Albireo Pharma, Inc. gab bekannt, dass The Lancet Gastroenterology & Hepatology die Ergebnisse der zulassungsrelevanten Studie PEDFIC 1 veröffentlicht hat, in der Bylvay® (Odevixibat) zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) untersucht wurde. Die Studie erreichte beide primären Endpunkte und zeigte, dass Bylvay eine statistisch signifikante Verbesserung des Schweregrads des Juckreizes und eine Senkung der Gallensäurespiegel im Serum bewirkte, wobei die Ergebnisse schnell, nachhaltig und konsistent waren. Bylvay ist ein wirksamer, einmal täglich zu verabreichender, nicht-systemischer Hemmstoff des ilealen Gallensäuretransporters (IBATi) mit minimaler systemischer Exposition und wirkt lokal im Dünndarm. Bylvay wurde vor kurzem in den USA für die Behandlung von Juckreiz bei Patienten ab 3 Monaten mit allen Arten von PFIC und in Europa für die Behandlung aller Arten von PFIC bei Patienten ab 6 Monaten zugelassen, basierend auf der PEDFIC 1 Studie und der PEDFIC 2 Open-Label-Extension (OLE) Studie.

Die Publikation enthält Daten aus der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studie PEDFIC 1 global. Zu den Ergebnissen der Studie: Die Studie wurde von Mai 2018 bis Juli 2020 durchgeführt und untersuchte 62 Patienten im Alter von 6 Monaten bis 15,9 Jahren mit PFIC Typ 1 oder Typ 2. Die Patienten wurden randomisiert, um entweder eine orale Dosis von 40 µg/kg/Tag (n=23) oder 120 µg/kg/Tag (n=19) von Bylvay (Odevixibat) oder Placebo (n=20) einmal täglich über 24 Wochen zu erhalten. Der modellbereinigte (kleinste Quadrate) mittlere Anteil positiver Pruritus-Bewertungen (PPAs) auf Patientenebene war mit 55% in der Bylvay-Gruppe (58% und 52% in den Bylvay-Gruppen mit 40 bzw. 120 µg/kg/Tag) signifikant höher als mit 30% in der Placebo-Gruppe (p=0,0038).

Der Anteil der Patienten, die in Woche 24 ein Ansprechen der Serumgallensäuren erreichten, definiert als eine =70%ige Reduktion der Serumgallensäuren im Nüchternzustand oder der Serumgallensäuren =70 µmol/L, lag in der All-Bylvay-Gruppe bei 33% (einschließlich 43% und 21% der Patienten in den Gruppen Bylvay 40 bzw. 120 µg/kg/Tag), verglichen mit keinem Patienten in der Placebogruppe (p=0,0030). Die Studie zeigte auch aussagekräftige Verbesserungen bei sekundären Endpunkten in Bezug auf Juckreiz und Serumgallensäuren, wobei ein größerer Anteil der mit Bylvay behandelten Patienten in Woche 24 eine klinisch bedeutsame Verbesserung des Juckreizes, definiert als ein Rückgang von 1,0 oder mehr Punkten auf der 0-4-Punkte-Skala gegenüber dem Ausgangswert, aufwies als die mit Placebo behandelten Patienten (43% bzw. 11%). Eine Verbesserung des Juckreizes wurde bei den mit Bylvay behandelten Patienten bereits in der 4.

In Übereinstimmung mit den Verbesserungen, die beim Juckreiz beobachtet wurden, verbesserte die Behandlung mit Bylvay den Schlaf der Patienten in den Wochen 21-24, wie von den Pflegekräften berichtet wurde, mit einer Verringerung des Prozentsatzes der Tage, an denen Hilfe beim Einschlafen benötigt wurde (-43% in der All-Bylvay-Gruppe gegenüber -3% in der Placebo-Gruppe), beim Beruhigen (-44% gegenüber -8%) und beim Schlafen mit der Pflegekraft (-42% gegenüber -5%).