Clene Nanomedicine Inc. gab aktuelle klinische Programm-Updates für seinen führenden nanotherapeutischen Plattform-Wirkstoffkandidaten CNM-Au8® sowie für seinen antiviralen Kandidaten CNM-ZnAg bekannt. CNM-Au8 ist eine Gold-Nanokristall-Suspension, die entwickelt wurde, um die zelluläre Energieproduktion und -nutzung zu steigern und die neuronale Gesundheit wiederherzustellen. CNM-ZnAg ist eine proprietäre ionische Zink-Silber-Lösung, die sowohl antivirale als auch antimikrobielle Eigenschaften gezeigt hat. HEALEY-ALS-Phase-2/3-Plattform-Studie soll in der zweiten Jahreshälfte 2022 erste Daten liefern: Die Aufnahme in die HEALEY-ALS-Plattform-Studie, die vom Sean M. Healey & AMG Center für amyotrophe Lateralsklerose (ALS) am Massachusetts General Hospital (MGH) geleitet wird, wurde im November 2021 abgeschlossen. In dieser Phase-2/3-Studie wird Clene’s führender Arzneimittelkandidat CNM-Au8 für die Behandlung von ALS untersucht. Die ersten Daten werden in der zweiten Hälfte dieses Jahres erwartet. In Erwartung positiver Ergebnisse bereitet sich Clene auf eine mögliche behördliche Zulassung vor, einschließlich der Entwicklung einer neuen Produktionsanlage in Maryland und der Planung der Vermarktung. Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat CNM-Au8 den Orphan Drug Status für ALS erteilt. Aktualisierte Überlebensdaten aus der Phase-2-Studie RESCUE-ALS OLE werden auf der kommenden MDA Clinical & Scientific Conference vorgestellt: Auf der kommenden MDA Clinical & Scientific Conference vom 13. bis 16. März 2022 in Nashville, TN, werden aktualisierte Beweise für einen langfristigen Überlebensvorteil durch die Behandlung mit CNM-Au8 aus der RESCUE-ALS-Studie (Open Label Extension) vorgestellt. Die beobachtete Überlebenszeit der Studienteilnehmer wurde mit der geschätzten mittleren Überlebenszeit verglichen, die aus dem validierten ENCALS-Vorhersagemodell abgeleitet wurde, wobei die Ergebnisse deutlich zugunsten der CNM-Au8-Behandlung ausfielen. Langfristige Behandlung im Rahmen des Expanded Access Program (EAP) wird fortgesetzt: Clene unterstützt weiterhin Programme für den erweiterten Zugang zur CNM-Au8-Behandlung an vier klinischen Standorten bei über 50 Teilnehmern mit ALS. Die Behandlung mit CNM-Au8 wurde von dieser Gruppe von ALS-Patienten, die für die derzeitigen klinischen Studien nicht in Frage kommen, gut vertragen. Die Langzeitanwendung von CNM-Au8 dauert in diesen Programmen nun mehr als 2 Jahre. Die Daten aus diesen EAPs werden mögliche Zulassungsanträge bei den Gesundheitsbehörden unterstützen. VISIONARY-MS-Phase-2-Studie wird aufgrund von Herausforderungen im Zusammenhang mit der COVID-Pandemie vorzeitig beendet. Unverblindete Ergebnisse werden in der zweiten Jahreshälfte 2022 erwartet: Die Phase-2-Studie VISIONARY-MS untersucht die Wirksamkeit und Sicherheit von CNM-Au8 zur Remyelinisierung und Neuroreparatur bei stabilen schubförmigen MS-Patienten. In die Studie wurden 73 der 150 geplanten Teilnehmer mit chronischer Sehbehinderung aufgenommen, die in der Regel mit einer krankheitsmodifizierenden Hintergrundtherapie (DMT) behandelt werden. MS-Patienten, die derzeit mit DMTs behandelt werden, haben in der Regel ein geschwächtes Immunsystem. Folglich sind klinische MS-Studien, die mehrere persönliche Klinikbesuche erfordern, aufgrund der anhaltenden COVID-19-Pandemie und wiederholter viraler Variantenwellen mit anhaltenden Schwierigkeiten bei der Rekrutierung und beim Betrieb konfrontiert. REPAIR-MS-Phase-2-Studie wurde bei Patienten mit nicht-aktiver, progredienter MS eingeleitet: Nach den robusten Ergebnissen der REPAIR-MS-Phase-2-Studie bei Patienten mit schubförmiger MS hat Clene eine zweite MS-Kohorte initiiert, um die Zielansprache bei der schwereren, nicht-aktiven, progredienten MS-Population zu bestätigen. Für Patienten mit nicht-aktiver progressiver MS gibt es derzeit nur begrenzte therapeutische Optionen und einen hohen ungedeckten Bedarf. CNM-ZnAg Phase-2-COVID-Studie in Brasilien schließt vollständige Rekrutierung ab; Topline-Daten werden für Mitte 2022 erwartet: Clene’s Phase-2-Studie seines antiviralen CNM-ZnAg bei akut symptomatischen, nicht hospitalisierten COVID-19-Patienten hat die vollständige Rekrutierung erreicht. Erste Ergebnisse werden bis Mitte 2022 erwartet. Clene plant, CNM-ZnAg vorbehaltlich positiver Phase-2-Ergebnisse in eine Zulassungsstudie zu überführen.