Editas Medicine, Inc. gab bekannt, dass der erste Patient in der Phase 1/2 RUBY-Studie mit EDIT-301 zur Behandlung der schweren Sichelzellkrankheit (SCD) erfolgreich Neutrophile und Blutplättchen transplantiert hat. Dies ist das erste Mal, dass das vom Unternehmen entwickelte Enzym AsCas12a, eine proprietäre, hocheffiziente und spezifische Gen-Editier-Nuklease, zur Editierung menschlicher Zellen in einer klinischen Studie eingesetzt wurde. Derzeit werden weitere Studienteilnehmer an mehreren Zentren in den USA und Kanada aufgenommen.

Das Unternehmen hat erfolgreich CD34+-Zellen von Patienten zur Vorbereitung der Reinfusion editiert und ist weiterhin auf dem besten Weg, bis zum Jahresende erste klinische Daten zu veröffentlichen. Darüber hinaus gab das Unternehmen bekannt, dass die US-Arzneimittelbehörde (FDA) den zuvor bekannt gegebenen teilweisen klinischen Stopp der RUBY-Studie aufgehoben hat, was es dem Unternehmen ermöglicht, in Zukunft Wirksamkeitsdaten von Patienten in einen Zulassungsantrag für EDIT-301 aufzunehmen. EDIT-301 wird auch in einer klinischen Studie bei Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) untersucht.

Die Vorbereitungen für den Beginn der klinischen Phase-1/2-Studie EDITHAL zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Wirksamkeit von EDIT-301 für die Behandlung von TDT sind im Gange, und das Unternehmen bleibt auf Kurs, um den ersten TDT-Patienten im Jahr 2022 zu verabreichen.