Abeona gibt bekannt, dass die FDA der ABO-102 Gentherapie bei MPS IIIA den RMAT-Status verliehen
hat


Erste Gentherapie mit AAV-Ansatz, der der Status einer fortschrittlichen
              Therapie in der regenerativen Medizin verliehen wird

NEW YORK und CLEVELAND (USA), 23. April 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona
Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO), ein führendes, in der klinischen Erprobung
tätiges Biopharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung von neuartigen Zell-
und Gentherapien für lebensbedrohliche, seltene Erbkrankheiten spezialisiert
hat, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Lebens- und
Arzneimittelbehörde (US Food and Drug Administration, FDA) ABO-102, der AAV-
vermittelten Gentherapie des Unternehmens für die Behandlung des Sanfilippo-
Syndroms Typ A (MPS IIIA), einer seltenen autosomal-rezessiven lysosomalen
Speicherkrankheit, den Status einer fortschrittlichen Therapie in der
regenerativen Medizin (Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) verliehen
hat.

"Wir fühlen uns ermutigt dadurch, dass unsere Gentherapie die erste ist, die den
RMAT-Status für MPS IIIA erhalten hat, und sehen einer weiteren Zusammenarbeit
mit der FDA entgegen, um die nächsten Schritte des Entwicklungswegs für ABO-102
festzulegen", sagte Dr. Carsten Thiel, CEO von Abeona Therapeutics. "Dieser
Schritt unterstreicht ein weiteres Mal die klinische Bedeutung der in der
laufenden Studie der Phase I/II beobachteten Daten und den hohen ungedeckten
Bedarf für effektive Behandlungsmöglichkeiten bei Patienten, die unter MPS IIIA
leiden."

Der im Rahmen des 21st Century Cures Act (Gesetz zu Therapien des 21.
Jahrhunderts) eingeführte RMAT-Status ist ein beschleunigtes Verfahren zur
Entwicklung und Zulassung von regenerativen Medizinprodukten. Ein regeneratives
Arzneimittel kann diesen Status erhalten, wenn es darauf abzielt, eine schwere
oder lebensbedrohliche Krankheit oder Erkrankung zu behandeln, verändern,
rückgängig zu machen oder zu heilen, und wenn vorläufige klinische Beweise
dafür
vorliegen, dass das Arzneimittel das Potenzial aufweist, ungedeckten
medizinischen Bedarf bei einer solchen Krankheit oder Erkrankungen abzudecken.
Der RMAT-Status ermöglicht es Unternehmen, die regenerative Arzneimittel und
Gentherapien entwickeln, enger und häufiger mit der FDA zusammenzuarbeiten und
verleiht alle Vorteile des Status einer bahnbrechenden Therapie (Breakthrough
Therapy Designation).

Das Unternehmen beteiligt die FDA auch weiterhin an seiner laufenden Studie der
Phase I/II. Im Rahmen der Studie erhalten Patienten eine einzige intravenöse
Injektion von ABO-102, um die systemische Abgabe einer funktionalen Kopie des
Gens (SGSH) zu ermöglichen, das mit dem Ausbruch und Fortschreiten von MPS IIIA
in Verbindung gebracht wird. Die Patienten werden nach der Injektion zu mehreren
Zeitpunkten mit Bezug auf die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit
untersucht. Bis heute nehmen 11 Patienten an der Studie teil. Aktualisierte
Ergebnisse der Studie werden im Mai dieses Jahres bei der American Society for
Gene and Cell Therapy (ASGCT), der amerikanischen Gesellschaft für Gen- und
Zelltherapie, vorgestellt. ABO-102 hat bereits den Status eines Arzneimittels
für seltene Kinderkrankheiten (Rare Pediatric Disease Designation), den Status
zur schnelleren Prüfung (Fast Track Designation) sowie den Status eines
Arzneimittels für seltene Leiden in den USA (Orphan Product Designation) und der
Europäischen Union (Orphan Drug Designation) erhalten.

Sanfilippo-Syndrome (oder Mucopolysaccharidose (MPS) Typ III): eine Gruppe von
vier genetischen Erbkrankheiten, die jede durch einen einzelnen Gendefekt
verursacht werden, als Typ A, B, C und D beschrieben werden und einen
Enzymmangel verursachen, der zur abnormen Ansammlung von Glykosaminoglykanen
(GAGs, oder Zucker) im Körpergewebe führt. MPS III ist eine lysosomale
Speicherkrankheit, eine Gruppe von seltenen angeborenen Fehlern im Stoffwechsel,
der ein Mangel in der normalen lysosomalen Funktion zugrunde liegt. Kindern mit
MPS III fehlt ein Enzym, das für den Abbau der verwendeten Mucopolysaccharide
von wesentlicher Bedeutung ist und Heparansulfat genannt wird. Die nur teilweise
abgebauten Mucopolysaccharide werden so weiterhin in Körperzellen gespeichert
und verursachen fortschreitende Schädigungen. Bei MPS III treten die vorrangigen
Symptome aufgrund der Ansammlung im zentralen Nervensystem (ZNS) auf,
einschließlich des Gehirns und der Wirbelsäule, was zum Abbau kognitiver
Fähigkeiten, motorischen Störungen und letztendlich zum Tod führt. Es ist
hervorzuheben, dass MPS III nicht heilbar ist und die Behandlung zum größten
Teil aus unterstützender Pflege besteht.

Über Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ist ein führendes, in der klinischen
Erprobung tätiges Biopharmaunternehmen, das neuartige Zell- und Gentherapien für
lebensbedrohliche, seltene Erbkrankheiten entwickelt. Zu den führenden
Programmen von Abeona gehören EB-101 (genkorrigierte Hauttransplantationen) bei
rezessiv dystropher Epidermolysis bullosa (RDEB), ABO-102 (AAV-SGSH), eine auf
adeno-assoziierten Viren (AAV) basierte Gentherapie bei Sanfilippo-Syndrom Typ A
(MPS IIIA), und ABO-101 (AAV-NAGLU), eine adeno-assoziierten Viren (AAV)
basierte Gentherapie bei Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB). Abeona entwickelt
darüber hinaus ABO-201 (AAV-CLN3), eine Gentherapie bei juveniler neuronaler
Ceroid-Lipofuszinose (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), eine Gentherapie für die
Behandlung von infantiler neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (INCL), EB-201 für
Epidermolysis bullosa (EB), ABO-301 (AAV-FANCC) für Fanconi-Anämie (FA) und ABO-
302, eine Therapie, die eine neuartige CRISPR/Cas9-basierte
Genbearbeitungsherangehensweise an die Gentherapie bei seltenen Bluterkrankungen
verwendet. Zusätzlich entwickelt Abeona eine proprietäre Vektorplattform,
AIM(TM), für Produktkandidaten der nächsten Generation. Weitere Informationen
erhalten Sie unter www.abeonatherapeutics.com.

Anlegerkontakt:
Christine Silverstein
SVP, Finance & Investor Relations
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (646) 813-4707
csilverstein@abeonatherapeutics.com

Medienkontakt:
Lynn Granito
Berry & Company Public Relations
+1 (212) 253-8881
lgranito@berrypr.com

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Securities Act von 1933 in der jeweils gültigen Fassung als zukunftsgerichtet
angesehen werden und mit denen Risiken und Unwägbarkeiten einhergehen. Diese
Aussagen umfassen, ohne Einschränkung, Aussagen über unsere Fähigkeit, unsere
Produkte und Technologien zu entwickeln, unsere Pläne zur fortgesetzten
Entwicklung und Internationalisierung unserer klinischen Programme, dass
Patienten weiterhin identifiziert und in die klinische Studie zu ABO-102
aufgenommen, im Rahmen dieser behandelt und beobachtet werden und dass Studien
weiterhin zeigen, dass ABO-102 gut verträglich ist, unsere Erwartung, dass
bestimmte unserer Produkte sich für eine bevorzugte Überprüfung und
beschleunigte Zulassung durch die FDA qualifizieren, und unsere Erwartung, dass
wir unsere Gentherapie für MPS IIIA-Patienten weiterentwickeln. Diese Aussagen
gelten vorbehaltlich einer Vielzahl von Risiken und Unwägbarkeiten,
einschließlich unter anderem dem anhaltenden Interesse an unserem Portfolio für
seltene Krankheiten, unserer Fähigkeit, Patienten in klinische Studien
aufzunehmen, den Auswirkungen des Wettbewerbs, der Fähigkeit, die Lizenzen für
jegliche Technologie zu sichern, die für die Vermarktung unserer Produkte
notwendig ist, der Fähigkeit, die notwendigen behördlichen Zulassungen zu
erreichen oder zu erhalten, den Auswirkungen von Veränderungen an den
Finanzmärkten und der weltweiten Wirtschaftslage, unserem Glauben, dass die
ersten Signale von Biopotenz und klinischer Aktivität, die darauf hinweisen,
dass ABO-102 die Zielgewebe im ganzen Körper einschließlich des zentralen
Nervensystems, erfolgreich erreicht hat, und die größeren Verringerungen des
GAG-Spiegels in der cerebrospinalen Flüssigkeit (CSF) unsere Herangehensweise an
die intravenöse Verabreichung bei Patienten mit Sanfilippo-Syndrom unterstützen,
Risiken, die mit der Datenanalyse und -berichterstattung in Zusammenhang stehen,
und anderen Risiken, die von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten des
Unternehmens auf Formular 10-K und anderen vom Unternehmen bei der Securities
and Exchange Commission eingereichten Berichten erläutert werden können. Das
Unternehmen übernimmt keinerlei Verpflichtungen, die zukunftsgerichteten
Aussagen, die in dieser Pressemitteilung enthalten sind, anzupassen oder
dahingehend zu aktualisieren, Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach
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Source: Abeona Therapeutics Inc via GlobeNewswire

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