AstraZeneca PLC gab bekannt, dass die positiven Ergebnisse der Phase-III-Studie TOPAZ-1 zeigen, dass Imfinzi (Durvalumab) von AstraZeneca in Kombination mit einer Standard-Chemotherapie eine statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserung des Gesamtüberlebens (OS) und des progressionsfreien Überlebens (PFS) im Vergleich zur alleinigen Chemotherapie als Erstlinienbehandlung von Patienten mit fortgeschrittenem Gallengangskrebs (BTC) aufweist. Diese Ergebnisse werden am 21. Januar auf dem Gastrointestinalen Krebs-Symposium 2022 der American Society of Clinical Oncology (ASCO) vorgestellt. BTC ist eine Gruppe von seltenen und aggressiven Krebsarten, die in den Gallengängen und der Gallenblase auftreten. Jedes Jahr wird bei etwa 50 000 Menschen in den USA, Europa und Japan und bei etwa 210 000 Menschen weltweit ein BTC diagnostiziert. Diese Patienten haben eine schlechte Prognose: Etwa 5 % bis 15 % aller Patienten mit BTC überleben fünf Jahre. In einer vordefinierten Zwischenanalyse zeigte sich bei Patienten, die mit Imfinzi in Kombination mit einer Standard-Chemotherapie behandelt wurden, eine Verringerung des Sterberisikos um 20 % gegenüber der Chemotherapie allein (basierend auf einer Hazard Ratio [HR] von 0,80; 95 % Konfidenzintervall [KI], 0,66-0,97; 2-seitiger p=0,021). Das mediane OS betrug 12,8 Monate gegenüber 11,5 Monaten bei Chemotherapie. Schätzungsweise 25 % der Patienten waren nach zwei Jahren noch am Leben, gegenüber 10 % bei der Chemotherapie. Die Ergebnisse zeigten auch eine 25%ige Verringerung des Risikos eines Fortschreitens der Erkrankung oder des Todes unter Imfinzi plus Chemotherapie (HR, 0,75; 95% CI, 0,64-0,89; 2-seitig p=0,001). Das mediane PFS betrug 7,2 Monate für die Kombination gegenüber 5,7 Monaten für die Chemotherapie. Patienten, die mit Imfinzi plus Chemotherapie behandelt wurden, erreichten eine objektive Ansprechrate (ORR) von 26,7 % gegenüber einer ORR von 18,7 % bei Patienten, die nur mit Chemotherapie behandelt wurden. Imfinzi plus Chemotherapie führte im Vergleich zur alleinigen Chemotherapie nicht zu einer erhöhten Abbruchrate aufgrund von unerwünschten Ereignissen (AE). Bei 62,7 % der Patienten, die mit Imfinzi und Chemotherapie behandelt wurden, und bei 64,9 % der Patienten, die nur eine Chemotherapie erhielten, traten behandlungsbedingte SARs der Grade 3 oder 4 auf. Behandlungsbedingte Nebenwirkungen führten bei 8,9 % der mit der Imfinzi-Kombination behandelten Patienten zu einem Abbruch der Behandlung, gegenüber 11,4 % der Patienten, die eine Chemotherapie erhielten. Im Dezember 2020 erhielt Imfinzi in den USA den Orphan Drug Designation Status für die Behandlung von BTC. Im Oktober 2021 empfahl ein unabhängiges Datenüberwachungskomitee die Entblindung der Phase-III-Studie TOPAZ-1 bei einer Zwischenanalyse, da die Wirksamkeit von Imfinzi in Kombination mit einer Chemotherapie eindeutig nachgewiesen wurde. In einer weiteren Präsentation auf dem ASCO-Symposium für gastrointestinale Krebserkrankungen werden Imfinzi-Daten aus der Phase-III-Studie HIMALAYA vorgestellt, die das Potenzial dieses Medikaments für die Behandlung von inoperablem Leberkrebs belegen.