Biogen Inc. und Eisai Co., Ltd. gaben weitere Details über die Phase-4-Post-Marketing-Bestätigungsstudie ENVISION zu ADUHELM (Aducanumab-avwa) 100 mg/ml Injektion zur intravenösen Anwendung bei Alzheimer im Frühstadium bekannt, darunter auch Details über das Ziel der Studie für die Rekrutierung verschiedener Teilnehmer und den primären Endpunkt. Biogen strebt an, dass 18 % der US-Teilnehmer an ENVISION aus der schwarzen/afrikanischen und lateinamerikanischen Bevölkerung stammen. Dieses Ziel spiegelt das kontinuierliche Engagement von Biogen für eine größere Vielfalt in klinischen Studien wider. Biogen wird mehrere Strategien umsetzen, um Hindernisse für die Teilnahme von Patienten aus verschiedenen Bevölkerungsgruppen an Studien zur Alzheimer-Krankheit zu überwinden, wie z. B. mangelnder Zugang zu medizinischen Zentren, mangelnde Vertrautheit mit dem Nutzen-Risiko-Profil der Behandlung und finanzielle oder logistische Belastungen. Die Unternehmen gaben außerdem bekannt, dass der primäre Endpunkt der globalen, placebokontrollierten ENVISION-Studie anhand des Clinical Dementia RatingSum of Boxes (CDR-SB) 18 Monate nach Beginn der Behandlung mit ADUHELM gemessen wird. Der CDR-SB-Endpunkt ist ein validiertes Maß für Kognition und Funktion, das in klinischen Studien bei Patienten mit früher symptomatischer Alzheimer-Krankheit weit verbreitet ist, mit den Phase-3-Studien EMERGE und ENGAGE von ADUHELM übereinstimmt und robuste Ergebnisse liefern kann. Die Aktualisierung beinhaltet auch eine Erhöhung der zuvor angekündigten Rekrutierung von 1.300 auf 1.500 Personen mit früher Alzheimer-Krankheit mit Bestätigung der Amyloid-Beta-Pathologie, um die von der Studie gelieferten Daten weiter zu stärken. Obwohl ENVISION und andere klinische Studien zu ADUHELM bereits geplant oder im Gange sind, hat das Centers for Medicare and Medicaid Services vor kurzem den Entwurf einer National Coverage Determination veröffentlicht, die die Kostenübernahme durch Medicare für ADUHELM und andere gegen Amyloid gerichtete Therapien auf Patienten beschränken würde, die an einer zusätzlichen klinischen Studie teilnehmen. Biogen ist bestrebt, mit dem CMS zusammenzuarbeiten, um eine unnötige Duplizierung klinischer Studien zu vermeiden und einen Weg zu finden, um Patienten sofortigen Zugang zu der ersten von der FDA seit 2003 zugelassenen Behandlung für die Alzheimer-Krankheit zu bieten. Neben dem primären Endpunkt CDR-SB umfassen die sekundären Endpunkte Alzheimer's Disease Assessment Scale-Cognitive Subscale, Alzheimer's Disease Cooperative Study - Activities of Daily Living Inventory - Mild Cognitive Impairment Version Integrated Alzheimer's Disease Rating Scale, Mini-Mental State Examination und Neuropsychiatric Inventory. Der Beginn des Patientenscreenings für ENVISION ist für Mai 2022 geplant. Basierend auf den Rekrutierungsraten der vorangegangenen Phase-3-Studien mit ADUHELM wird das primäre Abschlussdatum voraussichtlich etwa vier Jahre nach Beginn der Studie liegen. Die Unternehmen sind den medizinischen Fachkräften, medizinischen Zentren, Patienten und Familien, die an dieser Studie teilnehmen werden, sehr dankbar.