DBV Technologies gab bekannt, dass die zulassungsrelevante Phase-3-Studie EPITOPE (EPIT in TOddlers with PEanut Allergy), die die Sicherheit und Wirksamkeit von Viaskin™ Peanut 250 µg zur Behandlung von erdnussallergischen Kleinkindern im Alter von 1 bis 3 Jahren untersucht, ihren primären Endpunkt erreicht hat. Viaskin Peanut zeigte einen statistisch signifikanten Behandlungseffekt (p < 0,001), wobei 67,0% der Probanden im Viaskin Peanut-Arm nach 12 Monaten die Kriterien für ein Ansprechen auf die Behandlung erfüllten, verglichen mit 33,5% der Probanden im Placebo-Arm (Differenz der Ansprechraten = 33,4%; 95% CI = 22,4% - 44,5%). DBV beabsichtigt, die Daten aus EPITOPE weiter zu analysieren und die Zulassungsmöglichkeiten für Viaskin Peanut bei Kindern im Alter von 1 bis 3 Jahren zu prüfen, da für diese gefährdete Bevölkerungsgruppe ein hoher ungedeckter Bedarf besteht und es keine zugelassenen Behandlungen gibt.

Unabhängig davon setzt die DBV den produktiven Dialog mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) über das Protokolldesign von VITESSE fort, einer zulassungsrelevanten Phase-3-Studie mit dem modifizierten Viaskin Peanut Pflaster bei erdnussallergischen Kindern ab 4 Jahren. Diese Ergebnisse stellen den zweiten und letzten Teil der EPITOPE-Studie dar, an der 362 Probanden im Alter von 1 bis 3 Jahren teilnahmen, davon 244 in der aktiven und 118 in der Placebo-Gruppe. Die Rekrutierung war hinsichtlich des Alters und der Ausgangskrankheitsmerkmale zwischen der aktiven und der Placebo-Behandlungsgruppe ausgeglichen. Der Median der Ausgangsdosis (ED) lag in jeder Behandlungsgruppe bei 100 mg.

Eine doppelblinde, placebokontrollierte Nahrungsmittelprobe (DBPCFC) wurde zu Studienbeginn und im Monat 12 durchgeführt, um die ED der Probanden zu jedem Zeitpunkt zu bestimmen. Ein Behandlungsresponder wurde definiert als entweder ein Proband mit einer ED von 10 mg zu Beginn der Behandlung, der im Monat 12 eine ED von 300 mg Erdnussprotein erreichte, oder ein Proband mit einer ED von >10 mg zu Beginn der Behandlung, der im Monat 12 eine ED von 1.000 mg Erdnussprotein erreichte. In einer zusätzlichen, vorab spezifizierten Wirksamkeitsanalyse wurde das Ansprechen auf die Behandlung als Erreichen einer ED =1.000 mg Erdnussprotein unabhängig von der Ausgangswert-ED definiert.

Unter Verwendung dieses Ansprechkriteriums zeigte Viaskin Peanut einen statistisch signifikanten Behandlungseffekt (p < 0,001), wobei 64,2 % der Probanden im Viaskin Peanut-Arm dieses Kriterium des Behandlungsansprechens nach 12 Monaten erfüllten, verglichen mit 29,6 % der Probanden im Placebo-Arm (Unterschied in den Ansprechraten = 34,7 %; 95 % CI = 23,6 % - 45,7 %). Die im Placebo-Arm beobachtete Ansprechrate scheint mit der natürlichen Auflösungsrate von etwa 22% in dieser Patientengruppe übereinzustimmen. Die Sicherheitsergebnisse von EPITOPE entsprachen im Allgemeinen dem Sicherheitsprofil von Viaskin Peanut 250 µg, das bei Kindern mit Erdnussallergie im Alter von 4 Jahren und älter in früheren klinischen Studien beobachtet wurde.

In der Studie wurde kein Ungleichgewicht in der Gesamtrate der unerwünschten Ereignisse (AE) zwischen der aktiven und der Placebo-Gruppe beobachtet. Insgesamt traten bei 21 Probanden (8,6%) in der Viaskin-Erdnuss-Gruppe und bei 3 Probanden (2,5%) in der Placebo-Gruppe schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE) auf. Nur 1 der unerwünschten Ereignisse (0,4%), ein leichtes periorbitales Ödem (Schwellung um das Auge herum) in der Viaskin-Erdnuss-Gruppe, wurde als behandlungsbedingt angesehen. Die am häufigsten gemeldeten unerwünschten Ereignisse waren Hautreaktionen, die sich auf die Verabreichungsstelle beschränkten und in der Mehrzahl leicht bis mittelschwer waren.

Fünfundfünfzig Probanden (22,5%) in der Viaskin-Erdnuss-Gruppe erlebten eine Reaktion an der Applikationsstelle, die von einem Prüfer als schwerwiegend eingestuft wurde, verglichen mit 10 Probanden (8,5%) in der Placebo-Gruppe. Basierend auf den Beobachtungen der Prüfer, die die Haut bei jedem Studienbesuch unter Verwendung der im Protokoll definierten Hautbewertungssysteme untersuchten, nahm der Schweregrad der Hautreaktionen an der Verabreichungsstelle nach der Anwendung des Pflasters im Laufe des 12-monatigen Behandlungszeitraums ab. Bei vier (1,6 %) Probanden in der Viaskin-Erdnuss-Gruppe kam es zu einer anaphylaktischen Reaktion, die als behandlungsbedingt oder möglicherweise behandlungsbedingt eingestuft wurde.

Von diesen anaphylaktischen Reaktionen verschwanden 3 mit einer einmaligen Gabe von Epinephrin und 1 ohne Epinephrin. Alle anaphylaktischen Reaktionen waren von leichtem bis mittlerem Schweregrad und zeichneten sich hauptsächlich durch Haut- und Atemsymptome aus. Acht Probanden (3,3%) in der Viaskin-Erdnuss-Gruppe brachen die Behandlung aufgrund von unerwünschten Ereignissen ab.