eine AAV-Behandlung für Patienten mit dem Sanfilippo-Syndrom
geeignet sein könnte. Studien zur Sicherheit und Wirksamkeit von AAV-
Gentherapien zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms wurden vor kurzem in
mehreren von Experten geprüften wissenschaftlichen Fachzeitschriften
veröffentlicht.

Über MPS IIIB: (auch bekannt als Sanfilippo-Syndrome Typ B) ist eine genetische,
fortschreitende und verheerende seltene lysosomale Speichererkrankung. Bei
Patienten mit MPS IIIB führen genetische Mutationen zu einer deutlichen Abnahme
der NAGLU-Enzymaktivität, die zu einer Anhäufung von Heparansulfat (HS) im
Gehirn und in anderen Organen sowie zu einer fortschreitenden Hirnatrophie, d.
h. eines Volumenverlusts der kortikalen grauen Substanz, führt. Die abnormale
Anhäufung von HS führt zu einem Abbau der neurokognitiven Funktionen,
Verhaltensstörungen, Sprachverlust, einem zunehmenden Verlust der Mobilität und
zum vorzeitigen Tod. MPS IIIB tritt in der Regel bei Kindern in den ersten
Lebensjahren auf, und 70 % der Patienten erreichen nicht das 18. Lebensjahr. Es
gibt keine zugelassenen Behandlungen für MPS IIIB.

Über Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im
Bereich der klinischen Forschung, das Zell- und Gentherapien für seltene
lebensbedrohliche Erbkrankheiten entwickelt. Zu den führenden
Produktentwicklungen von Abeona gehören EB-101 (genetisch korrigierte
Hauttransplantate) für rezessiv dystrophe Epidermolysis bullosa (RDEB), ABO-102
(AAV-SGSH), eine auf Adeno-assoziierten Viren (AAV) basierende Gentherapie für
das Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA), und ABO-101 (AAV-NAGLU), eine auf
Adeno-assoziierten Viren (AAV) basierende Gentherapie für das Sanfilippo-Syndrom
Typ B (MPS IIIB). Abeona entwickelt außerdem ABO-201 (AAV-CLN3), eine
Gentherapie für die Behandlung der juvenilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose
(JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), eine Gentherapie zur Behandlung der infantilen
neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (INCL), EB-201 für Epidermolysis bullosa (EB),
ABO-301 (AAV-FANCC) für Fanconi-Anämie (FA) und ABO-302 mit einer neuen
CRISPR/Cas9-basierten Genkorrekturmethode für eine Gentherapie zur Behandlung
seltener Blutkrankheiten. Darüber hinaus entwickelt Abeona die
unternehmenseigene Vektorplattform AIM(TM) für Produktkandidaten der nächsten
Generation. Weitere Informationen finden Sie unter www.abeonatherapeutics.com.

Investorenkontakt:
Christine Silverstein
SVP, Investor Relations & Finance
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (646) 813-4707
csilverstein@abeonatherapeutics.com

Pressekontakt:
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Berry & Company Public Relations
+1 (212) 253-8881
lgranito@berrypr.com

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von
Abschnitt 27A des US-amerikanischen Securities Act von 1933 in seiner jeweils
gültigen Fassung, die Risiken und Unsicherheiten bergen. Diese Aussagen umfassen
insbesondere unsere Erwartung, dass wir unsere Gentherapie für MPS IIIB-
Patienten weiterentwickeln und dass wir aufgrund der beobachteten Anzeichen von
Verträglichkeit und biologischer Wirkung in Studienkohorten nach der Injektion
zuversichtlich bleiben. Diese Aussagen unterliegen zahlreichen Risiken und
Unsicherheiten, zu denen beispielsweise das anhaltende Interesse an unserem
Portfolio seltener Krankheiten, unsere Fähigkeit, Patienten für klinische
Studien anzuwerben, die Auswirkungen des Wettbewerbs, die Fähigkeit, Lizenzen
für zur Vermarktung unserer Produkte erforderliche Technologien zu erhalten, die
Fähigkeit, erforderliche behördliche Zulassungen zu erzielen bzw. zu erhalten,
die Auswirkungen durch Veränderungen auf den Finanzmärkten und der globalen
wirtschaftlichen Bedingungen, unsere Überzeugung, dass die ersten Anzeichen der
biologischen Wirkung und klinischen Aktivität darauf hindeuten, dass ABO-101 das
gewünschte Gewebe im Körper, darunter das zentrale Nervensystem, erfolgreich
erreicht hat und dass die erheblichen Reduzierungen von GAG im zentralen
Nervensystem unseren Behandlungsansatz der intravenösen Verabreichung an
Patienten mit dem Sanfilippo-Syndrom nachweislich bestätigen, Risiken im
Zusammenhang mit der Datenanalyse und Berichterstellung sowie andere Risiken
zählen, die von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten des Unternehmens auf
Formular 10-K und in den Quartalsberichten auf Formular 10-Q sowie in anderen
Berichten, die das Unternehmen bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde
SEC (Securities and Exchange Commission) eingereicht hat, dargelegt werden. Das
Unternehmen übernimmt keine Verpflichtung, die in dieser Pressemitteilung
enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zu ändern oder zu aktualisieren, um
Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser
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Source: Abeona Therapeutics Inc via GlobeNewswire

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