Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium. Das Unternehmen beschäftigt sich mit der Entdeckung und Entwicklung von Behandlungen für neurodegenerative Krankheiten. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung und Vermarktung seines Produktkandidaten AMX0035 (Natriumphenylbutyrat und Taurursodiol, auch bekannt als Ursodoxicoltaurin) für die Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose (ALS). RELYVRIO (auch bekannt als AMX0035), eine orale, fest dosierte Kombination aus Natriumphenylbutyrat und Taurursodiol, ist in den Vereinigten Staaten zur Behandlung von ALS bei Erwachsenen zugelassen. AMX0035 ist ein dualer Unfolded-Protein-Response (UPR)-Bax-Apoptose-Hemmer, der aus PB und TURSO (auch bekannt als TUDCA) besteht. Die Entwicklung von Antisense-Oligonukleotiden (ASOs), einschließlich des führenden ASOs AMX0114, das auf Calpain-2 (CAPN2) abzielt, ein Gen, das für ein kalziumabhängiges proteolytisches Enzym kodiert, das in der Pathogenese von ALS und anderen neurodegenerativen Erkrankungen eine Rolle spielt.