Vertex Pharmaceuticals Incorporated und Entrada Therapeutics, Inc. gaben eine globale Zusammenarbeit bekannt, die sich auf die Entdeckung und Entwicklung von intrazellulären Endosomal Escape Vehicle (EEVo) Therapeutika für Myotonische Dystrophie Typ 1 (DM1) konzentriert. Die Zusammenarbeit umfasst Entradas Programm für DM1, ENTR-701, das sich im späten Stadium der präklinischen Entwicklung befindet. ENTR-701, ein proprietäres Endosomal Escape Vehicle (EEVo)-konjugiertes Phosphorodiamidat-Morpholino-Oligomer, ist der zweite neue klinische Kandidat aus der wachsenden Pipeline von Entrada an EEV-Therapeutika.

ENTR-701 wurde entwickelt, um die zugrunde liegende Ursache der myotonen Dystrophie Typ 1 zu bekämpfen, indem es die krankheitsassoziierten Trinukleotid-Wiederholungen in den Proteinkinase-Transkripten der Dystrophia myotonica allelspezifisch anvisiert. Auf diese Weise hat ENTR-701 das Potenzial, die Funktion der muskelblindheitsähnlichen Proteine wiederherzustellen, das falsche Spleißen und die abweichende Expression der nachgeschalteten Transkripte zu korrigieren und die normale Muskelfunktion wiederherzustellen. Daten aus präklinischen Studien mit ENTR-701 deuten auf eine Korrektur von krankheitsrelevanten Biomarkern in verschiedenen Muskelgruppen hin.