Alzamend Neuro, Inc. gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration ("FDA") den Erhalt eines "Study May Proceed"-Briefes für eine klinische Studie der Phase I/IIA im Rahmen ihres Investigational New Drug ("IND")-Antrags für eine Immuntherapie (ALZN002) zur Behandlung von leichter bis mittelschwerer Demenz vom Typ Alzheimer bekannt gegeben hat. ALZN002 ALZN002 ist ein proprietäres "aktives" Immuntherapieprodukt, d.h. es wird vom Immunsystem des jeweiligen Patienten produziert. Es besteht aus autologen dendritischen Zellen ("DCs"), d.h. aktivierten weißen Blutkörperchen, die jedem einzelnen Patienten entnommen und außerhalb des Körpers so verändert werden, dass sie die mit Alzheimer verbundenen Amyloid-beta-Proteine angreifen. Diese DCs werden mit einem neuartigen Amyloid-Beta-Peptid (E22W) geimpft, das die Fähigkeit des Immunsystems des Patienten zur Bekämpfung von Alzheimer stärken soll. Ziel dieses Behandlungsansatzes ist es, die Toleranz gegenüber der Behandlung aus Sicherheitsgründen zu fördern und gleichzeitig das Immunsystem zu stimulieren, um die Belastung des Gehirns mit Beta-Amyloid-Proteinen zu reduzieren, was zu einer Verringerung der Anzeichen und Symptome von Alzheimer führt. Die ALZN002 DC-Behandlung ist per Definition eine patientenindividuelle Therapie, da diese autologen DCs demselben Patienten verabreicht werden, dem sie entnommen wurden. Jeder Patient wird einer Leukapherese unterzogen, d.h. der Entfernung und Rückführung der weißen Blutkörperchen in den Körper. Bei diesem Verfahren werden aus den entnommenen weißen Blutkörperchen die Monozyten des peripheren Blutes jedes Patienten isoliert. Diese werden anschließend außerhalb des Körpers zu DCs differenziert, die so konstruiert sind, dass sie Immunogenität (die Fähigkeit, Amyloid zu suchen und zu zerstören) gegenüber dem mit Alzheimer assoziierten Protein im Körper des Patienten induzieren, aber ansonsten als natürlich vom Körper toleriert werden, um unerwünschte Nebenwirkungen zu vermeiden. Im Vergleich zu passiven Immunisierungstherapien, die fremde Blutprodukte (wie monoklonale Antikörper) verwenden, wird erwartet, dass die aktive Immunisierung mit ALZN002 eine robustere und länger anhaltende Wirkung auf die Beseitigung von Amyloid hat. Es wird erwartet, dass dies eine sichere und wirksame Behandlung für Alzheimer-Patienten darstellt, die im Vergleich zu passiven Immunitätsansätzen deutlich weniger häufige Behandlungsbesuche erfordert. Die IND unterstützt den ersten Einsatz einer klinischen Studie der Phase I/IIA, ALZN002-01, einer ersten randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Parallelgruppenstudie am Menschen. Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von mehreren aufsteigenden Dosen von ALZN002 im Vergleich zu Placebo bei 20-30 Probanden mit leichter bis
mittelschwerer Demenz vom Alzheimer-Typ zu untersuchen. Außerdem soll die Studie dazu dienen, die optimale Dosierung von ALZN002 für die Behandlung von Patienten mit Alzheimer in einer größeren klinischen Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie der Phase IIB (ALZN002-02) zu ermitteln, die Alzamend voraussichtlich innerhalb von drei Monaten nach Erhalt der Daten aus der ersten Studie beginnen wird. An der Universität von Südflorida und den Charles River Laboratories wurden mehrere präklinische Studien mit einem transgenen (oder genetisch veränderten) Mausmodell der Alzheimer-Krankheit durchgeführt, die ermutigende Messwerte und neurologische Effekte im Zusammenhang mit der Alzheimer-Krankheit ergaben, was diesen IND-Antrag unterstützt. In den Krankheitsmodellen der Maus wurden deutliche Hinweise auf eine signifikante Reduktion der Amyloid-Plaques durch ALZN002 beobachtet. In einer toxikologischen Studie nach guter Laborpraxis, die aus fünf Injektionen über einen Zeitraum von 90 Tagen bestand und 90 Tage nach der letzten Dosis ausgewertet wurde, gab es keine unangemessenen unerwünschten Ergebnisse. Die histopathologischen Ergebnisse zeigten, dass es keine Anzeichen von T-Zell-Infiltration oder Meningoenzephalitis (Entzündung der Membranen, die das Gehirn umgeben) gab, was darauf hindeutet, dass ALZN002 sicher und verträglich ist. Darüber hinaus gab es weder während der Hauptstudie noch in der Erholungsphase behandlungsbedingte Todesfälle oder Berichte über unerwünschte Wirkungen bei klinischen Beobachtungen.