CStone Pharmaceuticals gab bekannt, dass die Ergebnisse der NAVIGATOR China Bridging Study von AYVAKIT® (Avapritinib) in The Oncologist veröffentlicht wurden. Die Ergebnisse zeigten, dass AYVAKIT im Allgemeinen gut verträglich war, eine deutliche Anti-Tumor-Aktivität bei chinesischen Patienten mit gastrointestinalen Stromatumoren (GIST) mit einer PDGFRA D842V-Mutation aufwies und die Wirksamkeit als vierte oder spätere Behandlungslinie unterstrich. AYVAKIT® ist ein potenter, selektiver und oral verfügbarer Hemmstoff von mutierten KIT- und PDGFRA-Kinasen, der von CStones Partner Blueprint Medicines entdeckt wurde.

CStone hat mit Blueprint Medicines eine exklusive Kooperations- und Lizenzvereinbarung für die Entwicklung und Vermarktung von AYVAKIT auf dem chinesischen Festland, einschließlich Hongkong, Macau und Taiwan, abgeschlossen. Bei der Studie handelt es sich um eine offene, multizentrische klinische Studie der Phase 1/2, die die Sicherheit, Pharmakokinetik und Anti-Tumor-Aktivität von AYVAKIT® bei chinesischen Patienten mit inoperablem oder metastasiertem GIST untersuchen soll. Das Ansprechen des Tumors wurde anhand der Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) Version 1.1 bewertet, und alle Reaktionen wurden bestätigt.

Bei 28 Patienten mit GIST, die PDGFRA D842V-Mutationen aufwiesen, betrugen die objektiven Ansprechraten ("ORR"), die vom unabhängigen radiologischen Prüfungskomitee ("IRRC") und vom Prüfarzt ermittelt wurden, 75% bzw. 79%. Die klinischen Nutzenraten ("CBRs") lagen beide bei 86%. Die mediane Dauer des Ansprechens ("DOR") und das progressionsfreie Überleben (PFS) wurden nicht erreicht.

Die Daten zum Gesamtüberleben ("OS") waren unausgereift, und die 12-Monats-Gesamtüberlebensrate betrug 92%. Die vom IRRC und den Prüfärzten ermittelten ORRs bei 23 Patienten mit GIST in der vierten oder späteren Behandlungslinie betrugen 22% bzw. 35%. Die CBRs lagen beide bei 57%.

Die vom IRRC ermittelte mediane DOR wurde nicht erreicht, und das mediane PFS betrug 5,6 Monate. Die vom Prüfarzt ermittelte mediane DOR lag bei 9,4 Monaten und das PFS bei 5,6 Monaten. Die OS-Daten waren unausgereift, und die 12-Monats-OS-Rate betrug 61%.

AYVAKIT® hatte ein allgemein gut verträgliches Sicherheitsprofil bei chinesischen Patienten mit GIST. Es wurde kein neues Sicherheitssignal beobachtet.