Adverum Biotechnologies, Inc. gab den Abschluss einer Überprüfung seines ADVM-022-Programms bekannt, erläuterte die Pläne für die nächste Entwicklungsphase zur Behandlung der feuchten altersbedingten Makuladegeneration (feuchte AMD) und nannte die für 2022 erwarteten wichtigen Meilensteine. Phase-2-Studiendesign. Vorbehaltlich der behördlichen Prüfung ist Adverum dabei, das Design für eine Phase-2-Studie für ADVM-022 bei feuchter AMD fertigzustellen, in der die Dosis von 2 X 10^11 (2E11) vg/Auge und eine niedrigere Dosis von 6 X 10^10 vg/Auge (6E10) vg/Auge mit drei neuen, verbesserten Steroidprophylaxeschemata untersucht wird, von denen das Unternehmen annimmt, dass sie eine topische, intravitreale (IVT) und eine Kombination aus systemischen und lokalen Steroiden umfassen werden. Die Studie wird voraussichtlich etwa 72 Patienten umfassen und ähnliche Endpunkte untersuchen wie die Phase-1-Studie OPTIC bei feuchter AMD. Das Studiendesign basiert auf umfangreichen Analysen des klinischen Entwicklungsteams des Unternehmens und berücksichtigt das Feedback des wissenschaftlichen Beirats von Adverum sowie wichtiger Experten für Retina, Uveitis und Gentherapie. IND-Änderung. Adverum beabsichtigt, in der ersten Jahreshälfte 2022 einen Antrag auf Änderung des Zulassungsantrags (Investigational New Drug, IND) zu stellen und sich mit der FDA ins Benehmen zu setzen, um eine Einigung über das Design der Phase-2-Studie zu erzielen. Das Unternehmen geht davon aus, dass dieser Prozess bis Mitte 2022 abgeschlossen sein wird. Beginn der Phase 2. Adverum beginnt mit den Vorbereitungen für die Phase-2-Studie für ADVM-022 bei feuchter AMD, mit der Absicht, den ersten Patienten im dritten Quartal 2022 zu behandeln. Erste Rückmeldungen von potenziellen Phase-2-Prüfern deuten darauf hin, dass die Aufnahme in die Studie bis Ende 2022 abgeschlossen sein wird. Vollständige Ressourcenausstattung. Adverum bekräftigt ihre Erwartung, dass ihre Liquidität ausreicht, um den Betrieb des Unternehmens, einschliesslich der Entwicklungspläne für ADVM-022, bis 2024 zu finanzieren.