Alnylam Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die Europäische Kommission (EK) die Marktzulassung für AMVUTTRA (Vutrisiran) erteilt hat, ein RNAi-Therapeutikum zur Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten (hATTR) Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2. Die EU-Zulassung basiert auf den positiven 18-Monats-Ergebnissen der Phase-3-Studie HELIOS-A, in der AMVUTTRA die Anzeichen und Symptome der hATTR-Amyloidose signifikant verbesserte, wobei bei mehr als 50 % der Patienten die Manifestationen der Polyneuropathie gestoppt oder rückgängig gemacht werden konnten. HELIOS-A war eine globale, randomisierte, offene, multizentrische Phase-3-Studie, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von AMVUTTRA bei einer Vielzahl von Patienten mit hATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 untersucht wurde.

Die Ergebnisse der HELIOS-A-Studie wurden im Juli 2022 in Amyloid veröffentlicht. In der HELIOS-A-Studie erreichte AMVUTTRA sowohl nach 9 Monaten als auch nach 18 Monaten die primären und alle sekundären Endpunkte der Studie und zeigte eine Umkehrung der Beeinträchtigung der Neuropathie sowie ein ermutigendes Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil. AMVUTTRA zeigte nach 18 Monaten (dem primären Endpunkt für die EU) eine Verbesserung der mittleren Veränderung des modifizierten Neuropathie-Impairment-Score + 7 (mNIS+7) gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu den externen Placebo-Daten aus der bahnbrechenden APOLLO-Phase-3-Studie mit Patisiran.

Nach 18 Monaten der Einnahme waren die am häufigsten auftretenden Nebenwirkungen bei den mit AMVUTTRA behandelten Patienten Arthralgie (Gelenksteifigkeit) und Schmerzen in den Extremitäten (Schmerzen in Armen und Beinen). Andere, weniger häufige Nebenwirkungen von AMVUTTRA waren Atemnot, Reaktionen an der Injektionsstelle und ein Anstieg der alkalischen Phosphatase im Blut (ein Leberenzym).