CNS Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass Swissmedic, das Schweizerische Heilmittelinstitut, die Genehmigung für die potenziell zulassungsrelevante Studie des Unternehmens mit Berubicin zur Behandlung des rezidivierenden Glioblastoma multiforme (GBM) erteilt hat. Da die Genehmigungen sowohl von swissethics, dem Dachverband der kantonalen Ethikkommissionen (EK) in der Schweiz, als auch von Swissmedic vorliegen, kann das Unternehmen nun mit der Aufnahme von Patienten in der Schweiz beginnen. Berubicin ist ein neuartiges Anthrazyklin und das erste Anthrazyklin, das die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden scheint und derzeit in einer potenziell zulassungsrelevanten globalen Studie zur Bewertung seiner Wirksamkeit und Sicherheit bei der Behandlung von GBM untersucht wird. Die potenziell entscheidende globale Studie ist eine adaptive, multizentrische, offene, randomisierte und kontrollierte Studie bei erwachsenen Patienten mit rezidivierendem Glioblastoma multiforme (WHO Grad IV) nach Versagen der Standard-Erstlinientherapie. Etwa 243 Patienten mit GBM nach Versagen der Standard-Erstlinientherapie werden in einem Verhältnis von 2:1 randomisiert und erhalten Berubicin oder Lomustin zur Bewertung des Gesamtüberlebens, dem primären Endpunkt der Studie. Das Gesamtüberleben ist ein strenger Endpunkt, den die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) als Grundlage für die Zulassung von Krebsmedikamenten anerkannt hat, wenn eine statistisch signifikante Verbesserung im Vergleich zu einer randomisierten Kontrollgruppe nachgewiesen werden kann. Eine im Voraus geplante, nicht bindende Futility-Analyse wird durchgeführt, nachdem etwa 30 bis 50% aller geplanten Patienten den primären Endpunkt nach 6 Monaten erreicht haben. Diese Überprüfung wird eine zusätzliche Bewertung der Sicherheit sowie der sekundären Wirksamkeitsendpunkte beinhalten. Die Rekrutierung wird während dieser Zwischenanalyse nicht unterbrochen werden. Die FDA hat CNS Pharmaceuticals kürzlich die Fast Track Designation für Berubicin erteilt, die eine häufigere Interaktion mit der FDA ermöglicht, um den Entwicklungs- und Prüfprozess zu beschleunigen. Wie bereits angekündigt, hat das Unternehmen von der FDA auch den Orphan Drug Designation Status erhalten, der bei Genehmigung einer NDA eine siebenjährige Marktexklusivität ermöglichen kann.