Belite Bio Inc. gab die Einreichung eines Antrags auf Zulassung eines neuen Medikaments (Investigational New Drug) bei der US Food and Drug Administration (FDA) bekannt, um die Phase-3-Entwicklung von LBS-008 zu unterstützen. LBS-008 ist ein niedermolekularer Antagonist des Retinol-bindenden Proteins 4 (RBP4), der selektiv die Zufuhr von Vitamin A (Retinol) zum Auge reduziert, was zu einer Verringerung der toxischen Vitamin-A-Nebenprodukte (Bisretinoide) führt, die mit dem Auftreten und Fortschreiten der STGD1 in Verbindung gebracht werden. LBS-008 wird vom NIH Blueprint-Programm zur Behandlung der nicht-neovaskulären altersbedingten Makuladegeneration (trockene AMD) gefördert und ist ein vielversprechendes erstes orales Medikament, das das Fortschreiten der trockenen AMD verlangsamen oder aufhalten soll, einer Krankheit, die vor allem ältere Menschen betrifft und eine ähnliche Pathophysiologie wie STGD1 aufweist.

Derzeit gibt es keine von der FDA zugelassenen Behandlungen für STGD1 oder trockene AMD. Belite Bio führt derzeit eine 2-jährige Phase-2-Studie und eine 2-jährige Phase-3-Studie mit LBS-008 bei jugendlichen STGD1-Patienten durch. Die Phase-2-Studie, in die 13 Probanden an klinischen Standorten in Australien und Taiwan aufgenommen wurden, wurde unmittelbar nach dem erfolgreichen Abschluss einer Phase-1b-Dosisfindungsstudie bei denselben jugendlichen STGD1-Patienten eingeleitet.

Die vorläufigen Daten der Phase-2-Studie zum ersten 6-Monats-Intervall zeigen, dass 8 der 13 Patienten (oder 61,5%) eine Verbesserung des Visus in mindestens einem Auge verzeichneten, darunter 2 Patienten, die in beiden Augen eine Verbesserung des Visus verzeichneten. Und bei 12 der 13 Patienten wurde zu Beginn der Phase 2 keine DDAF-Läsion gemessen und nach 6 Monaten hatte nur 1 der 13 Patienten ein DDAF-Läsionswachstum von 0,3 mm2 in beiden Augen während des 6-monatigen Zeitraums. LBS-008 ist eine neuartige orale Therapie, die die Anhäufung von toxischen Nebenprodukten von Vitamin A verhindert, die bekanntermaßen STGD1 verursachen und zur trockenen AMD beitragen.

Diese Toxine sind Nebenprodukte des Sehzyklus, der von der Versorgung des Auges mit Vitamin A abhängig ist. LBS-008 wirkt, indem es die Konzentration des Serum-Retinol-Bindungsproteins 4 (RBP4), eines Trägerproteins, das Retinol zum Auge transportiert, reduziert und aufrechterhält. Durch die Regulierung der Retinolmenge, die in das Auge gelangt, reduziert LBS-008 die Bildung von Toxinen, die mit STGD1 und trockener AMD in Verbindung gebracht werden.

LBS-008 hat den Fast-Track-Status, den Status für seltene pädiatrische Erkrankungen (RPD) in den USA und den Orphan-Drug-Status (ODD) in den USA und Europa erhalten.