ETFs Applied Therapeutics, Inc.

Applied Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich mit der Entwicklung von Wirkstoffkandidaten gegen validierte molekulare Zielstrukturen bei seltenen Erkrankungen befasst. Der führende Wirkstoffkandidat des Unternehmens, Govorestat, ist ein Aldose-Reduktase-Hemmer (ARI), der in das zentrale Nervensystem eindringt und zur Behandlung seltener Stoffwechselerkrankungen des ZNS eingesetzt wird, darunter klassische Galaktosämie, Sorbitol-Dehydrogenase-Mangel (SORD) und Phosphomannomutase-2-Mangel (PMM2)-bedingte angeborene Glykosylierungsstörung (CDG). Das Unternehmen entwickelt zudem AT-001, einen in der Erprobung befindlichen ARI, der als orale Therapie zur Behandlung der diabetischen Kardiomyopathie (DbCM) entwickelt wurde. Es hat eine klinische Phase-I/II-Studie zur Bewertung von AT-001 bei etwa 120 Patienten mit Typ-II-Diabetes abgeschlossen. Zur Pipeline des Unternehmens gehört zudem AT-003, ein ARI, das bei oraler Verabreichung die Augenhinterwand passieren soll und eine starke Netzhautpenetranz aufweist, zur Behandlung der diabetischen Retinopathie (DR).