CRISPR THERAPEUTICS AG CRISPR Therapeutics präsentierte positive Ergebnisse der laufenden Phase-1-Studie COBALT™-LYM, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von CTX130™, der eigenen allogenen CAR-T-Zelltherapie, die auf CD70 abzielt, zur Behandlung von soliden Tumoren und bestimmten hämatologischen Malignomen untersucht wird. Die Phase-1-Studie COBALT-LYM ist eine offene, multizentrische klinische Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von CTX130 bei erwachsenen Patienten mit rezidivierten oder refraktären T- oder B-Zell-Tumoren. Die Dosis-Eskalation von CTX130 wurde bei erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem T-Zell-Lymphom mit einer mindestens 10%igen Expression von CD70 durchgeführt.
Patienten, die zuvor eine Behandlung mit einem CD70-Wirkstoff erhalten hatten, waren nicht zugelassen. Die Patienten erhielten drei Tage lang eine lymphozytende Chemotherapie, bestehend aus Fludarabin mit 30 mg/m2/Tag und Cyclophosphamid mit 500 mg/m2/Tag, gefolgt von einer einzigen CTX130-Infusion. Die Patienten absolvierten das Screening in nur fünf Tagen, und die durchschnittliche Zeit von der Aufnahme in die Studie bis zum Beginn der lympholytischen Chemotherapie betrug nur drei Tage.
Diese Zeitspanne war möglich, weil keine Leukapherese oder eine überbrückende Chemotherapie erforderlich ist und CTX130 bereits vor der Aufnahme eines Patienten am Behandlungsort verfügbar ist. Außerdem konnten Patienten, bei denen die erste CTX130-Infusion einen klinischen Nutzen zeigte, nach Fortschreiten der Krankheit erneut behandelt werden. Bis zum Stichtag am 26. April 2022 wurden 19 Patienten mit bösartigen T-Zell-Erkrankungen in die Studie aufgenommen, von denen 18 Patienten CTX130 erhalten hatten und mindestens 28 Tage lang nachbeobachtet wurden. Vor der Aufnahme in die Studie waren alle Patienten stark vorbehandelt, mit einem Median von vier systemischen Therapien.
Außerdem waren alle Patienten refraktär gegenüber ihrer letzten Therapielinie. Acht Patienten hatten ein peripheres T-Zell-Lymphom (PTCL) und 10 Patienten hatten ein kutanes T-Zell-Lymphom (CTCL).
