Ascendis Pharma A/S gab bekannt, dass die Europäische Kommission (EK) die Marktzulassung für Lonapegsomatropin Ascendis Pharma (entwickelt unter dem Namen TransCon hGH) als einmal wöchentliche subkutane Injektion für die Behandlung von Kindern und Jugendlichen im Alter von 3 bis 18 Jahren mit Wachstumsstörungen aufgrund einer unzureichenden Sekretion von körpereigenem Wachstumshormon (auch bekannt als Wachstumshormonmangel oder GHD) erteilt hat. TransCon hGH ist ein Prodrug von Somatropin, das eine anhaltende Freisetzung von unmodifiziertem Somatropin (hGH) in vorhersehbaren therapeutischen Konzentrationen im Körper ermöglicht. Die EU-Zulassung basiert auf klinischen Ergebnissen, die im Rahmen des Zulassungsantrags (MAA) vorgelegt wurden, darunter Daten aus den Phase-3-Studien heiGHt, fliGHt und enliGHten des Unternehmens, in denen insgesamt mehr als 300 pädiatrische Patienten mit der Diagnose GHD behandelt wurden, sowie Daten aus einem nicht-klinischen Sicherheitsprogramm. Im August 2021 wurde TransCon hGH von der U.S. Food & Drug Administration für die Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Jahr zugelassen, die mindestens 11,5 kg wiegen und an Wachstumsstörungen aufgrund einer unzureichenden Sekretion von endogenem Wachstumshormon leiden. TransCon hGH befindet sich auch in Japan und China in der Entwicklung für pädiatrische GHD. Pädiatrische GHD ist eine ernste, seltene Krankheit, die dadurch entsteht, dass die Hypophyse nicht genügend Wachstumshormone produziert. Physiologische Mengen an Wachstumshormon sind für die allgemeine endokrine Gesundheit und die Entwicklung von gesundem Knochen-, Muskel- und Fettgewebe erforderlich. Kinder mit GHD sind kleinwüchsig und können auch Stoffwechselanomalien, psychosoziale Probleme und eine insgesamt schlechte Lebensqualität aufweisen. Seit Jahrzehnten besteht die Standardbehandlung von GHD in der täglichen subkutanen Injektion von Somatropin, um das Wachstum und die allgemeine endokrine Gesundheit zu verbessern.