Biogen Inc. und Ionis Pharmaceuticals, Inc. gaben bekannt, dass Biogen seine Option ausgeübt hat, von Ionis eine weltweite, exklusive, gebührenpflichtige Lizenz zur Entwicklung und Vermarktung von BIIB115/ION306 zu erhalten. Die Unternehmen haben eine umfassende strategische Zusammenarbeit zur Entwicklung neuartiger Therapien zur Behandlung neurologischer Erkrankungen. BIIB115 ist ein in der Entwicklung befindliches Antisense-Oligonukleotid zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie, das das Potenzial hat, zusätzliche ungedeckte Bedürfnisse von Patienten zu erfüllen und in verlängerten Dosierungsintervallen verabreicht werden zu können. Biogen plant, BIIB115 in klinische Studien zu überführen, um Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit zu untersuchen. SMA ist durch den Verlust von Motoneuronen im Rückenmark und im unteren Hirnstamm gekennzeichnet, was zu einer schweren und fortschreitenden Muskelatrophie führt. Menschen mit SMA produzieren nicht genügend überlebenswichtiges Motoneuronenprotein, das für die Erhaltung der Motoneuronen entscheidend ist. BIIB115 zielt auf die Grundursache der SMA ab, indem es die Produktion des funktionellen SMN-Proteins erhöht. Im Rahmen der Optionsausübung leistete Biogen im vierten Quartal 2021 eine einmalige Zahlung von 60 Millionen US-Dollar an Ionis. Künftige Zahlungen können potenzielle Entwicklungs-, Zulassungs- und kommerzielle Meilensteinzahlungen sowie Lizenzgebühren auf den jährlichen weltweiten Nettoumsatz umfassen. Biogen trägt die alleinige Verantwortung für die Kosten und Ausgaben im Zusammenhang mit der Entwicklung, Herstellung und möglichen zukünftigen Vermarktung von BIIB115 nach Ausübung der Option. Das klinische Entwicklungsprogramm von SPINRAZA umfasst zehn klinische Studien, an denen mehr als 300 Personen aus einem breiten Spektrum von Patientenpopulationen1 teilgenommen haben, darunter zwei randomisierte kontrollierte Studien. In den laufenden offenen Verlängerungsstudien SHINE und NURTURE werden die langfristigen Auswirkungen von SPINRAZA untersucht. Die in klinischen Studien am häufigsten beobachteten unerwünschten Ereignisse waren Atemwegsinfektionen, Fieber, Verstopfung, Kopfschmerzen, Erbrechen und Rückenschmerzen. Mit Hilfe von Labortests können Nierentoxizität und Gerinnungsanomalien, einschließlich akuter schwerer Thrombozytenverminderungen, die nach der Verabreichung einiger ASOs beobachtet wurden, festgestellt werden.