AVROBIO, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen die Prioritäten seines Portfolios verschiebt und sich auf andere Programme im klinischen Stadium konzentriert, um seine Liquiditätsreichweite bis ins erste Quartal 2024 zu verlängern. Das Unternehmen depriorisiert sein Fabry-Krankheitsprogramm aufgrund mehrerer Faktoren, darunter neue klinische Daten, die variable Transplantationsmuster bei den fünf zuletzt behandelten FAB-GT-Patienten der Phase 2 zeigen, was die Entwicklungszeit des Programms erheblich verlängern würde, sowie ein zunehmend schwieriges Markt- und Zulassungsumfeld für die Fabry-Krankheit. Neue Daten aus der klinischen Phase-2-Studie mit FAB-GT zeigen eine variable Transplantationsrate: Die aggregierten Daten der fünf zuletzt verabreichten FAB-GT-Patienten zeigten unterschiedliche Transplantationsmuster. Die Daten von drei der fünf Patienten zeigten sowohl eine Verringerung der Alpha-Galaktosidase A (AGA)-Enzymaktivität in Leukozyten und Plasma auf nahezu den Ausgangswert als auch eine Verringerung der Vektor-Kopienzahl (VCN) im Vollblut, was möglicherweise auf eine Resistenz gegen die anhaltende Verpflanzung der genetisch veränderten Zellen hinweist, die drei bis neun Monate nach der Infusion von AVR-RD-01 beobachtet wurde. Aufgrund seiner Untersuchungen geht das Unternehmen davon aus, dass aufgrund der großen Heterogenität der Fabry-Krankheit in einigen Fällen eine intrinsische Resistenz gegen die Transplantation bestehen könnte, die mit der einzigartigen zugrunde liegenden Pathophysiologie der unbehandelten Fabry-Krankheit zusammenhängt und möglicherweise durch das anhaltend gestresste Gefäßendothel verursacht wird. Das Unternehmen hat auch potenzielle verfahrensbedingte Faktoren und Konditionierungsparameter überprüft, einschließlich der möglichen Auswirkungen einer früheren Änderung des klinischen Studienprotokolls für die fünf kürzlich behandelten Patienten, durch die die Auswaschungszeit des Konditionierungsmittels um bis zu 48 Stunden verlängert wurde. Die Sicherheitsdaten aller neun erwachsenen Patienten, die im Rahmen der Phase-2-Studie FAB-GT behandelt wurden, und der fünf erwachsenen Patienten, die im Rahmen der von den Prüfärzten gesponserten Phase-1-Studie behandelt wurden, zeigen keine unerwünschten Ereignisse (AEs) oder schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) im Zusammenhang mit dem Arzneimittel AVR-RD-01 zum letzten Datenstichtag. Das Unternehmen wird die Rekrutierung für die klinische Studie FAB-GT stoppen und die bereits behandelten Patienten, wie von den Aufsichtsbehörden gefordert, über einen Zeitraum von 15 Jahren weiter beobachten.