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BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) ist ein Biotechnologieunternehmen, das Therapien entwickelt und vermarktet, die an den Ursachen genetischer Erkrankungen ansetzen. Das Portfolio des Unternehmens besteht aus sieben kommerziellen Produkten und mehreren klinischen und präklinischen Produktkandidaten für die Behandlung verschiedener Krankheiten. Zu den kommerziellen Produkten von BioMarin gehören Vimizim (Elosulfase alpha), Naglazyme (Galsulfase), Kuvan (Sapropterin-Dihydrochlorid), Palynziq (Pegvaliase-pqpz), Brineura (Cerliponase alfa), Roctavian (Valoctocogene roxaparvovec) und Voxzogo (Vosoritid). Roctavian ist ein Medikamentenkandidat, der über einen AAV5-Vektor entwickelt wird, um die Plasmakonzentration von Faktor VIII bei Patienten mit schwerer Hämophilie A wiederherzustellen. Zu den klinischen Entwicklungsprogrammen des Unternehmens gehören BMN 331, eine AAV5-vermittelte Gentherapie für Menschen, die an einem hereditären Angioödem (HAE) leiden, und BMN 255, eine niedermolekulare Therapie zur Behandlung von Hyperoxalurie bei chronischen Lebererkrankungen.
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