Basel, 12. Februar 2021 
 
   Basilea Pharmaceutica AG (SIX: BSLN) gab heute bekannt, dass auf dem 
Symposium für urogenitale Krebserkrankungen der American Society of 
Clinical Oncology (ASCO GU 2021) Daten zur Sicherheit und 
Verträglichkeit sowie vorläufige Daten zur Wirksamkeit des 
Fibroblasten-Wachstumsfaktor Rezeptor (FGFR) Inhibitors Derazantinib in 
Kombination mit dem PD-L1-Checkpoint-Inhibitor Atezolizumab bei 
Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren aus der 
Phase-1b-Dosisfindungskohorte der FIDES-02-Studie präsentiert 
wurden.(1) Die Fachkonferenz findet als virtuelle Veranstaltung vom 11. 
bis 13. Februar 2021 statt. 
 
   Die Derazantinib-Atezolizumab-Kombination war gut verträglich und 
es wurden keine dosislimitierenden Nebenwirkungen beobachtet. 
Häufigste unerwünschte Ereignisse waren 
Müdigkeit/Asthenie (Kraftlosigkeit), Übelkeit und Durchfall. 
Die Studie zeigte, dass einmal täglich oral gegebene 300 mg 
Derazantinib und alle drei Wochen intravenös gegebene 1200 mg 
Atezolizumab sicher miteinander kombiniert werden können. Das 
entspricht der Derazantinib-Dosis bei Gabe als Einzelwirkstoff in der 
Phase-2-Studie FIDES-01 bzw. der vorab im Studienprotoll festgelegten 
Atezolizumab-Maximaldosis.(2) 
 
   Derzeit setzen noch mehrere Patienten die Behandlung mit Derazantinib 
und Atezolizumab fort, darunter ein Patient mit einem Gallengangkrebs 
und FGFR2-Genfusion, welcher seit über neun Monaten in der Studie 
behandelt wird und für den ein partielles Ansprechen mit 
fortlaufender Grössenreduktion des Tumors berichtet wurde. Die 
Kombination von Derazantinib und Atezolizumab wird durch 
präklinische Daten gestützt, die eine starke Inhibition der 
Kinase-Aktivität des Kolonie-stimulierenden-Faktor-1-Rezeptors 
(CSF1R) durch Derazantinib zeigen. CSF1R-Inhibition könnte eine 
Tumor-induzierte Immunsuppression umkehren und dadurch das Ansprechen 
auf eine Immun-Checkpoint-Inhibition verstärken 
 
   Dr. Marc Engelhardt, Chief Medical Officer, sagte: ,,Der vor kurzem 
berichtete klinische Wirksamkeitsnachweis (Proof of Concept) für 
Derazantinib als Monotherapie in der FIDES-01-Studie bei 
intrahepatischem Cholangiokarzinom in Patienten mit Fusionen des 
FGFR2-Gens und das in der Gruppe von Patienten mit fortgeschrittenen 
soliden Tumoren in der FIDES-02-Studie erhaltene Wirksamkeitssignal sind 
ermutigend. In Anbetracht des gut handhabbaren Sicherheits- und 
Verträglichkeitsprofils und der sich rasch entwickelnden 
Therapielandschaft beim Urothelkarzinom bei Patienten mit und ohne 
FGFR-Gen-Aberrationen, planen wir zusätzlich eine Ergänzung 
des FIDES-02-Studienprotokolls, um in zwei Kohorten dieser Studie eine 
höhere Dosis von Derazantinib zu erproben. In diesen Kohorten 
würde untersucht werden, ob eine Gabe von Derazantinib in Höhe 
der bereits früher bestimmten maximal verträglichen Tagesdosis, 
die etwa 30 % höher ist als die in der aktuellen Phase-2-Studie 
eingesetzte Dosis, zusätzlichen Nutzen bei der Behandlung von 
Patienten mit FGFR-positivem Urothelkarzinom bieten könnte, und 
zwar sowohl in der Mono- als auch in der Kombinationstherapie." 
 
   Die FIDES-02-Studie (Fibroblast growth factor Inhibition with 
DErazantinib in Solid tumors) ist eine laufende multizentrische, offene 
Phase-1/2-Studie, in der einmal täglich oral verabreichtes 
Derazantinib und Atezolizumab bei Patienten mit inoperablem oder 
metastasierendem Urothelkarzinom (Blasenkrebs) mit bestätigten 
Aberrationen des FGFR-Gens untersucht wird. 
 
 
 
 
Das folgende E-Poster wurde auf der ASCO GU 2021 präsentiert: 
Abstract #  Titel 
437         Derazantinib (DZB) in combination with atezolizumab 
             (AZB) in patients with solid tumors: Results from the 
             dose-finding phase Ib substudy of FIDES-02. 
             Autoren: Raghad Karim, Arvind Chaudhry, Anna Patrikidou, 
             Alejandro Falcon Gonzalez, Fabricio Racca, Yohann Loriot, 
             Damien Pouessel, Jean-Laurent Deville, Shinkyo Yoon, 
             Hyo Jin Lee, Frederique Cantero, Michalina Marszewska, 
             Mikael Saulay, Stephan Braun, Rodryg Ramlau 
 
 
   Für weitere Informationen besuchen Sie bitte: 
https://meetings.asco.org/gu/virtual-program 
 
   Über Derazantinib 
 
   Derazantinib ist ein in der Entwicklung befindlicher oraler, 
niedermolekularer Inhibitor der FGFR-Kinasen-Familie mit starker 
Aktivität gegenüber FGFR1, 2 und 3.(3) FGFR-Kinasen sind 
wichtige Treiber der Proliferation, Differenzierung und Migration von 
Zellen. Aberrationen des FGFR-Gens, d.h. Veränderungen wie 
beispielsweise Genfusionen, Mutationen sowie Überexpression 
(Amplifikationen), wurden als potenziell wichtige therapeutische 
Angriffspunkte für verschiedene Krebsarten identifiziert, darunter 
intrahepatisches Cholangiokarzinom (iCCA), Urothelkarzinom, Magen-, 
Brust- und Lungenkrebs.(4) Bei diesen Krebsarten wurden in 5 % bis 30 % 
der Fälle FGFR-Veränderungen nachgewiesen.(5) 
 
   Darüber hinaus hemmt Derazantinib die Kinase-Aktivität des 
Kolonie-stimulierenden-Faktor-1-Rezeptors (CSF1R).(3) (,) (6) Die 
CSF1R-vermittelte Signalübertragung ist wichtig für die 
Funktion tumorfördernder Makrophagen und wurde daher als 
potenzieller Angriffspunkt für Krebsmedikamente identifiziert.(7) 
Präklinische Daten haben gezeigt, dass die Verringerung der Zahl 
von Tumor-Makrophagen aufgrund einer CSF1R-Blockade Tumore empfindlicher 
gegenüber einer T-Zell-vermittelten Checkpoint-Immuntherapie macht, 
einschliesslich von Behandlungsansätzen, die gegen PD-L1/PD-1 
gerichtet sind.(8, 9) 
 
   In einer früheren Biomarker-gestützten Phase-1/2-Studie in 
iCCA-Patienten, zeigte der Medikamentenkandidat Antitumor-Aktivität 
und ein handhabbares Sicherheitsprofil.(10) In den USA und der EU hat 
Derazantinib Orphan-Drug-Status für iCCA. Basilea führt 
derzeit drei klinische Studien mit Derazantinib durch. Die erste Studie, 
FIDES-01, ist eine Phase-2-Studie zur Behandlung von Patienten mit 
inoperablem oder fortgeschrittenem iCCA mit Fusionen, Mutationen oder 
Amplifikationen des FGFR2-Gens.(2) Die zweite Studie, FIDES-02, ist eine 
Phase-1/2-Studie mit dem Ziel, Derazantinib als Einzelwirkstoff und in 
Kombination mit Roches PD-L1-Checkpoint-Inhibitor Atezolizumab bei 
Patienten mit fortgeschrittenem Urothelkarzinom zu untersuchen, bei dem 
Aberrationen der FGFR-Gene festgestellt wurden, einschliesslich 
metastasierender oder rezidivierender, inoperabler Erkrankungsformen.(1) 
Die dritte Studie, FIDES-03, ist eine Phase-1/2-Studie, in der 
Derazantinib als Einzelwirkstoff und in Kombination mit Lillys 
Anti-VEGFR2-Antikörper Ramucirumab und Paclitaxel oder mit Roches 
PD-L1-Checkpoint-Inhibitor Atezolizumab bei Patienten mit 
fortgeschrittenem Magenkrebs mit Aberrationen der FGFR-Gene erprobt 
wird.(11) Basilea hat Derazantinib von ArQule Inc. lizenziert, einer 
hundertprozentigen Tochtergesellschaft von Merck & Co., Inc., Kenilworth, 
N.J., USA. 
 
   Über Basilea 
 
   Basilea Pharmaceutica AG ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit 
vermarkteten Produkten, das sich auf die Entwicklung von Medikamenten 
zur Lösung der medizinischen Herausforderungen in den 
Therapiebereichen Onkologie und Infektionskrankheiten fokussiert. 
Basilea hat zwei vermarktete Produkte im Portfolio und erforscht, 
entwickelt und vermarktet innovative Medikamente für Patienten, die 
an schweren und lebensbedrohlichen Krankheiten leiden. Basilea 
Pharmaceutica AG hat ihren Hauptsitz in Basel, Schweiz, und ist an der 
Schweizer Börse SIX Swiss Exchange kotiert (SIX: BSLN). Für 
weitere Informationen besuchen Sie bitte die Unternehmens-Website 
www.basilea.com. 
 
   Ausschlussklausel 
 
   Diese Mitteilung enthält explizit oder implizit gewisse 
zukunftsgerichtete Aussagen wie <>, <>, <>, 
<>, <>, <>, <>, 
<> oder ähnliche Ausdrücke betreffend Basilea 
Pharmaceutica AG und ihrer Geschäftsaktivitäten, u.a. in Bezug 
auf den Fortschritt, den Zeitplan und den Abschluss von Forschung und 
Entwicklung sowie klinischer Studien mit Produktkandidaten. Solche 
Aussagen beinhalten bekannte und unbekannte Risiken und 
Unsicherheitsfaktoren, die zur Folge haben können, dass die 
tatsächlichen Ergebnisse, die finanzielle Lage, die Leistungen oder 
Errungenschaften der Basilea Pharmaceutica AG wesentlich von denjenigen 
Angaben abweichen können, die aus den zukunftsgerichteten Aussagen 
hervorgehen. Diese Mitteilung ist mit dem heutigen Datum versehen. 
Basilea Pharmaceutica AG übernimmt keinerlei Verpflichtung, 
zukunftsgerichtete Aussagen im Falle von neuen Informationen, 
zukünftigen Geschehnissen oder aus sonstigen Gründen zu 
aktualisieren. Derazantinib und sein Einsatz dienen der Forschung und 
sind nicht von einer Zulassungsbehörde für irgendeine 
Anwendung zugelassen worden. Wirksamkeit und Sicherheit sind bislang 
nicht belegt. Die aufgeführten Informationen sind nicht als 
Anwendungsempfehlung zu verstehen. Die Relevanz von Erkenntnissen aus 
nicht-klinischen/präklinischen Studien für den Menschen wird 
derzeit untersucht. 
 
   Für weitere Informationen kontaktieren Sie bitte: 
 
 
 
 
  Dr. Peer Nils Schröder 
   Head of Corporate Communications & Investor Relations 
  Telefon                                   +41 61 606 1102 
  E-Mail         media_relations@basilea.com 
                  investor_relations@basilea.com 
 
 
   Diese Pressemitteilung ist unter www.basilea.com abrufbar. 
 
   Quellenangaben 
 
 
   1. FIDES-02: ClinicalTrials.gov-Identifier: NCT04045613 
 
   2. FIDES-01: ClinicalTrials.gov-Identifier: NCT03230318 
 
   3. T. G. Hall, Y. Yu, S. Eathiraj et al. Preclinical activity of ARQ 087, a

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February 12, 2021 01:15 ET (06:15 GMT)