Adverum Biotechnologies, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) ADVM-062 (AAV.7m8-L-opsin) den Orphan Drug Designation erteilt hat. ADVM-062 ist ein neuartiger Gentherapie-Produktkandidat, der als potenzielle einmalige intravitreale (IVT) Verabreichung zur Behandlung der Blauzapfen-Monochromie (BCM) entwickelt wird, indem er eine funktionale Kopie des OPN1LW-Gens liefert. BCM betrifft weltweit etwa 1 bis 9 von 100.000 Männern. Diese X-chromosomal rezessiv vererbte Erkrankung wird durch Mutationen in entweder dem L- oder dem M-Opsin-Gen verursacht und kann sich in einem Verlust der Sehschärfe, Photophobie, Myopie und kindlichem Nystagmus äußern, der bis ins Erwachsenenalter andauern kann. Infolgedessen haben Menschen mit BCM Sehbeeinträchtigungen in wichtigen Bereichen des täglichen Lebens wie Gesichtserkennung, Lernen, Lesen und Sehen bei Tageslicht. Derzeit gibt es keine Heilung für BCM. Der Orphan-Drug-Status wird von der FDA für neuartige Arzneimittel und Biologika vergeben, die für die sichere und wirksame Behandlung, Diagnose oder Vorbeugung von seltenen Krankheiten oder Störungen bestimmt sind, von denen weniger als 200 000 Menschen in den Vereinigten Staaten betroffen sind. Die Ausweisung bietet Sponsoren Anreize für die Entwicklung von Produkten für seltene Krankheiten, wie z. B. Steuergutschriften für die Kosten klinischer Studien und die Befreiung von den Gebühren für verschreibungspflichtige Arzneimittel. Der Orphan-Drug-Status könnte Adverum Biotechnologies auch zu einer siebenjährigen Marktexklusivität in den Vereinigten Staaten für ADVM-062 berechtigen, sollte das Unternehmen die FDA-Zulassung für die Behandlung von BCM für diesen Produktkandidaten erhalten. ADVM-062 ist ein Gentherapie-Kandidat, der speziell entwickelt wurde, um eine funktionale Kopie des OPN1LW-Gens durch eine einzige IVT-Injektion in die fovealen Zapfen von Patienten zu bringen, die an BCM leiden. ADVM-062 verwendet Adverums firmeneigenes Vektorkapsid, AAV.7m8.