BioXcel Therapeutics, Inc. gab Einzelheiten zum geplanten Design seiner bevorstehenden TRANQUILITY In-Care Phase 3-Studie bekannt, in der BXCL501, die firmeneigene, oral auflösbare Filmformulierung von Dexmedetomidin, als potenzielle Akutbehandlung von Unruhezuständen im Zusammenhang mit Alzheimer-Demenz (AAD) in der Pflege untersucht wird. Der Plan des Unternehmens, diese Studie durchzuführen, basiert auf den Rückmeldungen der US-Arzneimittelbehörde (FDA), die vor kurzem das Protokoll des Treffens mit der Behörde vom 20. Februar 2024 zur Ausweisung als Typ B/Breakthrough Therapy erhalten hat. TRANQUILITY In-Care Pivotal Phase 3 Trial Design Summary: Die TRANQUILITY In-Care Studie ist als doppelblinde, placebokontrollierte Studie konzipiert, um die Wirksamkeit und Sicherheit einer 60 mcg Dosis von BXCL501 über einen Zeitraum von 12 Wochen zu untersuchen.

Es wird erwartet, dass insgesamt etwa 150 Patienten im Alter von 55 Jahren und älter in die Studie aufgenommen werden, die alle Schweregrade der Alzheimer-Krankheit aufweisen, d.h. Patienten mit leichter, mittelschwerer und schwerer Demenz mit Mini-Mental-State-Examination (MMSE)-Werten von 0 bis 25, die in qualifizierten Pflegeeinrichtungen, Gedächtnisstationen oder Einrichtungen für betreutes Wohnen leben. In die Studie sollen Patienten mit episodischer Unruhe aufgenommen werden, wobei die Patienten sich 60 mcg BXCL501 oder Placebo selbst verabreichen, wenn während des Studienzeitraums Unruhezustände auftreten. Der primäre Endpunkt wird voraussichtlich die Veränderung des Gesamtergebnisses der Positive and Negative Syndrome Scale-Excitatory Component (PEC) zwei Stunden nach der ersten Dosis gegenüber dem Ausgangswert sein.

Dies ist derselbe Endpunkt, der in früheren TRANQUILITY-Studien und in Studien verwendet wurde, die die FDA-Zulassung von IGALMI? (Dexmedetomidin) Sublingualfilm unterstützt hat. Es wird erwartet, dass die Wirksamkeit durch die Durchführung zusätzlicher PEC- und ergänzender Wirksamkeitsmessungen, einschließlich des Gesamteindrucks der Veränderung der Unruhe, weiter untersucht wird.

Im Rahmen der TRANQUILITY In-Care-Studie plant das Unternehmen, eine Machbarkeitskohorte von 20 Patienten einzubeziehen, die in der häuslichen Umgebung untersucht werden soll. Das Unternehmen geht davon aus, dass es im Rahmen der TRANQUILITY In-Care-Studie zusätzliche Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit der Phase 3 erheben wird, um die Datenbank über die 70 Patienten hinaus zu erweitern, die bisher in TRANQUILITY I und II mit 60 mcg BXCL501 behandelt wurden. Das Unternehmen plant außerdem, die Einzelheiten der Anforderung von Langzeitsicherheitsdaten bei einem zukünftigen Treffen mit der FDA zu besprechen.