BioCryst Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) BCX9250, einem neuartigen, oral zu verabreichenden ALK-2-Inhibitor (Activin Receptor-like Kinase-2), der von BioCryst für die Behandlung der Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) entdeckt und entwickelt wurde, Zugang zum PRIME-Programm gewährt hat. PRIME ist ein Programm, das von der EMA ins Leben gerufen wurde, um die Entwicklung von Medikamenten, die auf einen ungedeckten medizinischen Bedarf abzielen, stärker zu unterstützen. Dieses freiwillige Programm basiert auf einer verstärkten Interaktion und einem frühzeitigen Dialog mit den Entwicklern vielversprechender Arzneimittel und soll die Entwicklungspläne optimieren und die Bewertung beschleunigen, so dass diese Arzneimittel potenziell früher zu den Patienten gelangen können.

Nach Angaben der EMA können Entwickler von Arzneimitteln, die für PRIME in Frage kommen, mit zusätzlichen Möglichkeiten der wissenschaftlichen Beratung rechnen und haben Anspruch auf eine beschleunigte Bewertung zum Zeitpunkt der Beantragung einer Marktzulassung. FOP ist eine äußerst seltene, stark behindernde genetische Störung, die durch die unregelmäßige Bildung von Knochen außerhalb des normalen Skeletts gekennzeichnet ist und auch als heterotope Ossifikation (HO) bezeichnet wird. HO kann auch in Muskeln, Sehnen, Bändern und anderen Bindegeweben auftreten.

Bei Patienten mit FOP führt diese unregelmäßige Verknöcherung mit der Zeit zu Bewegungseinschränkungen und verschmolzenen Gelenken, was zu Deformationen, eingeschränkter Mobilität und vorzeitiger Sterblichkeit führt. BCX9250 wurde entwickelt, um das Enzym ALK-2 zu hemmen, das Teil des normalen Signalwegs für die Knochenbildung ist und auf die Bindung seiner spezifischen Liganden (knochenmorphogene Proteine, BMPs) reagiert, indem es das normale Knochenwachstum und die Erneuerung bei gesunden Kindern und Erwachsenen stimuliert. Spezifische aktivierende Mutationen des ALK-2-Gens treten in allen Fällen von FOP auf.

Eine aktivierende Mutation in ALK-2 ist für das Auftreten der Krankheit notwendig und macht das ALK-2-Enzym zu einem idealen Angriffspunkt für die Behandlung von FOP. In einer klinischen Phase-1-Studie mit gesunden Probanden erwies sich BCX9250 in allen untersuchten Dosierungen als sicher und gut verträglich, wobei die lineare und dosisproportionale Exposition das Potenzial für eine einmal tägliche Verabreichung unterstützt.