BioCryst Pharmaceuticals, Inc. gab neue Langzeit-Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus der klinischen Studie APeX-2 bekannt, in der das einmal täglich oral einzunehmende ORLADEYO® zur prophylaktischen Behandlung des hereditären Angioödems untersucht wurde. Sie zeigen eine nachhaltige Verringerung der Anfallsraten und eine Verbesserung der Lebensqualität bei Patienten, die mit HAE leben, unabhängig von ihren Ausgangsanfallsraten und ihrem anfänglichen Ansprechen auf ORLADEYO. An der APeX-2-Studie nahmen 121 HAE-Patienten teil, die im Verhältnis 1:1:1 randomisiert wurden und 24 Wochen lang einmal täglich ORLADEYO 110 mg oder 150 mg oder Placebo erhielten. In der 24. Woche erhielten die Patienten, die ORLADEYO erhielten, weiterhin die gleiche Dosis, und die Placebo-Patienten wurden für weitere 24 Wochen auf ORLADEYO 110 mg oder 150 mg randomisiert. In Woche 48 und danach erhielten alle Patienten weiterhin ORLADEYO 150 mg. Über die 96-wöchigen Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten wurde bereits im Juli 2021 berichtet. Diese zusätzlichen Analysen von APeX-2, über die in den Postern auf der AAAAI berichtet wurde, untersuchten die langfristige Wirksamkeit von ORLADEYO 150 mg bei Patienten, die eine 96-wöchige Behandlung abgeschlossen hatten. In der APeX-2-Studie erwies sich ORLADEYO als sicher und allgemein gut verträglich, und es wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit dem Medikament gemeldet. In dieser Analyse wurden alle 21 Patienten nach ihrer anfänglichen Verringerung der HAE-Attackenrate vom Ausgangswert bis zur Woche 24 in drei Gruppen geschichtet: Gruppe A, Gruppe B und Gruppe C. Bemerkenswert ist, dass Gruppe C eine Untergruppe von Gruppe B war. In allen drei Patientengruppen wurde ein nachhaltiger Rückgang der HAE-Attacken vom Ausgangswert bis zur Woche 96 beobachtet. Gruppe A verzeichnete einen mittleren Rückgang von 2,3 Attacken/Monat, Gruppe B einen mittleren Rückgang von 2,5 Attacken/Monat und Gruppe C einen mittleren Rückgang von 2,6 Attacken/Monat. Das prozentuale Alter der anfallsfreien Tage aller Patienten während der gesamten Studiendauer lag bei 94 %, was zeigt, dass ORLADEYO eine wirksame orale HAE-Prophylaxe-Behandlung ist, selbst bei Patienten, die anfangs möglicherweise weniger gut ansprechen. Bei dieser Analyse wurden alle 21 Patienten anhand der Ausgangsanfallsrate stratifiziert: Gruppe 1, Gruppe 2 und Gruppe 3. Unabhängig von der Ausgangsrate der Patienten wurde in der 96. Behandlungswoche ein Rückgang der mittleren Anfallsraten um mehr als 80 % beobachtet. In Woche 96 lag die mittlere Anfallsrate bei 0,0, unabhängig von der Ausgangsanfallsrate. Diese Daten zeigen, dass ORLADEYO eine wirksame prophylaktische Therapie für Patienten mit HAE ist, unabhängig von der Ausgangsattackenrate. Ein signifikanter Unterschied wurde als eine Veränderung von sechs Punkten im Gesamtwert definiert. Im Durchschnitt berichteten 77 % der Patienten über klinisch bedeutsame Verbesserungen bei den AE-QoL-Gesamtwerten, einschließlich Verbesserungen, die bereits in Woche 4 und zu jedem Zeitpunkt der 96-wöchigen Behandlung beobachtet wurden. Die größte Verbesserung wurde im Bereich der Funktionsfähigkeit mit einer mittleren Verbesserung von 33,4 Punkten in Woche 96 beobachtet, was darauf hindeutet, dass die Patienten während der Behandlung mit ORLADEYO 150 mg weniger Beeinträchtigungen bei ihren alltäglichen Aktivitäten berichteten. Die Verbesserung der AE-QoL-Gesamtwerte und der prozentuale Anteil des Alters mit einem MCID in diesen Langzeitergebnissen zeigen, dass sich die Lebensqualität der Patienten unter ORLADEYO im Vergleich zum Ausgangswert mit der Zeit weiter verbessert. Alle Poster sind für die Teilnehmer der Tagung zugänglich und werden während der Tagung in der Posterhalle im Phoenix Convention Center ausgestellt.