Design Therapeutics, Inc.

Design Therapeutics, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen. Es beschäftigt sich mit der Erforschung und Entwicklung von GeneTACT-Molekülen, bei denen es sich um kleine Moleküle handelt, die als therapeutische Chimären auf Gene abzielen und die Krankheit modifizieren sollen, indem sie die zugrunde liegende Ursache von Krankheiten angehen, die durch vererbte Nukleotid-Repeat-Expansionsmutationen verursacht werden. Das Programm Friedreich-Ataxie (FA) konzentriert sich auf die Entwicklung einer krankheitsmodifizierenden Behandlung. DT-216 wird entwickelt, um die FXN-Transkriptionsstörung zu überwinden, die FA verursacht. DT-216 befindet sich in einer klinischen Studie der Phase I. Das Unternehmen arbeitet außerdem an der Entwicklung von DT-216, um eine höhere Exposition und eine chronische Verabreichung zur Behandlung von FA zu ermöglichen, bekannt als DT-216P2, das denselben Wirkstoff, DT-216, verwendet. Sein FECD-Programm konzentriert sich auf die Entwicklung einer potenziell krankheitsmodifizierenden medizinischen Behandlung für FECD, DT-168, die sich in der klinischen Phase I befindet. Sein HD-Programm konzentriert sich auf die Entwicklung einer potenziell krankheitsmodifizierenden Behandlung für HD.