Alnylam Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die Phase-3-Studie APOLLO-B mit Patisiran, einem RNAi-Therapeutikum in der Entwicklung zur Behandlung von Transthyretin-vermittelter (ATTR) Amyloidose mit Kardiomyopathie, den primären Endpunkt der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im 6-Minuten-Gehtest (6-MWT) nach 12 Monaten im Vergleich zu Placebo erreicht hat (p-Wert 0,0162). Die Studie erreichte auch den ersten sekundären Endpunkt der Veränderung der Lebensqualität im Vergleich zu Placebo, gemessen mit dem Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) (p-Wert 0,0397). Die Studie umfasste auch zusätzliche sekundäre, zusammengesetzte Endpunkte, die in einer hierarchischen Weise getestet werden sollten.

Für den sekundären zusammengesetzten Endpunkt der Gesamtmortalität, der Häufigkeit kardiovaskulärer Ereignisse und der Veränderung des 6-MWT über 12 Monate im Vergleich zu Placebo wurde ein nicht signifikantes Ergebnis (p-Wert 0,0574) gefunden. Infolgedessen wurden keine formalen statistischen Tests für die letzten beiden zusammengesetzten Endpunkte durchgeführt, die angesichts der kurzen Studiendauer nicht auf statistische Signifikanz geprüft werden konnten— Gesamtmortalität und Häufigkeit von Krankenhausaufenthalten und dringenden Herzinsuffizienzbesuchen bei Patienten, die zu Studienbeginn nicht mit Tafamidis behandelt wurden (nominaler p-Wert 0,9888), und in der Gesamtpopulation (nominaler p-Wert 0,5609). APOLLO-B ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Studie der Phase 3, die darauf ausgelegt ist, die Auswirkungen von Patisiran auf die funktionelle Kapazität und die Lebensqualität von Patienten mit ATTR-Amyloidose und Kardiomyopathie zu untersuchen.

An der Studie nahmen 360 erwachsene Patienten mit ATTR-Amyloidose (erblich oder Wildtyp) mit Kardiomyopathie an 69 Standorten in 21 Ländern teil. Die Patienten wurden im Verhältnis 1:1 randomisiert und erhielten über einen doppelblinden Behandlungszeitraum von 12 Monaten alle drei Wochen 0,3 mg/kg Patisiran oder Placebo intravenös verabreicht. Nach 12 Monaten werden alle Patienten Patisiran in einer offenen Verlängerungsphase erhalten.