Alexion Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass eine vordefinierte Zwischenanalyse der Phase-III-Studie ALPHA zur Untersuchung von Danicopan (ALXN2040), einem oral zu verabreichenden Faktor-D-Inhibitor, als Zusatztherapie zur C5-Inhibitor-Therapie ULTOMIRIS® (Ravulizumab-cwvz) oder SOLIRIS® (Eculizumab) positive Ergebnisse auf hohem Niveau bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) mit klinisch signifikanter extravaskulärer Hämolyse (EVH) gezeigt hat. Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt, die Veränderung des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert nach 12 Wochen, sowie wichtige sekundäre Endpunkte, darunter die Vermeidung von Transfusionen und die Veränderung des FACIT-Scores (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy) für Müdigkeit. Danicopan plus ULTOMIRIS oder SOLIRIS erwies sich im Vergleich zu Placebo plus ULTOMIRIS oder SOLIRIS für diese spezielle Patientenpopulation als überlegen, mit statistisch signifikanten und klinisch bedeutsamen Verbesserungen der Hämoglobinwerte, der Vermeidung von Transfusionen und der FACIT-Müdigkeitsscores gegenüber dem Ausgangswert.

PNH ist eine seltene und schwere Blutkrankheit, die durch die Zerstörung roter Blutkörperchen, bekannt als intravaskuläre Hämolyse (IVH), und die Aktivierung weißer Blutkörperchen und Blutplättchen gekennzeichnet ist, die Thrombosen (Blutgerinnsel) verursachen und zu Organschäden und möglicherweise zum vorzeitigen Tod führen können. Danicopan wurde im Allgemeinen gut vertragen und es wurden keine klinisch bedeutsamen Unterschiede in den Sicherheitsergebnissen zwischen der Danicopan plus C5-Inhibitor-Gruppe und der Kontrollgruppe beobachtet. Alexion, AstraZeneca Rare Disease, wird diese Daten auf einer bevorstehenden medizinischen Tagung vorstellen und beabsichtigt, in den kommenden Monaten die Zulassungsanträge zu stellen. ULTOMIRIS ist ein verschreibungspflichtiges Medikament zur Behandlung von: Erwachsenen und Kindern ab 1 Monat mit einer Krankheit namens Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH).

Erwachsene und Kinder ab 1 Monat mit einer Erkrankung namens atypisches hämolytisches urämisches Syndrom (aHUS). ULTOMIRIS wird nicht zur Behandlung von Menschen mit einem Shiga-Toxin E. coli-assoziierten hämolytisch-urämischen Syndrom (STEC-HUS) eingesetzt. Erwachsene mit einer Erkrankung namens generalisierte Myasthenia gravis (gMG), die Anti-Acetylcholin-Rezeptor (AChR)-Antikörper positiv sind.

Es ist nicht bekannt, ob ULTOMIRIS bei Kindern, die jünger als 1 Monat alt sind, sicher und wirksam ist.