AMYLYX PHARMACEUTICALS, INC. Das Unternehmen fügte hinzu, dass medizinisches Fachpersonal bald Rezepte für das Medikament ausstellen kann, das unter dem Markennamen Relyvrio verkauft werden soll, während es an der Markteinführung arbeitet.
"Wir wissen, dass Menschen, die mit ALS leben, keine Zeit haben, zu warten, und deshalb ist Amylyx bereit, die Vermarktung in den USA schnell voranzutreiben", sagten die Co-Chief Executive Officers Josh Cohen und Justin Klee in einer Erklärung.
Das Medikament von Amylyx ist eine Kombination aus den Generika Natriumphenylbutyrat und Taurursodiol, die zusammenwirken, um das vorzeitige Absterben von Nervenzellen im Gehirn und Rückenmark zu verhindern.
Amylyx stützt sich bei seinem Zulassungsantrag auf eine kürzlich durchgeführte Analyse klinischer Studiendaten, die nach eigenen Angaben zeigen, dass das Medikament das Fortschreiten der Krankheit verlangsamt und die Lebenserwartung um fast 10 Monate verlängert.
Mitarbeiter der FDA hatten Anfang des Monats Bedenken geäußert, dass die zusätzliche Analyse aus der gleichen kleinen Studie im mittleren Stadium stammte wie die ersten Daten und nicht als Bestätigung für den Nutzen des Medikaments angesehen werden konnte.
Die Entscheidung der FDA, eine seltene Umkehrung, folgt auf eine Zulassungsempfehlung eines externen Beratergremiums. Die Behörde hatte das Gremium im September erneut einberufen, um die neuen Datenanalysen zu prüfen, nachdem sie bereits im März empfohlen hatte, das Medikament nicht zuzulassen.
Relyvrio ist das dritte ALS-Medikament, das von der FDA zugelassen wurde, nach Radicava des japanischen Unternehmens Mitsubishi Tanabe und dem Generikum Riluzol.
ALS, auch bekannt als Lou-Gehrig-Krankheit, zerstört die Nervenzellen im Gehirn und im Rückenmark, die für die Funktion der Muskeln verantwortlich sind, was zu fortschreitender Lähmung und Tod führt. (Berichte von Leroy Leo und Bhanvi Satija in Bengaluru; Bearbeitung durch Caroline Humer, Bill Berkrot und Krishna Chandra Eluri)
