Amryt präsentiert langfristige Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus der Open-Label-Extension (OLE) seiner globalen klinischen Phase-3-Studie MPOWERED, in der Mycapssa® (orale Octreotid-Kapseln) mit langwirksamen iSRLs zur Aufrechterhaltung des biochemischen Ansprechens bei Patienten mit Akromegalie verglichen wurde, die nicht unterlegen sind. Die MPOWERED-Studie wurde konzipiert, um den Antrag auf Marktzulassung von Mycapssa® bei der EMA zu unterstützen, der derzeit geprüft wird. Mycapssa® ist in den USA für die langfristige Erhaltungstherapie bei Patienten mit Akromegalie zugelassen, die auf eine Behandlung mit injizierbarem Octreotid oder Lanreotid angesprochen und diese vertragen haben. MPOWERED Phase-3-Studie Offene Langzeitdaten zur Sicherheit und Wirksamkeit: 60 Patienten, die die 15-monatige Hauptbehandlungsphase abgeschlossen hatten, entschieden sich für eine Fortsetzung der Behandlung mit Mycapssa® in der MPOWERED Open-Label-Erweiterungsstudie. Während der RCT wurden 19 Patienten mit iSRLs und 35 mit Mycapssa® behandelt. Darüber hinaus wurden 6 Patienten mit einer Kombination aus Mycapssa® und Cabergolin behandelt. Zu den wichtigsten Studienergebnissen gehören: 93 %, 91 % bzw. 92 % der Patienten schlossen Jahr 1, 2 bzw. 3 der OLE ab; die durchschnittlichen IGF-1-Werte der teilnehmenden Patienten lagen am Ende des OLE-Zeitraums stabil innerhalb der normalen Grenzen (die mittleren IGF-1-Werte zu Studienbeginn und am Ende der OLE betrugen 0,82 bzw. 0.83); 86%, 81% und 87% aller Patienten behielten ihr biochemisches Ansprechen im Jahr 1, 2 bzw. 3 der OLE bei, wobei eine Non-Response-Imputation verwendet wurde (jeder Behandlungsabbruch wird als No-Response betrachtet); 94%, 90% und 93% der Patienten behielten ihr biochemisches Ansprechen im Jahr 1, 2 bzw. 3 der OLE bei, wobei die LOCF-Imputation (Last Observed Carried Forward) bei Patienten verwendet wurde, die mit Mycapssa® Von den Patienten, die während der OLE von iSRL auf Mycapssa® umgestellt wurden, berichteten 47 % am Ende der randomisierten Kontrollbehandlung (RCT) über eine ausgezeichnete oder sehr gute Symptomkontrolle (5 % bzw. 42 %), die sich am Ende der OLE auf 79 % erhöhte (32 % bzw. 47 %); 58% hatten am Ende der RTC mindestens 3 aktive Akromegalie-Symptome auf iSRLs, die nach der Umstellung auf Mycapssa® auf 37% am Ende der OLE zurückgingen; außerdem verbesserten sich die Patienten, die während der RCT mit iSRLs behandelt wurden, unter der Behandlung mit Mycapssa® in der OLE in den Bereichen Emotionen, gastrointestinale Störungen, Behandlungskomfort und Behandlungszufriedenheit des Fragebogens zur Zufriedenheit mit der Akromegalie-Behandlung (Acro-TSQ, ein validiertes Instrument, das von Patienten mit Akromegalie eingesetzt wird); Akromegalie-Patienten erhielten Mycapssa® während der OLE für eine mediane Behandlungsdauer von 2.2 Jahren und eine maximale Behandlungsdauer von 3,5 Jahren. Einschließlich der 15-monatigen Hauptbehandlungsphase wurden 10 Patienten länger als 4 Jahre und 22 Patienten länger als 3 Jahre behandelt; die Patienten in der OLE wiesen über diesen Zeitraum eine mediane Compliance-Rate von 99 % auf; das langfristige Sicherheitsprofil von Mycapssa® während der OLE stimmte mit dem Sicherheitsprofil überein, das während der Hauptstudie (Run-in plus RCT) beobachtet wurde, und es gab keine neuen Sicherheitssignale bei langfristiger Exposition.