Albireo Pharma, Inc. gab den Abschluss der Patientenrekrutierung in der BOLD (Biliary atresia and the use of Odevixibat in treating Liver Disease)-Studie bekannt. Dabei handelt es sich um eine globale Phase-3-Zulassungsstudie nach dem Goldstandard für Bylvay (Odevixibat) bei 205 Patienten mit Gallengangsatresie (BA) über 24 Monate. Es wird erwartet, dass die ersten Ergebnisse bis Ende 2024 verfügbar sein werden, was mit früheren Prognosen übereinstimmt. Jüngste Gespräche mit den Gesundheitsbehörden bestätigen, dass eine Ergebnisstudie notwendig wäre, um eine Zulassung zu erreichen oder die Anforderungen eines beschleunigten Zulassungsantrags zu erfüllen.

Albireo hat mit der FDA und der EMA Gespräche über das Design der Phase-3-Studie von BOLD geführt; beide haben kürzlich angedeutet, dass eine positive Einzelstudie für die Zulassung ausreichen könnte. Die BOLD-Studie ist die erste und einzige globale Phase-3-Studie eines Hemmstoffs für den ilealen Gallensäuretransporter (IBAT) bei biliärer Atresie mit 58 klinischen Prüfzentren in 19 Ländern. BOLD ist eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie, die das Überleben der nativen Leber mit Bylvay über 24 Monate bei Kindern mit biliärer Atresie misst.

Bylvay hat in den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union den Orphan-Drug-Status für Gallengangsatresie erhalten. Die biliäre Atresie ist eine seltene pädiatrische Lebererkrankung und dennoch die häufigste pädiatrische cholestatische Lebererkrankung und die häufigste Ursache für pädiatrische Lebertransplantationen bei allen Erkrankungen, wobei sich die Symptome typischerweise etwa zwei bis acht Wochen nach der Geburt entwickeln. Beschädigte oder fehlende Gallengänge führen dazu, dass Galle und Gallensäuren in der Leber eingeschlossen werden, was schnell zu Zirrhose und sogar Leberversagen führt.

Die Krankheit betrifft schätzungsweise 45.000 Menschen auf der ganzen Welt und ist die häufigste Ursache für Lebertransplantationen bei Kindern. Es gibt keine zugelassenen pharmakologischen Behandlungen für die biliäre Atresie. Bylvay ist ein potenter, einmal täglich oral einzunehmender, nicht-systemischer Hemmstoff des ilealen Gallensäuretransports (IBATi) mit minimaler systemischer Absorption, der lokal im Dünndarm wirkt.

Bylvay ist in den USA bereits für die Behandlung von Juckreiz bei Patienten ab 3 Monaten bei allen Arten von PFIC und in Europa für die Behandlung aller Arten von PFIC bei Patienten ab 6 Monaten zugelassen. Darüber hinaus hat Bylvay den primären Endpunkt der Verbesserung des Juckreizes und den wichtigsten sekundären Endpunkt der Verringerung der Serumgallensäuren in einer kürzlich angekündigten Phase-3-ASSERT-Studie bei Patienten mit Alagille-Syndrom erreicht.