Verbindungen Dyne Therapeutics, Inc.

Dyne Therapeutics Inc. ist ein Unternehmen für Muskelkrankheiten im klinischen Stadium. Es konzentriert sich auf die Entwicklung von lebensverändernden Therapeutika für Menschen mit genetisch bedingten Krankheiten. Dyne nutzt seine FORCE-Plattform, um die Grenzen der Verabreichung von Muskelgewebe und Oligonukleotid-Therapeutika für Muskelkrankheiten zu überwinden. Die Therapeutika der FORCE-Plattform bestehen aus einer Oligonukleotid-Nutzlast, die auf die genetische Grundlage der Krankheit ausgerichtet ist. Mit Hilfe der FORCE-Plattform stellt das Unternehmen ein Portfolio von Therapeutika für Muskelkrankheiten zusammen, darunter die führenden Programme für myotone Dystrophie Typ 1 (DM1), Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und fazioskapulohumeraler Dystrophie (FSHD). Seine Therapeutika bestehen aus drei Komponenten: einem Fab, einem klinisch validierten Linker und einer Oligonukleotid-Nutzlast, die es mit Hilfe des Linkers an seinen Fab bindet. Das Unternehmen plant außerdem, sein Portfolio durch Entwicklungsbemühungen zu erweitern, die sich auf seltene Skelettmuskelerkrankungen sowie auf Herz- und Stoffwechselmuskelerkrankungen konzentrieren.