-- 79 % Krankheitskontrollrate (,,Disease Control Rate"), einschliesslich 
      einem Patienten mit vollständigem Ansprechen 
 
   -- Konsistentes Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil 
 
   -- Studie wird weitergeführt; Topline-Ergebnisse werden im ersten 
      Halbjahr 2022 erwartet 
 
 
   Basel, 24. März 2021 
 
   Basilea Pharmaceutica AG (SIX: BSLN) gab heute positive Ergebnisse einer 
vorab geplanten Interim-Analyse für die Kohorte 2 der 
Phase-2-Studie FIDES-01 (engl. Akronym für Fibroblast growth factor 
Inhibition with DErazantinib in Solid tumors) bekannt. In dieser Studie 
wird die Antitumor-Wirkung des oral verabreichten 
Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor (FGFR) Inhibitors Derazantinib bei 
Patienten mit inoperablen oder fortgeschrittenem intrahepatischem 
Cholangiokarzinom (engl. iCCA), einer Form von Gallengangkrebs, 
untersucht.(1) Nachdem in der Kohorte 1 der klinische 
Wirksamkeitsnachweis (engl. Proof of Concept) für Derazantinib als 
Monotherapie bei iCCA-Patienten mit FGFR2-Genfusionen erbracht werden 
konnte, werden in Kohorte 2 iCCA-Patienten mit Mutationen oder 
Amplifikationen des FGFR2-Gens aufgenommen.(2) Die in der 
Interim-Analyse gewonnenen Wirksamkeitsdaten erreichten den vorgegebenen 
Schwellenwert, so dass die Studie wie geplant in den nächsten 
Abschnitt überführt werden kann. 
 
   Die Interim-Analyse der Kohorte 2 basiert auf 14 evaluierbaren Patienten, 
die sich seit der Erstuntersuchung zu Studienbeginn mindestens einer 
weiteren Tumorbeurteilung unterzogen haben. Das vorab festgelegte 
Erfolgskriterium, dass für mindestens 8 Patienten ein 
progressionsfreies Überleben (engl. Progression-free Survival, PFS) 
von mindestens 3 Monaten vorliegen musste, wurde erreicht. Aufgrund der 
positiven Interim-Analyse kann die Studie nun in den nächsten 
Abschnitt überführt werden. Insgesamt sollen 43 Patienten in 
die Studie aufgenommen werden. Da sich eine Reihe von Patienten 
weiterhin in Behandlung befindet, ist der PFS-Wert noch nicht final und 
wird zu einem späteren Zeitpunkt bestimmt werden. 
 
   Die Krankheitskontrollrate (engl. Disease Control Rate, DCR), für 
deren Berechnung der Anteil von Patienten berücksichtigt wurde, bei 
denen ein vollständiges oder partielles Ansprechen oder eine 
Stabilisierung der Erkrankung erzielt wurde, war 79 %, darunter befanden 
sich ein Patient mit vollständigem Ansprechen, ein Patient mit 
unbestätigtem partiellem Ansprechen sowie neun Patienten mit einer 
Stabilisierung der Erkrankung als bestem Ergebnis bis zum Zeitpunkt der 
Interim-Analyse. 
 
   Die beobachtete Sicherheit und Verträglichkeit entspricht dem 
für die Kohorte 1 berichteten Profil. 
 
   Dr. Marc Engelhardt, Chief Medical Officer, sagte: ,,Wir sind sehr 
zufrieden mit den positiven Interim-Ergebnissen für die in dieser 
Kohorte untersuchten iCCA-Patienten mit Mutationen oder Amplifikationen 
des FGFR2-Gens. Der klinische Nutzen von Derazantinib ist vergleichbar 
zu dem bei iCCA-Patienten mit FGFR2-Genfusionen, über den wir 
Anfang des Jahres berichtet haben. Dies unterstreicht die Relevanz von 
Derazantinib für eine Gruppe von iCCA-Patienten, bei der die 
klinische Evidenz für den erfolgreichen Einsatz anderer 
FGFR-Inhibitoren sehr gering ist, und bestätigt das breite 
Potenzial von Derazantinib als Monotherapie für die Behandlung von 
iCCA-Patienten mit verschiedenen FGFR2-Genaberrationen. Dieses Ergebnis 
ist sehr ermutigend und stärkt die Datenlage für die 
Differenzierung von Derazantinib gegenüber anderen FGFR-Inhibitoren, 
sowohl im Hinblick auf die Wirksamkeit als auch auf die Sicherheit. Wir 
beginnen nun den nächsten Studienabschnitt und erwarten 
Topline-Ergebnisse im ersten Halbjahr 2022." 
 
   Über Derazantinib 
 
   Derazantinib ist ein in der Entwicklung befindlicher oraler, 
niedermolekularer Inhibitor der FGFR-Kinasen-Familie mit starker 
Aktivität gegenüber FGFR1, 2 und 3.(3) FGFR-Kinasen sind 
wichtige Treiber der Proliferation, Differenzierung und Migration von 
Zellen. Aberrationen des FGFR-Gens, d.h. Veränderungen wie 
beispielsweise Genfusionen, Mutationen sowie Überexpression 
(Amplifikationen), wurden als potenziell wichtige therapeutische 
Angriffspunkte für verschiedene Krebsarten identifiziert, darunter 
intrahepatisches Cholangiokarzinom (iCCA), Urothelkarzinom, Magen-, 
Brust- und Lungenkrebs.(4) Bei diesen Krebsarten wurden in 5 % bis 30 % 
der Fälle FGFR-Veränderungen nachgewiesen.(5) 
 
   Darüber hinaus hemmt Derazantinib die Kinase-Aktivität des 
Kolonie-stimulierenden-Faktor-1-Rezeptors (CSF1R).(3) (,) (6) Die 
CSF1R-vermittelte Signalübertragung ist wichtig für die 
Funktion tumorfördernder Makrophagen und wurde daher als 
potenzieller Angriffspunkt für Krebsmedikamente identifiziert.(7) 
Präklinische Daten haben gezeigt, dass die Verringerung der Zahl 
von Tumor-Makrophagen aufgrund einer CSF1R-Blockade Tumore empfindlicher 
gegenüber einer T-Zell-vermittelten Checkpoint-Immuntherapie macht, 
einschliesslich von Behandlungsansätzen, die gegen PD-L1/PD-1 
gerichtet sind.(8, 9) 
 
   In einer früheren Biomarker-gestützten Phase-1/2-Studie in 
iCCA-Patienten, zeigte der Medikamentenkandidat Antitumor-Aktivität 
und ein handhabbares Sicherheitsprofil.(10) In den USA und der EU hat 
Derazantinib Orphan-Drug-Status für iCCA. Basilea führt 
derzeit drei klinische Studien mit Derazantinib durch. Die erste Studie, 
FIDES-01, ist eine Phase-2-Studie zur Behandlung von Patienten mit 
inoperablem oder fortgeschrittenem iCCA mit Fusionen, Mutationen oder 
Amplifikationen des FGFR2-Gens.(1) Die zweite Studie, FIDES-02, ist eine 
Phase-1/2-Studie mit dem Ziel, Derazantinib als Einzelwirkstoff und in 
Kombination mit Roches PD-L1-Checkpoint-Inhibitor Atezolizumab bei 
Patienten mit fortgeschrittenem Urothelkarzinom zu untersuchen, bei dem 
Aberrationen der FGFR-Gene festgestellt wurden, einschliesslich 
metastasierender oder rezidivierender, inoperabler Erkrankungsformen.(1) 
(1) Die dritte Studie, FIDES-03, ist eine Phase-1/2-Studie, in der 
Derazantinib als Einzelwirkstoff und in Kombination mit Lillys 
Anti-VEGFR2-Antikörper Ramucirumab und Paclitaxel oder mit Roches 
PD-L1-Checkpoint-Inhibitor Atezolizumab bei Patienten mit 
fortgeschrittenem Magenkrebs mit Aberrationen der FGFR-Gene erprobt 
wird.(1) (2) Basilea hat Derazantinib von ArQule Inc. lizenziert, einer 
hundertprozentigen Tochtergesellschaft von Merck & Co., Inc., Kenilworth, 
N.J., USA. 
 
   Über intrahepatisches Cholangiokarzinom 
 
   Das intrahepatische Cholangiokarzinom (engl. iCCA) ist eine Krebsart, 
die ihren Ursprung im Gallensystem hat. Die altersadjustierte 
Inzidenzrate von iCCA in den USA ist in den letzten zehn Jahren 
gestiegen und wird derzeit auf etwa 1.2 pro 100,000 Einwohner 
geschätzt.(1) (3) Bei Patienten wird die Krankheit oft erst im 
fortgeschrittenen oder metastasiertem Stadium diagnostiziert, in dem 
eine operative Entfernung nicht mehr möglich ist. Der aktuelle 
Behandlungsstandard für die Erstlinientherapie ist eine 
Chemotherapie mit Gemcitabin und platinhaltigen Zytostatika. Die 
Prognose für Patienten mit fortgeschrittener Erkrankung ist 
schlecht, mit einer mittleren Lebenserwartung von weniger als einem 
Jahr.(1) (4) 
 
   Über Basilea 
 
   Basilea ist ein im Jahr 2000 mit Hauptsitz in der Schweiz 
gegründetes biopharmazeutisches Unternehmen mit bereits 
vermarkteten Produkten. Unser Ziel ist es, innovative Medikamente zu 
entdecken, zu entwickeln und zu vermarkten, um Patienten zu helfen, die 
an Krebs oder Infektionen erkrankt sind. Mit Cresemba und Zevtera haben 
wir erfolgreich zwei Medikamente für den Einsatz im Spital auf den 
Markt gebracht: Cresemba zur Behandlung von invasiven Pilzinfektionen 
und Zevtera für die Behandlung schwerer bakterieller Infektionen. 
In klinischen Studien erproben wir zwei potenzielle Medikamente für 
die gezielte Behandlung verschiedener Krebserkrankungen. Zudem haben wir 
in unserem Portfolio eine Reihe von präklinischen 
Wirkstoffkandidaten für die beiden Bereiche Onkologie und 
Infektionskrankheiten. Basilea ist an der Schweizer Börse SIX Swiss 
Exchange kotiert (Börsenkürzel SIX: BSLN). Besuchen Sie bitte 
unsere Webseite basilea.com 
https://www.globenewswire.com/Tracker?data=Mzp6JanuJuBwzO7woQY-Q0tyvL7lFLEwQ-R3eHmnTYxeD8B63L-fpU0t29g2z9HKTgrvXnNIaxOSjI0T5G4_Kg== 
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   Ausschlussklausel 
 
   Diese Mitteilung enthält explizit oder implizit gewisse 
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Entwicklung sowie klinischer Studien mit Produktkandidaten. Solche 
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Errungenschaften der Basilea Pharmaceutica AG wesentlich von denjenigen 
Angaben abweichen können, die aus den zukunftsgerichteten Aussagen 
hervorgehen. Diese Mitteilung ist mit dem heutigen Datum versehen. 
Basilea Pharmaceutica AG übernimmt keinerlei Verpflichtung, 
zukunftsgerichtete Aussagen im Falle von neuen Informationen, 
zukünftigen Geschehnissen oder aus sonstigen Gründen zu 
aktualisieren. Derazantinib und sein Einsatz dienen der Forschung und 
sind nicht von einer Zulassungsbehörde für irgendeine 
Anwendung zugelassen worden. Wirksamkeit und Sicherheit sind bislang 
nicht belegt. Die aufgeführten Informationen sind nicht als 
Anwendungsempfehlung zu verstehen. Die Relevanz von Erkenntnissen aus

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March 24, 2021 02:15 ET (06:15 GMT)