Clene Inc. und seine Tochtergesellschaften “Clene” und seine hundertprozentige Tochtergesellschaft Clene Nanomedicine Inc. gaben neue Daten aus der Open-Label-Erweiterung von RESCUE-ALS bekannt, die in einer Sitzung auf der Jahrestagung 2022 der American Academy of Neurology (AAN), die vom 2. bis 7. April in Seattle stattfindet, vorgestellt werden. Die Daten, die im Rahmen des Emerging Science Program am 5. April vorgestellt werden, zeigen einen Überlebensvorteil von 70% bei ALS-Patienten, die an der offenen Verlängerung von RESCUE-ALS teilgenommen haben (n=36, 90% der Berechtigten). Diese aktualisierte Zwischenanalyse des beobachteten Überlebens im Vergleich zum geschätzten medianen Überleben, das aus dem validierten ENCALS-Vorhersagemodell abgeleitet wurde, ergab einen signifikanten Vorteil für die CNM-Au8-Behandlung mit einer Hazard Ratio von 0,3 (entsprechend einem um 70% geringeren Sterberisiko) für die Teilnehmer, die an der offenen Zulassungserweiterung teilnahmen (HR 0,3; p=0,006, Log-Rank-Test).

RESCUE-ALS war eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 2, in der die Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von CNM-Au8 bei 45 Teilnehmern mit ALS im Frühstadium über einen Behandlungszeitraum von 36 Wochen untersucht wurde. Die 36-wöchige, verblindete Phase der RESCUE-ALS-Studie zeigte signifikante Vorteile der CNM-Au8-Behandlung: Verlangsamung des Fortschreitens der ALS-Krankheit (p=0,0125), Verringerung des Anteils der Teilnehmer mit einem 6-Punkte-Rückgang auf der ALS Functional Rating Scale Revised (ALSFRS-R) (p=0,035) und Verbesserung der Lebensqualität, gemessen mit dem ALS Specific Quality of Life (ALSSQOL-SF) Fragebogen (p=0,018). Darüber hinaus erwies sich CNM-Au8 als gut verträglich und es wurden keine Sicherheitssignale während der 96-wöchigen Behandlung festgestellt.

CNM-Au8 ist eine orale Suspension von Gold-Nanokristallen, die entwickelt wurde, um die neuronale Gesundheit und Funktion durch eine Steigerung der Energieproduktion und -verwertung wiederherzustellen. Die katalytisch aktiven Nanokristalle von CNM-Au8 treiben kritische zelluläre energieproduzierende Reaktionen an, die Neuroprotektion und Remyelinisierung ermöglichen, indem sie die neuronale und gliale Widerstandsfähigkeit gegenüber krankheitsrelevanten Stressfaktoren erhöhen. CNM-Au8® ist eine bundesweit eingetragene Marke von Clene Nanomedicine Inc.