Cytokinetics, Incorporated präsentierte in einer Late Breaking Clinical Trials Session auf den 2022 HCM Society Scientific Sessions, den ersten wissenschaftlichen Sitzungen dieser neu gegründeten medizinischen Fachgesellschaft in National Harbor, MD, neue Daten zur Reduzierung und zum Absetzen der medizinischen Standardtherapie bei Patienten, die mit Aficamten in REDWOOD-HCM OLE (Randomized Evaluation of Dosing With CK-274 in Obstructive Outflow Disease in HCM Open Label Extension) behandelt wurden. Die Patienten in der REDWOOD-HCM OLE-Studie wurden als Patienten eingestuft, die eine Standardtherapie erhielten, wenn sie mindestens mit einem Betablocker, einem nicht-dihydropyridinischen Kalziumkanalblocker oder Disopyramid behandelt wurden. Die Patienten konnten nach dem Ermessen des Prüfarztes vor Ort erst nach Woche 12 und nachdem sie mindestens vier Wochen lang eine stabile Dosis Aficamten erhalten hatten, für eine Reduzierung/Absetzung der Hintergrundtherapie (BTR/W) in Frage kommen.

Von den 42 Patienten, die zum Zeitpunkt dieser Analyse eingeschlossen waren, nahmen 39 (93%) = 1 Standardmedikament ein, und von diesen erhielten 27 (69%) nur einen Betablocker, 4 (10%) nur einen Kalziumkanalblocker, 7 (18%) erhielten Disopyramid und entweder einen Kalziumkanalblocker oder einen Betablocker, und 1 Patient (3%) erhielt alle drei Therapien. Von den 35 Patienten, die die Behandlung mit Aficamten bis Woche 12 abgeschlossen hatten, wurde bei 20 Patienten ein BTR/W-Versuch unternommen. 17 Patienten (85%) erreichten eine erfolgreiche BTR/W, definiert als mindestens eine Dosisreduktion eines Medikaments auf =50% der Ausgangsdosis.

Zehn Patienten setzten mindestens ein Medikament vollständig ab, und 5 Patienten setzten alle Standardtherapien ab. Bei drei Patienten war die BTR/W nicht erfolgreich. Sie nahmen erneut einen Betablocker ein, weil die Symptome wieder auftraten oder der linksventrikuläre Ausflusstraktgradient (LVOT-G) erhöht war. Die NYHA-Funktionsklasse sowie die Werte von NT-proBNP und hochsensitivem Troponin I blieben vor und nach der BTR/W stabil. Bei 14 Patienten, bei denen vor und nach der BTR/W eine Bewertung verfügbar war, führte die BTR/W zu einem Anstieg der Ruheherzfrequenz um 12 bpm (mittlere HR=74 ±10 bpm, p=0,0001) und des Valsalva LVOT-G um 15 mmHg (mittlerer Valsalva LVOT-G=42 ±26 mmHg, p=0,02).

Diese Daten deuten darauf hin, dass Patienten, die eine erfolgreiche BTR/W erreichten, ähnliche Vorteile aus der Behandlung mit Aficamten zogen wie diejenigen, die die Standardtherapie beibehielten, und rechtfertigen weitere Untersuchungen.