BioMarin Pharmaceutical Inc. gab bekannt, dass die Europäische Kommission (EC) die bedingte Marktzulassung (CMA) für die Gentherapie ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec) zur Behandlung der schweren Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) bei erwachsenen Patienten erteilt hat, die keine Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte hatten und bei denen keine Antikörper gegen den Adeno-assoziierten Virus Serotyp 5 (AAV5) nachweisbar waren. Die Europäische Kommission unterstützte auch die Empfehlung der EMA, Roctavian den Status als Arzneimittel für seltene Leiden zu belassen und damit eine 10-jährige Marktexklusivität zu gewähren. In der Empfehlung der EMA wird darauf hingewiesen, dass Roctavian auch im Vergleich zu den bestehenden Behandlungen einen erheblichen Nutzen für Menschen mit schwerer Hämophilie A bieten kann. Die einmalige Infusion ist die erste zugelassene Gentherapie für Hämophilie A und wirkt durch die Verabreichung eines funktionellen Gens, das den Körper in die Lage versetzen soll, den Faktor VIII selbst zu produzieren, ohne dass eine fortgesetzte Hämophilieprophylaxe erforderlich ist, wodurch die Patienten im Vergleich zu den derzeit verfügbaren Therapien entlastet werden.

Menschen mit Hämophilie A haben eine Mutation in dem Gen, das für die Produktion von Faktor VIII, einem für die Blutgerinnung notwendigen Protein, verantwortlich ist. Es wird geschätzt, dass mehr als 20.000 Erwachsene in mehr als 70 Ländern in Europa, dem Nahen Osten und Afrika von schwerer Hämophilie A betroffen sind. Von den 8.000 Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A in den 24 Ländern, auf die sich die heutige EMA-Zulassung erstreckt, sind schätzungsweise 3.200 Patienten für Roctavian indiziert.

BioMarin rechnet mit zusätzlichem Zugang zu ROCTAVIAN™ für Patienten außerhalb der EU durch den Verkauf an namentlich benannte Patienten auf der Grundlage der Zulassung durch die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) in Ländern des Nahen Ostens, Afrikas und Lateinamerikas und geht davon aus, dass zusätzliche Marktregistrierungen durch die EMA-Lizenz erleichtert werden.