Athersys, Inc. hat im Anschluss an ein Typ-B-Treffen mit der US-amerikanischen Food & Drug Administration (FDA) geplante Änderungen am Protokoll seiner klinischen Studie MASTERS-2 bekannt gegeben. Das Treffen fand am 21. März 2023 statt und befasste sich mit den von Athersys vorgeschlagenen Änderungen, die darauf abzielen, primäre und sekundäre Endpunkte festzulegen, die nach Ansicht von Athersys den vollen potenziellen Nutzen der MultiStem-Behandlung für Patienten mit akutem, mittelschwerem bis schwerem ischämischem Schlaganfall sowie den sich entwickelnden Standard der Behandlung am besten widerspiegeln. Im Anschluss an ein von Athersys im November 2022 einberufenes Treffen führender Schlaganfall-Experten, Zulassungsspezialisten und Statistiker, bei dem mögliche Änderungen diskutiert wurden, schlug Athersys vier Modifikationen des Protokolls seiner laufenden zulassungsrelevanten klinischen Phase-3-Studie MASTERS-2 vor, die alle von der FDA akzeptiert wurden.

Nach der endgültigen Einigung über den statistischen Ansatz wird Athersys die folgenden Änderungen am MASTERS-2-Protokoll vornehmen: Athersys wird den Zeitpunkt des primären Endpunkts, der durch eine Verschiebungsanalyse des Modified Rankin Scale (mRS)-Scores ermittelt wird, von Tag 90 auf Tag 365 verlegen. Athersys wird die Verschiebungsanalyse des mRS-Scores am Tag 90 als wichtigen sekundären Endpunkt beibehalten, zusammen mit anderen überarbeiteten sekundären Endpunkten. Athersys wird die Zulassungsbeschränkungen für begleitende Reperfusionstherapien (z.B. tPA, MR-Bildgebung oder tPA+MR-Bildgebung) aufheben, um sicherzustellen, dass die endgültige Studienpopulation den aktuellen Behandlungsstandard in der Population widerspiegelt, die für diese Therapie in Frage kommt.

Athersys kann sich dafür entscheiden, einen unabhängigen Statistiker eine Zwischenanalyse durchführen zu lassen, um eine mögliche Anpassung der Stichprobengröße zu bewerten. MASTERS-2 sieht derzeit die Aufnahme von 300 Patienten vor, und die Rekrutierung ist, wie bereits mitgeteilt, zu mehr als 50 % abgeschlossen. Athersys hatte zuvor die Zulassung als Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Fast Track und Special Protocol Assessment (SPA) für den Einsatz von MultiStem bei der Behandlung von ischämischen Schlaganfällen erhalten.

Diese Zulassungen ermöglichen es den Sponsoren, eng mit der FDA zusammenzuarbeiten und Anleitungen zu erhalten, um den Fortschritt der vorgesehenen Programme zu beschleunigen. Über MultiStem®: Die MultiStem (invimestrocel) Zelltherapie ist ein patentiertes Produkt der regenerativen Medizin, das sich in der klinischen Entwicklung befindet. Es hat gezeigt, dass es in der Lage ist, die Gewebereparatur und -heilung auf verschiedene Weise zu fördern, z.B. durch die Produktion von therapeutischen Faktoren als Reaktion auf Entzündungssignale und Gewebeschäden. Das Potenzial der MultiStem-Therapie für eine multidimensionale therapeutische Wirkung unterscheidet sie von herkömmlichen biopharmazeutischen Therapien, die sich auf einen einzigen Wirkungsmechanismus konzentrieren. Bei der Therapie handelt es sich um ein einzigartiges "Standard"-Stammzellenprodukt, das skalierbar hergestellt werden kann, jahrelang in gefrorener Form gelagert werden kann und ohne Gewebeanpassung oder Immunsuppression verabreicht wird.

Aufgrund des Wirksamkeitsprofils, der neuartigen Wirkmechanismen und der in klinischen Studien nachgewiesenen guten und gleichbleibenden Verträglichkeit ist das Unternehmen der Ansicht, dass die MultiStem-Therapie einen bedeutenden Nutzen für Patienten bringen könnte, einschließlich solcher, die an schweren Krankheiten und Zuständen mit ungedecktem medizinischen Bedarf leiden.